주요 고중성지방혈증의 건강 부담에 대한 InFocus France 역학 연구 (InFocus)

FCS 및 MCS 환자 샘플을 1:1 비율로 포함하는 횡단면 연구. 이 연구는 프랑스의 7개 학술 참고 센터에서 진행되었습니다. 문서화된 공복 TG > 10mmol/L(885mg/dL)의 병력이 있는 성인 환자를 모집했습니다. 환자는 유전적으로 특성화되어야 하거나 MCS 환자는 MCS 점수 ≤ 9였습니다[11]. 19개 FCS 및 19개 MCS의 그룹 표본 크기는 FCS 환자의 90%가 복통을 호소한다고 가정하여 복통 빈도의 40% 차이를 탐지하는 최소 80% 검정력을 달성하도록 계산되었습니다.

연구 프로토콜은 18040번으로 국가적으로 지정된 윤리 위원회(Comité de Protection des Personnes - Ile de France 5)의 승인을 받았습니다. 연구 프로토콜은 헬싱키 선언 및 프랑스 생명 윤리법 Jarde의 윤리적 지침을 준수했습니다. 데이터 관리는 CNIL 요구 사항을 준수했습니다. 각 환자는 연구의 목적과 제약에 대해 정보를 받았고 연구 절차에 앞서 반대하지 않는 양식에 서명했습니다.

건강 부담 평가 프랑스 IN-FOCUS 연구는 FCS 또는 MCS에서 현재 및 후향적 데이터를 캡처하도록 설계되었습니다. 참여 센터에서 환자에게 전화를 걸어 종이 설문지에 답하거나 웹 기반 설문지에 연결하도록 제안했습니다. 설문지는 인구 통계학적 데이터, 질병의 징후, 증상 및 합병증, 의료 회로, 관리, 의료 제공자와의 관계, 일상 생활에 질병의 부담. (자세한 내용은 보충 자료 S1로 제공됩니다). 삶의 질 평가 도구에 대한 관심이 간헐적 징후가 있는 희귀 질환에 대해 논의되기 때문에 설문지는 증상에 초점을 맞췄습니다. 실제로 이러한 도구의 대부분은 제한된 회수 기간을 나타냅니다.

데이터 분석 통계 분석은 SAS(Statistical Analysis System) 소프트웨어 9.4(SAS Institute, Cary, NC, USA)를 사용하여 Soladis(Lyon, France)에서 수행하였다. 연속 변수는 관찰된 데이터의 수, 평균, 표준 편차(SD), 중앙값, 1사분위수 및 3사분위수로 요약되었습니다. 범주형 변수는 관찰된 데이터의 수에 대해 계산된 숫자와 백분율로 설명되었습니다. FCS와 MCS 과목은 Student's t test 또는 U Mann-Whitney's test를 이용하여 비교하였다. 범주형 변수는 카이 제곱 검정 또는 Fisher의 정확 검정으로 비교했습니다. 테스트는 양면이었고 유의성 임계값은 5%로 설정되었습니다. 다중성에 대해 제1종 오류 위험을 조정하지 않았습니다. AP 병력의 영향은 질병 유형(FCS 또는 MCS), AP 병력 및 이 두 예측 변수 간의 상호 작용을 포함하는 다변수 모델(이진 변수에 대한 로지스틱 회귀, 순서 변수에 대한 순서 로지스틱 회귀)에서 평가되었습니다.