Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klenbuterol na motorické funkce u jedinců s amyotrofickou laterální sklerózou

15. srpna 2022 aktualizováno: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Klinické zkoumání bezpečnosti a účinnosti klenbuterolu na motorické funkce u jedinců s amyotrofickou laterální sklerózou

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost clenbuterolu (užívaného ústy) u subjektů s ALS (amyotrofická laterální skleróza) a posoudit účinnost klenbuterolu s ohledem na motorické funkce u subjektů s ALS. Subjekty budou v této studii přibližně 24 týdnů. Studovaný lék, clenbuterol, se užívá dvakrát denně. V rámci této studie budou mít subjekty následující testy a postupy: anamnéza, vitální funkce, fyzikální vyšetření, krevní testy, testy funkce srdce a plic, test svalové funkce, ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale Revised), funkce štítné žlázy a pro ženy, které mohou otěhotnět, těhotenské testy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená pilotní studie, ve které 25 lidí s ALS bude užívat clenbuterol perorálně v dávce 40-80 mikrogramů dvakrát denně po dobu 24 týdnů. Osobní návštěvy budou probíhat v týdnech 0, 4, 12 a 24. Telefonické návštěvy budou probíhat v 1., 6., 16. a 20. týdnu. Během těchto návštěv bude pro výzkumné účely provedeno několik výsledků měření bezpečnosti a účinnosti, včetně bezpečnostních laboratoří, funkcí štítné žlázy, těhotenských testů, ALSFRS-R, FVC (vynucená vitální kapacita) a testování svalové síly (myometrie). Kritickým testem účinnosti léčby bude srovnání sklonu ALSFRS-R během léčby s odhadovaným sklonem před léčbou. Všichni účastníci budou mít i nadále standardní následnou péči o jejich ALS na Duke (pro pacienty sledované zde) nebo na jejich místní klinice ALS

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika možné nebo jednoznačnější ALS podle kritérií El Escorial
  • FVC > 50 % předpokládané hodnoty pro věk, výšku a pohlaví.
  • Nejméně čtyři z 12 otázek ALSFRS-R byly při screeningu hodnoceny jako 2 nebo 3.
  • Snížená, ale měřitelná síla úchopu (1) alespoň v jedné ruce (ženy: 10–50 liber; muži 10–70 liber).
  • Užívání riluzolu ve stabilní dávce nebo neužívání riluzolu při screeningu.
  • Na Radicavě ve stabilní dávce alespoň 30d nebo nebrat
  • Délka života minimálně 6 měsíců
  • Schopnost polykat tablety bez drcení.
  • Věk: 18+ let při zápisu.
  • Subjekty jsou schopny udělit písemný souhlas.
  • Pokud jste sexuálně aktivní, musíte souhlasit s používáním antikoncepce nebo abstinence po dobu léčby
  • Ženy v plodném věku musí mít při screeningu negativní těhotenský test

Kritéria vyloučení:

  • Současné onemocnění nebo laboratorní abnormality, které by mohly zmást měření progrese ALS nebo narušit schopnost dokončit studii.
  • Užívání jakéhokoli hodnoceného léku do 30 dnů od screeningu nebo pěti poločasů předchozího činidla.
  • Žádná předchozí expozice clenbuterolu.
  • Těhotenství
  • Klinicky relevantní abnormalita EKG (arytmie, kardiomyopatie)
  • Tachykardie (klidová srdeční frekvence vyšší než 100 tepů za minutu)
  • Záchvatová porucha v anamnéze
  • Hypertyreóza
  • Feochromocytom
  • Těhotenství
  • Máte jakékoli další komorbidní stavy, které podle názoru výzkumníka studie vystavují účastníka zvýšenému riziku komplikací, narušují účast ve studii nebo její dodržování nebo omezují cíle studie
  • Anamnéza přecitlivělosti na 2-agonisty, jako je albuterol, levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin, salmeterol (Serevent).
  • Během studie je zakázáno užívat následující souběžné léky:

diuretika (furosemid, Lasix), digoxin (digitalis, Lanoxin); blokátory, jako je atenolol (Tenormin), metoprolol (Lopressor) a propranolol (Inderal); tricyklická antidepresiva, jako je amitriptylin (Elavil, Etrafon), doxepin (Sinequan), imipramin (Janimine, Tofranil) a nortriptylin (Pamelor); inhibitory monoaminooxidázy, jako je isokarboxazid (Marplan), fenelzin (Nardil), rasagilin (Azilect), selegilin (Eldepryl, Emsam) nebo tranylcypromin (Parnate); nebo jiné bronchodilatátory jako albuterol (Ventolin), levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin (Brethine, Bricanyl), salmeterol (Serevent), isoetherin (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel), popř. isoproterenol (Isuprel Mistometer).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřený štítek Arm
Toto je otevřená pilotní studie, ve které 25 lidí s ALS bude užívat clenbuterol perorálně v dávce 40-80 mikrogramů dvakrát denně po dobu 24 týdnů.
Lék: Klenbuterol
Intervencí je léčba perorálním clenbuterolem v dávce 40-80 mikrogramů dvakrát denně po dobu 24 týdnů. Dávkování bude zpočátku 40 mcg denně po dobu jednoho týdne, poté 40 mcg dvakrát denně perorálně po dobu dalších 5 týdnů. Pokud je 40 mcg BID na perorální podání dobře tolerováno podle názoru Dr. Bedlacka, bude dávka zvýšena na 80 mcg každé ráno/40 mcg každý večer po dobu jednoho týdne, po čemž bude po zbytek studie následovat 80 mcg BID na perorální podání. . Zvolená cílová dávka (80 mcg BID) je založena na zkušenostech s dlouhodobým podáváním clenbuterolu, konkrétně na prospěšných svalových účincích v klinické studii fáze I/II, do které byli zařazeni pacienti s pozdním nástupem Pompeho choroby, kteří byli dříve léčeni enzymatická substituční terapie (Koeberl et al. 2018).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami podle měření pacientem
Časové okno: Až 24 týdnů
Primárním cílovým parametrem je bezpečnost clenbuterolu v dávce 80 mcg dvakrát denně. Nežádoucí příhody a závažné nežádoucí příhody budou systematicky shromažďovány při zvyšování dávky.
Až 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna funkce motoru měřená pomocí ALSFRS-R
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 12, týden 16, týden 20 a týden 24
Funkční hodnotící škála ALS (ALSFRS-R) – 12 otázek hodnocených na pětibodové škále, kde 0 = nezvládnu, až 5 = normální schopnost. Používá se pro sledování progrese invalidity u pacientů s ALS. Kritickým testem účinnosti bylo srovnání průměrného sklonu ALSFRS-R během léčby ve srovnání s před léčbou. Sklon před léčbou pro každého účastníka byl odhadnut následovně: (48 zápisů ALSFRS-R)/měsíce od nástupu symptomů. Statisticky významný účinek léčby byl stanoven dvoustranným t-testem s kritickou hodnotou p < 0,05. Další analýzy zahrnovaly návrh opakovaných měření ANOVA (mezi subjekty a uvnitř subjektů) sklonů ALSFRS-R před a během léčby.
Výchozí stav, týden 4, týden 12, týden 16, týden 20 a týden 24
Pokles FVC, porovnání podle protokolu
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 12 a týden 24
Porovnání průměrného sklonu procenta předpokládané FVC během léčby versus před léčbou. Sklon před léčbou pro každého účastníka byl odhadnut následovně: (100%-procento zapsaných předpokládaných FVC)/měsíce od nástupu symptomů.
Výchozí stav, týden 4, týden 12 a týden 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. února 2020

Primární dokončení (Aktuální)

10. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

10. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

29. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. srpna 2022

Naposledy ověřeno

1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00103668

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

není v plánu sdílet data jednotlivých účastníků (IPD) s jinými výzkumníky.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Klenbuterol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit