Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Klenbuteroli motorisista toiminnoista henkilöillä, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

maanantai 15. elokuuta 2022 päivittänyt: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Kliininen tutkimus klenbuterolin turvallisuudesta ja tehosta motoriseen toimintaan henkilöillä, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida (suun kautta otettavan) klenbuterolin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on ALS (amyotrofinen lateraaliskleroosi), ja arvioida klenbuterolin tehokkuutta motoristen toimintojen suhteen ALS-potilailla. Koehenkilöt ovat tässä tutkimuksessa noin 24 viikkoa. Tutkimuslääke, klenbuteroli, otetaan kahdesti päivässä. Osana tätä tutkimusta koehenkilöillä on seuraavat testit ja toimenpiteet: sairaushistoria, elintoiminnot, fyysinen tutkimus, verikokeet, sydämen ja keuhkojen toimintakokeet, lihasten toimintakoe, ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale Revised), kilpirauhasen toiminta ja raskaustestit naisille, jotka voivat tulla raskaaksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin pilottitutkimus, jossa 25 ALS-potilasta ottavat klenbuterolia suun kautta 40-80 mikrogrammaa kahdesti päivässä 24 viikon ajan. Henkilökohtaiset vierailut tapahtuvat viikoilla 0, 4, 12 ja 24. Puhelinkäynnit tapahtuvat viikoilla 1, 6, 16 ja 20. Näiden käyntien aikana tehdään useita turvallisuus- ja tehokkuusmittauksia tutkimustarkoituksiin, mukaan lukien turvallisuuslaboratoriot, kilpirauhasen toiminnot, raskaustestit, ALSFRS-R, FVC (pakotettu vitaalikapasiteetti) ja lihasvoiman testaus (myometria). Hoidon tehokkuuden kriittinen testi on ALSFRS-R-kaltevuuden vertailu hoidon aikana arvioituun esikäsittelyä edeltävään kaltevuuteen. Kaikilla osallistujilla on jatkossakin tavallinen ALS-seurantahoito Dukessa (potilaille, joita seurataan täällä) tai paikallisella ALS-klinikalla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mahdollisen tai selvemmän ALS:n diagnoosi El Escorialin kriteerien mukaan
  • FVC > 50 % ennustetusta iästä, pituudesta ja sukupuolesta.
  • Vähintään neljä 12 ALSFRS-R-kysymyksestä sai seulonnassa arvosanan 2 tai 3.
  • Vähentynyt, mutta mitattavissa oleva pitovoima (1) vähintään yhdessä kädessä (naaraat: 10-50 paunaa; urokset 10-70 paunaa).
  • Rilutsolin ottaminen vakaana annoksena tai rilutsolin jättäminen seulonnassa.
  • Radicavalla vakaalla annoksella vähintään 30 päivän ajan tai ei ota tätä
  • Elinajanodote vähintään 6 kuukautta
  • Pystyy nielemään tabletteja murskaamatta.
  • Ikä: 18+ vuotta ilmoittautumisen yhteydessä.
  • Tutkittavat voivat antaa kirjallisen suostumuksen.
  • Jos olet seksuaalisesti aktiivinen, sinun on suostuttava käyttämään ehkäisyä tai pidättäytymään hoidon ajan
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa

Poissulkemiskriteerit:

  • Samanaikainen sairaus tai laboratoriokokeiden poikkeavuudet, jotka voivat sekoittaa ALS:n etenemisen mittaamista tai häiritä kykyä suorittaa tutkimus.
  • Minkä tahansa tutkittavan tutkimuslääkkeen ottaminen 30 päivän kuluessa seulonnasta tai aiemman aineen viiden puoliintumisajan kuluessa.
  • Ei aikaisempaa altistumista klenbuterolille.
  • Raskaus
  • Kliinisesti merkittävä EKG-poikkeama (rytmihäiriö, kardiomyopatia)
  • Takykardia (leposyke yli 100 lyöntiä minuutissa)
  • Kohtaushäiriön historia
  • Kilpirauhasen liikatoiminta
  • Feokromosytooma
  • Raskaus
  • sinulla on muita samanaikaisia ​​sairauksia, jotka tutkimuksen tutkijan mielestä lisäävät osallistujan komplikaatioiden riskiä, ​​häiritsevät tutkimukseen osallistumista tai noudattamista tai häiritsevät tutkimuksen tavoitteita
  • Aiempi yliherkkyys 2-agonistilääkkeille, kuten albuterolille, levalbuterolille (Xopenex), bitolterolille (Tornalaatti), pirbuterolille (Maxair), terbutaliinille, salmeterolille (Serevent).
  • Seuraavien samanaikaisten lääkkeiden käyttö on kielletty tutkimuksen aikana:

diureetit (furosemidi, Lasix), digoksiini (digitalis, Lanoxin); salpaajat, kuten atenololi (Tenormin), metoprololi (Lopressor) ja propranololi (Inderal); trisykliset masennuslääkkeet, kuten amitriptyliini (Elavil, Etrafon), doksepiini (Sinequan), imipramiini (Janimine, Tofranil) ja nortriptyliini (Pamelor); monoamiinioksidaasin estäjät, kuten isokarboksatsidi (Marplan), feneltsiini (Nardil), rasagiliini (Azilect), selegiliini (Eldepryl, Emsam) tai tranyylisypromiini (Parnate); tai muita keuhkoputkia laajentavia aineita, kuten albuteroli (Ventolin), levalbuteroli (Xopenex), bitolteroli (Tornalaatti), pirbuteroli (Maxair), terbutaliini (Brethine, Bricanyl), salmeteroli (Serevent), isoetherine (Bronkometer), metaproterenoli (Alupent, Metaprel) tai isoproterenoli (Isuprel Mistometer).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avaa etikettivarsi
Tämä on avoin pilottitutkimus, jossa 25 ALS-potilasta ottavat klenbuterolia suun kautta 40-80 mikrogrammaa kahdesti päivässä 24 viikon ajan.
Lääke: Klenbuteroli
Interventio on hoito suun kautta otettavalla klenbuterolilla 40-80 mikrogrammaa kahdesti päivässä 24 viikon ajan. Annostus on aluksi 40 mikrogrammaa päivässä yhden viikon ajan, sitten 40 mikrogrammaa kahdesti päivässä suun kautta seuraavan 5 viikon ajan. Jos 40 mikrogrammaa kahdesti vuorokaudessa per oraali on tohtori Bedlackin mielestä hyvin siedetty, annosta nostetaan 80 mikrogrammaan joka aamu / 40 mikrogrammaan joka ilta viikon ajan, minkä jälkeen 80 mikrogrammaa kahdesti vuorokaudessa suun kautta koko loppujakson ajan. . Valittu tavoiteannos (80 mikrogrammaa kahdesti vuorokaudessa) perustuu klenbuterolin pitkäaikaisesta käytöstä saatuihin kokemuksiin, erityisesti suotuisiin lihasvaikutuksiin faasin I/II kliinisessä tutkimuksessa, johon otettiin potilaita, joilla oli myöhään alkanut Pompen tauti ja joita on aiemmin hoidettu entsyymikorvaushoito (Koeberl ym. 2018).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia potilaiden raportoinnin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Ensisijainen päätetapahtuma on klenbuterolin turvallisuus 80 mikrogrammaa kahdesti päivässä. Haittatapahtumat ja vakavat haittatapahtumat kerätään järjestelmällisesti, kun annosta suurennetaan.
Jopa 24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos moottorin toiminnassa ALSFRS-R:n mittaamana
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4, viikko 12, viikko 16, viikko 20 ja viikko 24
ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) - 12 kysymystä, jotka on arvioitu viiden pisteen asteikolla, jossa 0 = ei osaa, 5 = normaali kyky. Sitä käytetään ALS-potilaiden vamman etenemisen seurantaan. Kriittinen tehotesti oli ALSFRS-R:n keskimääräisen kaltevuuden vertailu hoidon aikana verrattuna esikäsittelyyn. Jokaisen osallistujan hoitoa edeltävä kaltevuus arvioitiin seuraavasti: (48 ilmoittautunutta ALSFRS-R)/kk oireiden alkamisesta. Tilastollisesti merkitsevä hoitovaikutus määritettiin kaksisuuntaisella t-testillä, jonka kriittinen p-arvo < 0,05. Muut analyysit sisälsivät ALSFRS-R-kaltevuuden toistuvan mittauksen ANOVA-suunnittelun (henkilöiden välillä ja sisällä) ennen hoitoa ja sen aikana.
Perustaso, viikko 4, viikko 12, viikko 16, viikko 20 ja viikko 24
FVC:n lasku, protokollakohtainen vertailu
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4, viikko 12 ja viikko 24
Ennustetun FVC-prosentin keskimääräisen kaltevuuden vertailu hoidon aikana verrattuna esikäsittelyyn. Kunkin osallistujan hoitoa edeltävä kaltevuus arvioitiin seuraavasti: (100 % ilmoittautumisprosentti ennustettu FVC)/kk oireiden alkamisesta.
Perustaso, viikko 4, viikko 12 ja viikko 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 26. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 26. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 29. tammikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 6. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. elokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00103668

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

yksittäisiä osallistujia koskevia tietoja (IPD) ei ole tarkoitus jakaa muiden tutkijoiden kanssa.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa