근위축성 측삭 경화증 환자의 운동 기능에 대한 클렌부테롤
2022년 8월 15일 업데이트: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.
근위축성 측삭 경화증 환자의 운동 기능에 대한 클렌부테롤의 안전성 및 효능에 대한 임상 조사
이 연구의 목적은 ALS(근위축성 측삭 경화증) 환자의 클렌부테롤(경구 복용)의 안전성과 내약성을 평가하고 ALS 환자의 운동 기능과 관련하여 클렌부테롤의 효과를 평가하는 것입니다.
피험자는 약 24주 동안 이 연구에 참여하게 됩니다.
연구 약물인 클렌부테롤은 하루에 두 번 복용합니다.
이 연구의 일환으로 피험자는 병력, 활력 징후, 신체 검사, 혈액 검사, 심장 및 폐 기능 검사, 근육 기능 검사, ALSFRS-R(ALS Functional Rating Scale Revised), 갑상선 기능 및 임신할 수 있는 여성의 경우, 임신 검사.
연구 개요
상세 설명
이것은 25명의 ALS 환자가 24주 동안 매일 2회 40-80마이크로그램의 클렌부테롤을 구두로 복용하는 오픈 라벨 파일럿 시험입니다.
직접 방문은 0, 4, 12, 24주차에 이루어집니다.
전화 방문은 1주, 6주, 16주 및 20주차에 이루어집니다.
이러한 방문 중에 안전 실험실, 갑상선 기능, 임신 테스트, ALSFRS-R, FVC(강제 폐활량) 및 근력 테스트(근력 측정)를 포함한 연구 목적을 위해 여러 안전성 및 효능 결과 측정이 수행될 것입니다.
치료 효능의 중요한 테스트는 치료 중 ALSFRS-R 기울기와 추정된 치료 전 기울기를 비교하는 것입니다.
모든 참가자는 듀크(여기에서 추적한 환자의 경우) 또는 지역 ALS 클리닉에서 ALS에 대한 표준 후속 치료를 계속 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- El Escorial 기준에 따른 가능하거나 더 명확한 ALS의 진단
- 연령, 신장 및 성별에 대해 예측된 FVC >50%.
- 12개의 ALSFRS-R 질문 중 최소 4개가 스크리닝에서 2 또는 3점으로 득점되었습니다.
- 적어도 한 손에서 감소하지만 측정 가능한 그립 강도(1)(여성: 10-50파운드, 남성, 10-70파운드).
- 리루졸을 안정적인 용량으로 복용하거나 스크리닝 시 리루졸을 복용하지 않음.
- 최소 30일 동안 안정적인 용량의 라디카바를 복용하거나 복용하지 않음
- 평균 수명 최소 6개월
- 분쇄하지 않고 정제를 삼킬 수 있습니다.
- 연령: 등록 시 18세 이상.
- 피험자는 서면 동의를 할 수 있습니다.
- 성적으로 활발한 경우 치료 기간 동안 피임 또는 금욕을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 가임기 여성은 스크리닝 시 임신 테스트 결과 음성이어야 함
제외 기준:
- ALS 진행의 측정을 방해하거나 연구를 완료하는 능력을 방해할 수 있는 동시 질병 또는 검사실 이상.
- 스크리닝 후 30일 이내 또는 이전 약제의 반감기 5일 이내에 조사 연구 약물을 복용합니다.
- 이전에 클렌부테롤에 노출되지 않았습니다.
- 임신
- 임상적으로 관련된 EKG 이상(부정맥, 심근병증)
- 빈맥(분당 100회 이상의 안정시 심박수)
- 발작 장애의 병력
- 갑상선 기능 항진증
- 갈색 세포종
- 임신
- 연구 조사자의 의견에 따라 참가자를 합병증의 위험이 증가시키거나, 연구 참여 또는 순응을 방해하거나, 연구 목표를 혼란스럽게 하는 다른 동반이환 상태가 있음
- 알부테롤, 레발부테롤(Xopenex), 비톨테롤(Tornalate), 피르부테롤(Maxair), 테르부탈린, 살메테롤(Serevent)과 같은 2-작용제 약물에 대한 과민증의 병력.
- 다음 병용 약물의 사용은 연구 중에 금지됩니다.
이뇨제(푸로세마이드, 라식스), 디곡신(디지탈리스, 라녹신); 아미트립틸린(Elavil, Etrafon), 독세핀(Sinequan), 이미프라민(Janimine, Tofranil) 및 노르트립틸린(Pamelor)과 같은 삼환계 항우울제; isocarboxazid(Marplan), phenelzine(Nardil), rasagiline(Azilect), selegiline(Eldepryl, Emsam) 또는 tranylcypromine(Parnate)과 같은 모노아민 옥시다제 억제제; 또는 albuterol(Ventolin), levalbuterol(Xopenex), bitolterol(Tornalate), pirbuterol(Maxair), terbutaline(Brethine, Bricanyl), salmeterol(Serevent), isoetherine(Bronkometer), metaproterenol(Alupent, Metaprel)과 같은 다른 기관지확장제, 또는 이소프로테레놀(Isuprel Mistometer).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 오픈 라벨 팔
이것은 25명의 ALS 환자가 24주 동안 매일 2회 40-80마이크로그램의 클렌부테롤을 구두로 복용하는 오픈 라벨 파일럿 시험입니다.
|
중재는 24주 동안 매일 2회 40-80마이크로그램의 경구용 클렌부테롤로 치료하는 것입니다.
복용량은 처음에는 일주일 동안 매일 40mcg이고 다음 5주 동안 매일 경구당 40mcg BID입니다.
Bedlack 박사의 견해에 따라 경구당 40mcg BID가 내약성이 좋은 경우, 복용량은 1주일 동안 매일 아침 80mcg/매일 저녁 40mcg로 증가되고 나머지 연구 기간 동안 경구당 80mcg BID가 계속됩니다. .
선택된 목표 용량(80 mcg BID)은 클렌부테롤의 장기 투여 경험, 특히 이전에 클렌부테롤로 치료받은 후기 발병 폼페병 환자를 등록한 1/2상 임상 시험의 유익한 근육 효과를 기반으로 합니다. 효소 대체 요법(Koeberl et al. 2018).
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
환자 보고로 측정한 심각한 부작용이 있는 참가자 수
기간: 최대 24주
|
1차 종점은 80mcg BID에서 클렌부테롤의 안전성입니다.
부작용 및 심각한 부작용은 복용량이 증가함에 따라 체계적으로 수집됩니다.
|
최대 24주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
ALSFRS-R로 측정한 운동 기능의 변화
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 16주차, 20주차, 24주차
|
ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R) - 5점 척도로 평가된 12개의 질문(0= 할 수 없음, 5= 정상 능력).
ALS 환자의 장애 진행을 모니터링하는 데 사용됩니다.
효능에 대한 중요한 테스트는 치료 전과 비교하여 치료 중 ALSFRS-R의 평균 기울기의 비교였습니다.
각 참가자에 대한 치료 전 기울기는 다음과 같이 추정되었습니다: (48-등록 ALSFRS-R)/증상 발병 이후 개월.
통계적으로 유의한 치료 효과는 임계 p 값 < .05인 양측 t-검정으로 결정되었습니다.
다른 분석에는 치료 전과 치료 중 ALSFRS-R 기울기의 반복 측정 ANOVA 설계(피험자 간 및 피험자 내)가 포함되었습니다.
|
기준선, 4주차, 12주차, 16주차, 20주차, 24주차
|
|
FVC 감소, 프로토콜별 비교
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 24주차
|
처리 대 전처리 동안 예측된 FVC 퍼센트의 평균 기울기의 비교.
각 참가자에 대한 치료 전 기울기는 다음과 같이 추정되었습니다: (100%-예측된 FVC 등록 퍼센트)/증상 발병 후 개월.
|
기준선, 4주차, 12주차, 24주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 2월 10일
기본 완료 (실제)
2021년 3월 10일
연구 완료 (실제)
2021년 3월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 1월 26일
처음 게시됨 (실제)
2020년 1월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 8월 15일
마지막으로 확인됨
2022년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Pro00103668
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
IPD 계획 설명
개별 참가자 데이터(IPD)를 다른 연구자와 공유할 계획은 없습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
-
Sanko University완전한MULTİPLE SCLEROSİS | BALANCE | 유효성 | 신뢰도터키 (Türkiye)