InFocus France Epidemiologinen tutkimus suuren hypertriglyseridemian aiheuttamasta terveystaakasta (InFocus)

poikkileikkaustutkimus, johon osallistui otos FCS- ja MCS-potilaista suhteessa 1:1. Tutkimus suoritettiin seitsemässä akateemisessa vertailukeskuksessa Ranskassa. Rekrytoitiin aikuispotilaita, joilla oli dokumentoitu paasto-TG > 10 mmol/L (885 mg/dl). Potilaat oli karakterisoitava geneettisesti tai MCS-potilaiden MCS-pistemäärä oli ≤ 9 [11]. Ryhmäotoskoot 19 FCS ja 19 MCS on laskettu saavuttamaan vähintään 80 %:n teho 40 %:n eron havaitsemiseksi vatsakipujen esiintymistiheydessä olettaen, että 90 % FCS-potilaista valittaisi vatsakipua.

Kansallisesti nimetty eettinen komitea (Comité de Protection des Personnes - Ile de France 5) hyväksyi tutkimusprotokollan numerolla 18040. Tutkimusprotokolla vastasi Helsingin julistuksen ja Ranskan Bioethics Law Jarden eettisiä ohjeita. Tietojen hallinta vastasi CNIL-vaatimusta. Jokaiselle potilaalle kerrottiin tutkimuksen tavoitteista ja rajoituksista, ja jokainen potilas allekirjoitti ei-vastauslomakkeen ennen tutkimusmenettelyä.

Terveystaakan arviointi Ranskalainen IN-FOCUS-tutkimus suunniteltiin keräämään nykyiset ja retrospektiiviset tiedot FCS:ssä tai MCS:ssä. Osallistuvat keskukset soittivat potilaille ja heitä ehdotettiin vastaamaan paperikyselyyn tai liittymään verkkopohjaiseen kyselyyn. Kyselylomake jaettiin osiin, joissa arvioitiin erityisesti heidän kokemuksensa eri osa-alueita: väestötiedot, taudin merkit, oireet ja komplikaatiot, terveydenhuollon piiri, hallinta, suhde terveydenhuollon tarjoajiin ja sairauden taakka jokapäiväisessä elämässä. (Tiedot ovat saatavilla lisämateriaalina S1). Kyselyssä keskityttiin oireisiin, koska elämänlaadun arviointityökalujen kiinnostuksesta keskustellaan harvinaisissa sairauksissa, joilla on episodisia ilmenemismuotoja. Useimmat näistä työkaluista viittaavatkin rajoitettuun palautusjaksoon.

Data-analyysi Tilastollisen analyysin suoritti Soladis (Lyon, Ranska) käyttäen Statistical Analysis System (SAS) -ohjelmistoa 9.4 (SAS Institute, Cary, NC, USA). Jatkuvat muuttujat tiivistettiin havaittujen tietojen lukumäärän, keskiarvon, keskihajonnan (SD), mediaanin, ensimmäisen ja kolmannen kvartiilin perusteella. Kategoriset muuttujat kuvattiin lukuina ja prosenttiosuuksina, jotka laskettiin havaittujen tietojen lukumäärästä. FCS- ja MCS-kohteita verrattiin käyttäen Studentin t-testiä tai U Mann-Whitneyn testiä. Kategorisia muuttujia verrattiin chi-neliötestillä tai Fisherin eksaktitestillä. Testit olivat kaksipuolisia ja merkitsevyysrajaksi asetettiin 5 %. Tyypin 1 virheriskiä ei oikaistu moninkertaisuuden vuoksi. AP:n historian vaikutusta arvioitiin monimuuttujamallissa (binäärimuuttujien logistinen regressio, järjestysmuuttujien ordinaalinen logistinen regressio), mukaan lukien sairauden tyyppi (FCS tai MCS), AP:n historia ja näiden kahden ennustajan välinen vuorovaikutus.