Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Кленбутерол на двигательную функцию у людей с боковым амиотрофическим склерозом

15 августа 2022 г. обновлено: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Клиническое исследование безопасности и эффективности кленбутерола в отношении двигательной функции у лиц с боковым амиотрофическим склерозом

Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости кленбутерола (принимаемого внутрь) у пациентов с БАС (боковой амиотрофический склероз) и оценка эффективности кленбутерола в отношении двигательной функции у пациентов с БАС. Субъекты будут находиться в этом исследовании примерно 24 недели. Исследуемый препарат кленбутерол принимают два раза в день. В рамках этого исследования субъекты будут проходить следующие тесты и процедуры: история болезни, основные показатели жизнедеятельности, физикальное обследование, анализы крови, тесты функции сердца и легких, тест мышечной функции, ALSFRS-R (пересмотренная шкала функциональной оценки БАС), функция щитовидной железы и для женщин, которые могут забеременеть, тесты на беременность.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое пилотное исследование, в котором 25 человек с БАС будут принимать кленбутерол перорально по 40-80 мкг два раза в день в течение 24 недель. Личные визиты будут происходить на 0, 4, 12 и 24 неделе. Телефонные визиты будут происходить на 1, 6, 16 и 20 неделе. Во время этих посещений в исследовательских целях будет проведено несколько измерений результатов безопасности и эффективности, включая лабораторию безопасности, функции щитовидной железы, тестирование на беременность, ALSFRS-R, FVC (форсированную жизненную емкость легких) и тестирование мышечной силы (миометрия). Критической проверкой эффективности лечения будет сравнение наклона ALSFRS-R во время лечения с предполагаемым наклоном до лечения. Все участники будут по-прежнему получать стандартный последующий уход за своим БАС в Дюке (для пациентов, отслеживаемых здесь) или в местной клинике БАС.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

25

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика возможного или более определенного БАС по критериям Эль-Эскориала
  • ФЖЕЛ >50% от прогнозируемого для возраста, роста и пола.
  • По крайней мере, четыре из 12 вопросов ALSFRS-R получили 2 или 3 балла при скрининге.
  • Сниженная, но поддающаяся измерению сила хвата (1) как минимум в одной руке (женщины: 10-50 фунтов; мужчины 10-70 фунтов).
  • Принимать рилузол в стабильной дозе или не принимать рилузол при скрининге.
  • Принимать Радикаву в стабильной дозе не менее 30 дней или не принимать ее
  • Ожидаемая продолжительность жизни не менее 6 месяцев
  • Способен глотать таблетки, не раздавливая их.
  • Возраст: 18+ лет на момент зачисления.
  • Субъекты способны дать письменное согласие.
  • Если вы ведете половую жизнь, должны согласиться на использование противозачаточных средств или воздержание на время лечения.
  • Женщины детородного возраста при скрининге должны иметь отрицательный тест на беременность.

Критерий исключения:

  • Сопутствующее заболевание или лабораторные отклонения, которые могут исказить измерение прогрессирования БАС или помешать возможности завершить исследование.
  • Прием любого исследуемого препарата в течение 30 дней после скрининга или пяти периодов полураспада предыдущего препарата.
  • Отсутствие предшествующего воздействия кленбутерола.
  • Беременность
  • Клинически значимые нарушения ЭКГ (аритмия, кардиомиопатия)
  • Тахикардия (частота сердечных сокращений в покое более 100 ударов в минуту)
  • История судорожного расстройства
  • Гипертиреоз
  • Феохромоцитома
  • Беременность
  • Имеются какие-либо другие сопутствующие заболевания, которые, по мнению исследователя, подвергают участника повышенному риску осложнений, мешают участию в исследовании или его соблюдению или мешают целям исследования.
  • В анамнезе гиперчувствительность к препаратам 2-агонистов, таким как альбутерол, левалбутерол (Xopenex), битольтерол (Tornalate), пирбутерол (Maxair), тербуталин, салметерол (Serevent).
  • Во время исследования запрещено одновременное использование следующих лекарственных средств:

диуретики (фуросемид, лазикс), дигоксин (дигиталис, ланоксин); блокаторы, такие как атенолол (тенормин), метопролол (лопрессор) и пропранолол (анаприлин); трициклические антидепрессанты, такие как амитриптилин (Элавил, Этрафон), доксепин (Синекван), имипрамин (Жанимин, Тофранил) и нортриптилин (Памелор); ингибиторы моноаминоксидазы, такие как изокарбоксазид (Marplan), фенелзин (Nardil), разагилин (Azilect), селегилин (Eldepryl, Emsam) или транилципромин (Parnate); или другие бронходилататоры, такие как альбутерол (вентолин), левалбутерол (ксопенекс), битолтерол (торналат), пирбутерол (максаир), тербуталин (бретин, бриканил), салметерол (серевент), изоэтерин (бронкометр), метапротеренол (алупент, метапрел) или изопротеренол (Изупрел Мистометр).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Открытая этикетка Arm
Это открытое пилотное исследование, в котором 25 человек с БАС будут принимать кленбутерол перорально по 40-80 мкг два раза в день в течение 24 недель.
Лекарство: Кленбутерол
Вмешательство представляет собой лечение пероральным приемом кленбутерола в дозе 40-80 мкг два раза в день в течение 24 недель. Дозировка первоначально будет составлять 40 мкг в день в течение одной недели, затем 40 мкг два раза в день перорально в день в течение следующих 5 недель. Если, по мнению доктора Бедлака, 40 мкг два раза в день перорально хорошо переносится, доза будет увеличена до 80 мкг каждое утро/40 мкг каждый вечер в течение одной недели, а затем по 80 мкг два раза в день перорально до конца исследования. . Выбранная целевая доза (80 мкг два раза в день) основана на опыте длительного приема кленбутерола, в частности, положительного воздействия на мышцы в клинических испытаниях фазы I/II, в которых участвовали пациенты с поздним началом болезни Помпе, ранее получавшие лечение кленбутеролом. заместительная ферментная терапия (Koeberl et al., 2018).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями, измеренное по сообщениям пациентов
Временное ограничение: До 24 недель
Первичной конечной точкой является безопасность кленбутерола в дозе 80 мкг два раза в день. Нежелательные явления и серьезные нежелательные явления будут систематически собираться по мере увеличения дозы.
До 24 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение двигательной функции, измеренное с помощью ALSFRS-R
Временное ограничение: Исходный уровень, 4-я неделя, 12-я неделя, 16-я неделя, 20-я неделя и 24-я неделя
Шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R) — 12 вопросов, оцениваемых по пятибалльной шкале, где 0 — не могу, 5 — нормальные способности. Он используется для мониторинга прогрессирования инвалидности у пациентов с БАС. Важнейшим тестом на эффективность было сравнение среднего наклона ALSFRS-R во время лечения по сравнению с до лечения. Наклон до лечения для каждого участника оценивался следующим образом: (48 участников ALSFRS-R)/месяцы с момента появления симптомов. Статистически значимый эффект лечения определяли с помощью двустороннего t-критерия с критическим значением р<0,05. Другие анализы включали план повторных измерений ANOVA (между субъектами и внутри них) наклонов ALSFRS-R до и во время лечения.
Исходный уровень, 4-я неделя, 12-я неделя, 16-я неделя, 20-я неделя и 24-я неделя
Снижение FVC, сравнение протоколов
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4, неделя 12 и неделя 24
Сравнение среднего наклона процентной прогнозируемой ФЖЕЛ во время лечения и до лечения. Наклон до лечения для каждого участника оценивался следующим образом: (100%-процент регистрации прогнозируемого ФЖЕЛ)/месяцы с момента появления симптомов.
Исходный уровень, неделя 4, неделя 12 и неделя 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 февраля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 марта 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 марта 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 января 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 января 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 января 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 сентября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 августа 2022 г.

Последняя проверка

1 августа 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Pro00103668

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Описание плана IPD

не планируется делиться данными об отдельных участниках (IPD) с другими исследователями.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться