InFocus France Эпидемиологическое исследование бремени для здоровья при большой гипертриглицеридемии (InFocus)

перекрестное исследование с участием выборки пациентов с FCS и MCS в соотношении 1:1. Исследование проводилось в семи академических справочных центрах во Франции. Были набраны взрослые пациенты с документально подтвержденным уровнем ТГ натощак > 10 ммоль/л (885 мг/дл). Пациенты должны были быть генетически охарактеризованы, или пациенты с MCS имели балл MCS ≤ 9 [11]. Размеры групповой выборки из 19 FCS и 19 MCS были рассчитаны для достижения не менее 80% мощности для выявления 40% разницы в частоте боли в животе, предполагая, что 90% пациентов с FCS будут жаловаться на боль в животе.

Протокол исследования был одобрен национальным комитетом по этике (Comité de Protection des Personnes — Ile de France 5) под номером 18040. Протокол исследования соответствовал этическим принципам Хельсинкской декларации и французского Закона о биоэтике Jarde. Управление данными соответствует требованиям CNIL. Каждый пациент был проинформирован о целях и ограничениях исследования и подписал форму невозражения перед любой процедурой исследования.

Оценка бремени для здоровья Французское исследование IN-FOCUS было разработано для сбора текущих и ретроспективных данных в FCS или MCS. Участвующие центры звонили пациентам, и им предлагалось ответить на бумажный вопросник или подключиться к веб-анкете. Анкета была разделена на разделы, конкретно оценивающие различные области их опыта: демографические данные, признаки, симптомы и осложнения заболевания, схема здравоохранения, управление, отношения с поставщиками медицинских услуг и бремя болезни в повседневной жизни. (Подробности доступны в качестве дополнительного материала S1). Анкета была сосредоточена на симптомах, так как интерес к инструментам оценки качества жизни обсуждается при редких заболеваниях с эпизодическими проявлениями. Действительно, большинство этих инструментов относятся к ограниченному периоду отзыва.

Анализ данных Статистический анализ был выполнен компанией Soladis (Лион, Франция) с использованием программного обеспечения Statistical Analysis System (SAS) 9.4 (SAS Institute, Кэри, Северная Каролина, США). Непрерывные переменные суммировали по количеству наблюдаемых данных, среднему значению, стандартному отклонению (SD), медиане, первому и третьему квартилям. Категориальные переменные были описаны как числа и проценты, рассчитанные по количеству наблюдаемых данных. Субъекты FCS и MCS сравнивались с использованием t-критерия Стьюдента или U-критерия Манна-Уитни. Категориальные переменные сравнивали с помощью критерия хи-квадрат или точного критерия Фишера. Тесты были двусторонними, а порог значимости был установлен на уровне 5%. Корректировка риска ошибки 1-го рода на множественность не производилась. Влияние анамнеза ОП оценивали в многопараметрической модели (логистическая регрессия для бинарных переменных, порядковая логистическая регрессия для порядковых переменных), включая тип заболевания (FCS или MCS), историю AP и взаимодействие между этими двумя предикторами.