InFocus France Epidemiological Study of Health Burden in Major Hypertriglyceridaemia (InFocus)

keresztmetszeti vizsgálat, amelyben FCS és MCS betegek mintája 1:1 arányban vett részt. A tanulmányt hét franciaországi akadémiai referenciaközpontban végezték. Felnőtt betegeket vettek fel, akiknek dokumentált anamnézisében 10 mmol/l (885 mg/dL) feletti éhgyomri TG szerepelt. A betegeket genetikailag kellett jellemezni, vagy az MCS-betegek MCS-pontszáma ≤ 9 [11]. A 19 FCS-ből és 19 MCS-ből álló csoportmintákat úgy számították ki, hogy legalább 80%-os teljesítményt érjenek el a hasi fájdalom gyakorisága közötti 40%-os különbség kimutatására, feltételezve, hogy az FCS-betegek 90%-a panaszkodik hasi fájdalomra.

A vizsgálati protokollt egy országosan kijelölt etikai bizottság (Comité de Protection des Personnes – Ile de France 5) hagyta jóvá 18040 számon. A vizsgálati protokoll megfelelt a Helsinki Nyilatkozat és a francia Bioethics Law Jarde etikai irányelveinek. Az adatkezelés megfelelt a CNIL követelményének. Minden beteget tájékoztattak a vizsgálat céljairól és korlátairól, és minden vizsgálati eljárás előtt aláírtak egy nem tiltakozó űrlapot.

Az egészségügyi teher felmérése A francia IN-FOCUS tanulmányt úgy tervezték, hogy rögzítse a jelenlegi és retrospektív adatokat FCS-ben vagy MCS-ben. A résztvevő központok felhívták a betegeket, és javasolták egy papíralapú kérdőív megválaszolását vagy a webalapú kérdőívhez való csatlakozást. A kérdőívet részekre osztottuk, amelyek kifejezetten a tapasztalataik különböző területeit értékelték: demográfiai adatok, a betegség jelei, tünetei és szövődményei, egészségügyi ellátási kör, menedzsment, kapcsolat az egészségügyi szolgáltatókkal, és a betegség terhe a mindennapi életben. (A részletek az S1 kiegészítő anyagként érhetők el). A kérdőív a tünetekre fókuszált, mivel az életminőség-értékelési eszközök érdeke vitatott az epizodikus megnyilvánulásokkal járó ritka betegségekben. Valójában ezeknek az eszközöknek a többsége korlátozott visszahívási időszakra vonatkozik.

Adatelemzés A statisztikai elemzést a Soladis (Lyon, Franciaország) végezte a Statistical Analysis System (SAS) szoftver 9.4 (SAS Institute, Cary, NC, USA) segítségével. A folytonos változókat a megfigyelt adatok száma, átlag, szórás (SD), medián, első és harmadik kvartilis alapján összegeztük. A kategorikus változókat a megfigyelt adatok számából számított számok és százalékok formájában írtuk le. Az FCS és MCS alanyokat Student-féle t-teszt vagy U Mann-Whitney teszt segítségével hasonlítottuk össze. A kategorikus változókat a chi-négyzet teszttel vagy a Fisher-féle egzakt teszttel hasonlítottuk össze. A tesztek kétoldalúak voltak, és a szignifikancia küszöböt 5%-ban határozták meg. Az 1. típusú hibakockázatot nem korrigálták a multiplicitás miatt. Az AP történetének hatását többváltozós modellben (bináris változók logisztikus regressziója, ordinális változók ordinális logisztikus regressziója) értékelték, beleértve a betegség típusát (FCS vagy MCS), az AP történetét és e két prediktor közötti interakciót.