InFocus France Epidemiologická studie zdravotní zátěže u velké hypertriglyceridémie (InFocus)

průřezová studie zahrnující vzorek pacientů s FCS a MCS v poměru 1:1. Studie probíhala v sedmi akademických referenčních centrech ve Francii. Byli přijati dospělí pacienti s dokumentovanou anamnézou TG nalačno > 10 mmol/l (885 mg/dl). Pacienti museli být geneticky charakterizováni nebo pacienti s MCS měli skóre MCS ≤ 9 [11]. Velikosti skupinových vzorků 19 FCS a 19 MCS byly vypočteny tak, aby bylo dosaženo alespoň 80% síly pro detekci 40% rozdílu ve frekvenci bolesti břicha za předpokladu, že 90 % pacientů s FCS by si stěžovalo na bolest břicha.

Protokol studie byl schválen národně jmenovanou etickou komisí (Comité de Protection des Personnes - Ile de France 5) pod číslem 18040. Protokol studie byl v souladu s etickými pokyny Helsinské deklarace a francouzského bioetického zákona Jarde. Správa dat odpovídala požadavku CNIL. Každý pacient byl informován o cílech a omezeních studie a před jakýmkoli postupem studie podepsal formulář bez námitek.

Hodnocení zdravotní zátěže Francouzská studie IN-FOCUS byla navržena tak, aby zachytila ​​aktuální a retrospektivní data v FCS nebo MCS. Pacienti byli voláni zúčastněnými centry a bylo jim navrženo, aby odpověděli na papírový dotazník nebo se připojili k webovému dotazníku. Dotazník byl rozdělen do sekcí, které konkrétně posuzovaly různé oblasti jejich zkušeností: demografické údaje, známky, příznaky a komplikace onemocnění, okruh zdravotní péče, management, vztah s poskytovateli zdravotní péče a zátěž každodenního života nemocí. (Podrobnosti jsou k dispozici jako doplňkový materiál S1). Dotazník se zaměřil na symptomy, protože zájem o nástroje hodnocení kvality života je diskutován u vzácných onemocnění s epizodickými projevy. Většina těchto nástrojů se skutečně vztahuje na omezenou dobu stažení.

Analýza dat Statistická analýza byla provedena společností Soladis (Lyon, Francie) pomocí softwaru Statistical Analysis System (SAS) 9.4 (SAS Institute, Cary, NC, USA). Spojité proměnné byly shrnuty podle počtu pozorovaných dat, průměru, směrodatné odchylky (SD), mediánu, prvního a třetího kvartilu. Kategorické proměnné byly popsány jako čísla a procenta vypočítaná z počtu pozorovaných dat. Subjekty s FCS a MCS byly porovnány pomocí Studentova t testu nebo U Mann-Whitneyho testu. Kategorické proměnné byly porovnávány chí kvadrát testem nebo Fisherovým exaktním testem. Testy byly oboustranné a práh významnosti byl stanoven na 5 %. Nebyla provedena žádná úprava rizika chyby typu 1 pro násobnost. Vliv anamnézy AP byl hodnocen v multivariabilním modelu (logistická regrese pro binární proměnné, ordinální logistická regrese pro ordinální proměnné) včetně typu onemocnění (FCS nebo MCS), historie AP a interakce mezi těmito dvěma prediktory.