Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Clenbuterol om motorisk funktion hos individer med amyotrofisk lateralskleros

15 augusti 2022 uppdaterad av: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

En klinisk undersökning av säkerheten och effekten av Clenbuterol på motorisk funktion hos individer med amyotrofisk lateral skleros

Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av clenbuterol (som tas via munnen) hos patienter med ALS (amyotrofisk lateralskleros) och att bedöma effektiviteten av clenbuterol med avseende på motorisk funktion hos patienter med ALS. Försökspersoner kommer att delta i denna studie i cirka 24 veckor. Studieläkemedlet, clenbuterol, tas två gånger om dagen. Som en del av denna studie kommer försökspersonerna att ha följande tester och procedurer: medicinsk historia, vitala tecken, fysisk undersökning, blodprover, hjärt- och lungfunktionstester, muskelfunktionstest, ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale Revised), sköldkörtelfunktion och för kvinnor som kan bli gravida, graviditetstest.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen pilotstudie där 25 personer med ALS kommer att ta clenbuterol oralt vid 40-80 mikrogram två gånger dagligen i 24 veckor. Personbesök kommer att ske vecka 0, 4, 12 och 24. Telefonbesök kommer att ske vecka 1, 6, 16 och 20. Under dessa besök kommer flera säkerhets- och effektmätningar att utföras för forskningsändamål, inklusive säkerhetslabb, sköldkörtelfunktioner, graviditetstest, ALSFRS-R, FVC (tvingad vitalkapacitet) och muskelstyrketestning (myometri). Det kritiska testet för behandlingseffektivitet kommer att vara jämförelsen av ALSFRS-R-lutningen under behandling med den uppskattade lutningen före behandlingen. Alla deltagare kommer att fortsätta att ha standarduppföljningsvård för sin ALS på Duke (för patienter som följs här) eller deras lokala ALS-klinik

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av möjlig eller mer bestämd ALS enligt El Escorial-kriterierna
  • FVC >50 % av förutspått för ålder, längd och kön.
  • Minst fyra av 12 ALSFRS-R-frågor fick poängen 2 eller 3 vid screening.
  • Minskad men mätbar greppstyrka (1) i minst en hand (honor: 10-50 pund; hanar, 10-70 pund).
  • Att ta riluzol i en stabil dos eller inte ta riluzol vid screening.
  • På Radicava i en stabil dos i minst 30 dagar eller inte ta detta
  • Förväntad livslängd minst 6 månader
  • Kan svälja tabletter utan att krossas.
  • Ålder: 18+ år vid inskrivning.
  • Försökspersoner kan ge skriftligt samtycke.
  • Om sexuellt aktiv, måste gå med på att använda preventivmedel eller abstinens under behandlingens varaktighet
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha negativt graviditetstest vid screening

Exklusions kriterier:

  • Samtidig sjukdom eller laboratorieavvikelser som kan förvirra mätningen av ALS-progression eller störa förmågan att slutföra studien.
  • Att ta något prövningsläkemedel inom 30 dagar efter screening eller fem halveringstider av det tidigare medlet.
  • Ingen tidigare exponering för clenbuterol.
  • Graviditet
  • Kliniskt relevant EKG-avvikelse (arytmi, kardiomyopati)
  • Takykardi (vilopuls högre än 100 slag per minut)
  • Historik av anfallsstörning
  • Hypertyreos
  • Feokromocytom
  • Graviditet
  • Har andra komorbida tillstånd som enligt studieutredarens åsikt gör att deltagaren löper ökad risk för komplikationer, stör studiedeltagandet eller följsamheten eller förvirrar studiemålen
  • Historik med överkänslighet mot 2-agonistläkemedel såsom albuterol, levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin, salmeterol (Serevent).
  • Användning av följande samtidiga mediciner är förbjuden under studien:

diuretika (furosemid, Lasix), digoxin (digitalis, Lanoxin); blockerare såsom atenolol (Tenormin), metoprolol (Lopressor) och propranolol (Inderal); tricykliska antidepressiva medel, såsom amitriptylin (Elavil, Etrafon), doxepin (Sinequan), imipramin (Janimine, Tofranil) och nortriptylin (Pamelor); monoaminoxidashämmare såsom isokarboxazid (Marplan), fenelzin (Nardil), rasagilin (Azilect), selegilin (Eldepryl, Emsam) eller tranylcypromin (Parnate); eller andra luftrörsvidgande medel såsom albuterol (Ventolin), levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin (Brethine, Bricanyl), salmeterol (Serevent), isoeterin (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel), eller isoproterenol (Isuprel Mistometer).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Öppna etiketten Arm
Detta är en öppen pilotstudie där 25 personer med ALS kommer att ta clenbuterol oralt vid 40-80 mikrogram två gånger dagligen i 24 veckor.
Läkemedel: Clenbuterol
Interventionen är behandling med oral clenbuterol vid 40-80 mikrogram två gånger dagligen i 24 veckor. Doseringen kommer initialt att vara 40 mcg dagligen under en vecka, sedan 40 mcg BID per oral dagligen under de kommande 5 veckorna. Om 40 mcg BID per oral tolereras väl enligt Dr. Bedlack, kommer dosen att ökas till 80 mcg varje morgon/40 mcg varje kväll under en vecka, följt av 80 mcg BID per oral under resten av studien . Den valda måldosen (80 mcg BID) är baserad på erfarenheten av långtidsadministrering av clenbuterol, särskilt de fördelaktiga muskeleffekterna i en klinisk fas I/II-studie som inkluderade patienter med sent debuterande Pompes sjukdom som tidigare behandlats med enzymersättningsterapi (Koeberl et al. 2018).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med allvarliga biverkningar mätt med patientrapportering
Tidsram: Upp till 24 veckor
Det primära effektmåttet är säkerheten för clenbuterol vid 80 mcg två gånger dagligen. Biverkningar och allvarliga biverkningar kommer systematiskt att samlas in när dosen höjs.
Upp till 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring i motorns funktion uppmätt med ALSFRS-R
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 12, vecka 16, vecka 20 och vecka 24
ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) - 12 frågor betygsatta på en femgradig skala, där 0= kan inte göra, till 5= normal förmåga. Den används för att övervaka utvecklingen av funktionshinder hos patienter med ALS. Det kritiska testet för effekt var jämförelse av medellutningen för ALSFRS-R under behandling jämfört med förbehandling. Förbehandlingslutningen för varje deltagare uppskattades enligt följande: (48-inskrivning ALSFRS-R)/månader sedan symtomdebut. En statistiskt signifikant behandlingseffekt bestämdes genom ett tvåsidigt t-test med ett kritiskt p-värde < 0,05. Andra analyser inkluderade en upprepad ANOVA-design (mellan och inom försökspersoner) av ALSFRS-R-sluttningar före och under behandling.
Baslinje, vecka 4, vecka 12, vecka 16, vecka 20 och vecka 24
FVC-nedgång, Jämförelse per protokoll
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 12 och vecka 24
Jämförelse av medellutningen av procent förutsagd FVC under behandling kontra förbehandling. Förbehandlingslutningen för varje deltagare uppskattades enligt följande: (100 % inskrivningsprocent förutspådd FVC)/månader sedan symtomdebut.
Baslinje, vecka 4, vecka 12 och vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 februari 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

10 mars 2021

Avslutad studie (Faktisk)

10 mars 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 januari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 januari 2020

Första postat (Faktisk)

29 januari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 september 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 augusti 2022

Senast verifierad

1 augusti 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Pro00103668

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

IPD-planbeskrivning

det finns ingen plan att dela individuella deltagares data (IPD) med andra forskare.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera