InFocus France Epidemiologiczne badanie obciążenia zdrowotnego w dużej hipertriglicerydemii (InFocus)

badanie przekrojowe na próbie pacjentów z FCS i MCS w stosunku 1:1. Badanie przeprowadzono w siedmiu akademickich ośrodkach referencyjnych we Francji. Zrekrutowano dorosłych pacjentów z udokumentowanym wywiadem TG na czczo > 10 mmol/l (885 mg/dl). Pacjenci musieli być genetycznie scharakteryzowani lub pacjenci z MCS mieli wynik MCS ≤ 9 [11]. Obliczono, że grupy o wielkości 19 FCS i 19 MCS osiągnęły co najmniej 80% moc wykrywania 40% różnicy w częstości występowania bólu brzucha przy założeniu, że 90% pacjentów z FCS skarży się na ból brzucha.

Protokół badania został zatwierdzony przez krajową komisję etyczną (Comité de Protection des Personnes – Ile de France 5) pod numerem 18040. Protokół badania był zgodny z wytycznymi etycznymi Deklaracji Helsińskiej i francuskiego prawa bioetycznego Jarde. Zarządzanie danymi było zgodne z wymaganiami CNIL. Każdy pacjent został poinformowany o celach i ograniczeniach badania oraz podpisał formularz braku sprzeciwu przed przystąpieniem do badania.

Ocena obciążenia zdrowotnego Francuskie badanie IN-FOCUS zostało zaprojektowane w celu zebrania aktualnych i retrospektywnych danych w FCS lub MCS. Pacjenci zostali wezwani przez uczestniczące ośrodki i zaproponowano im wypełnienie kwestionariusza w wersji papierowej lub połączenie z kwestionariuszem internetowym. Kwestionariusz został podzielony na sekcje szczegółowo oceniające różne dziedziny ich doświadczenia: dane demograficzne, oznaki, objawy i powikłania choroby, obieg opieki zdrowotnej, zarządzanie, relacje z podmiotami świadczącymi opiekę zdrowotną oraz obciążenie chorobą w życiu codziennym. (Szczegóły są dostępne jako materiał dodatkowy S1). Kwestionariusz koncentrował się na objawach, ponieważ przedmiotem dyskusji jest zainteresowanie narzędziami oceny jakości życia w rzadkich chorobach z objawami epizodycznymi. Rzeczywiście, większość tych narzędzi odnosi się do ograniczonego okresu wycofywania.

Analiza danych Analiza statystyczna została przeprowadzona przez firmę Soladis (Lyon, Francja) przy użyciu oprogramowania Statistical Analysis System (SAS) 9.4 (SAS Institute, Cary, NC, USA). Zmienne ciągłe podsumowano według liczby zaobserwowanych danych, średniej, odchylenia standardowego (SD), mediany, pierwszego i trzeciego kwartyla. Zmienne kategoryczne opisano jako liczby i procenty obliczone na podstawie liczby obserwowanych danych. Osoby z FCS i MCS porównano za pomocą testu t Studenta lub testu U Manna-Whitneya. Zmienne kategoryczne porównano testem chi-kwadrat lub dokładnym testem Fishera. Testy były dwustronne, a próg istotności ustalono na poziomie 5%. Nie dokonano korekty ryzyka błędu typu 1 ze względu na liczebność. Wpływ historii AP oceniano w modelu wielozmiennym (regresja logistyczna dla zmiennych binarnych, porządkowa regresja logistyczna dla zmiennych porządkowych) obejmującym rodzaj choroby (FCS lub MCS), historię AP i interakcje między tymi dwoma predyktorami.