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Clenbuterol sur la fonction motrice chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique

15 août 2022 mis à jour par: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Une enquête clinique sur l'innocuité et l'efficacité du clenbutérol sur la fonction motrice chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du clenbutérol (pris par voie orale) chez les sujets atteints de SLA (sclérose latérale amyotrophique) et d'évaluer l'efficacité du clenbutérol en ce qui concerne la fonction motrice chez les sujets atteints de SLA. Les sujets seront dans cette étude environ 24 semaines. Le médicament à l'étude, le clenbutérol, est pris deux fois par jour. Dans le cadre de cette étude, les sujets subiront les tests et procédures suivants : antécédents médicaux, signes vitaux, examen physique, tests sanguins, tests de la fonction cardiaque et pulmonaire, test de la fonction musculaire, ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale Revised), fonction thyroïdienne et pour les femmes susceptibles de devenir enceintes, tests de grossesse.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai pilote ouvert dans lequel 25 personnes atteintes de SLA prendront du clenbutérol par voie orale à raison de 40 à 80 microgrammes deux fois par jour pendant 24 semaines. Les visites en personne auront lieu aux semaines 0, 4, 12 et 24. Les visites téléphoniques auront lieu aux semaines 1, 6, 16 et 20. Au cours de ces visites, plusieurs mesures de sécurité et d'efficacité seront effectuées à des fins de recherche, notamment les laboratoires de sécurité, les fonctions thyroïdiennes, les tests de grossesse, ALSFRS-R, FVC (capacité vitale forcée) et les tests de force musculaire (myométrie). Le test critique de l'efficacité du traitement sera la comparaison de la pente ALSFRS-R pendant le traitement à la pente estimée avant le traitement. Tous les participants continueront à bénéficier de soins de suivi standard pour leur SLA à Duke (pour les patients suivis ici) ou à leur clinique SLA locale

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de SLA possible ou plus certaine selon les critères El Escorial
  • CVF > 50 % de la valeur prévue pour l'âge, la taille et le sexe.
  • Au moins quatre des 12 questions ALSFRS-R ont obtenu un score de 2 ou 3 lors de la présélection.
  • Force de préhension diminuée mais mesurable (1) dans au moins une main (femmes : 10 à 50 livres ; hommes, 10 à 70 livres).
  • Prendre du riluzole à dose stable ou ne pas prendre de riluzole lors du dépistage.
  • Sous Radicava à dose stable pendant au moins 30j ou sans prise de ce
  • Espérance de vie au moins 6 mois
  • Capable d'avaler des comprimés sans les écraser.
  • Âge : 18 ans et plus à l'inscription.
  • Les sujets sont capables de donner un consentement écrit.
  • Si sexuellement actif, doit accepter d'utiliser un contraceptif ou l'abstinence pendant la durée du traitement
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage

Critère d'exclusion:

  • Maladie concomitante ou anomalies de laboratoire qui pourraient confondre la mesure de la progression de la SLA ou interférer avec la capacité de terminer l'étude.
  • Prendre tout médicament à l'étude expérimental dans les 30 jours suivant le dépistage ou cinq demi-vies de l'agent précédent.
  • Aucune exposition antérieure au clenbutérol.
  • Grossesse
  • Anomalie ECG cliniquement pertinente (arythmie, cardiomyopathie)
  • Tachycardie (fréquence cardiaque au repos supérieure à 100 battements par minute)
  • Antécédents de trouble convulsif
  • Hyperthyroïdie
  • Phéochromocytome
  • Grossesse
  • Avoir toute autre condition comorbide qui, de l'avis de l'investigateur de l'étude, expose le participant à un risque accru de complications, interfère avec la participation ou la conformité à l'étude, ou confond les objectifs de l'étude
  • Antécédents d'hypersensibilité aux médicaments 2-agonistes tels que l'albutérol, le levalbutérol (Xopenex), le bitoltérol (Tornalate), le pirbutérol (Maxair), la terbutaline, le salmétérol (Serevent).
  • L'utilisation des médicaments concomitants suivants est interdite pendant l'étude :

les diurétiques (furosémide, Lasix), la digoxine (digitalis, Lanoxin); les bloqueurs tels que l'aténolol (Tenormin), le métoprolol (Lopressor) et le propranolol (Inderal); les antidépresseurs tricycliques tels que l'amitriptyline (Elavil, Etrafon), la doxépine (Sinequan), l'imipramine (Janimine, Tofranil) et la nortriptyline (Pamelor); les inhibiteurs de la monoamine oxydase tels que l'isocarboxazide (Marplan), la phénelzine (Nardil), la rasagiline (Azilect), la sélégiline (Eldepryl, Emsam) ou la tranylcypromine (Parnate); ou d'autres bronchodilatateurs tels que l'albutérol (Ventolin), le levalbuterol (Xopenex), le bitolterol (Tornalate), le pirbuterol (Maxair), la terbutaline (Brethine, Bricanyl), le salmétérol (Serevent), l'isoétherine (Bronkometer), le métaprotérénol (Alupent, Metaprel), ou isoprotérénol (Mistomètre Isuprel).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Open label Bras
Il s'agit d'un essai pilote ouvert dans lequel 25 personnes atteintes de SLA prendront du clenbutérol par voie orale à raison de 40 à 80 microgrammes deux fois par jour pendant 24 semaines.
Médicament: Clenbutérol
L'intervention consiste en un traitement par clenbutérol oral à raison de 40 à 80 microgrammes deux fois par jour pendant 24 semaines. La posologie sera initialement de 40 mcg par jour pendant une semaine, puis de 40 mcg BID par voie orale par jour pendant les 5 semaines suivantes. Si le 40 mcg BID par voie orale est bien toléré de l'avis du Dr Bedlack, la dose sera augmentée à 80 mcg chaque matin/40 mcg chaque soir pendant une semaine, suivie de 80 mcg BID par voie orale pour le reste de l'étude . La dose cible sélectionnée (80 mcg BID) est basée sur l'expérience de l'administration à long terme de clenbutérol, en particulier les effets musculaires bénéfiques dans un essai clinique de phase I/II qui a recruté des patients atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive qui ont été précédemment traités avec l'enzymothérapie substitutive (Koeberl et al. 2018).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves, mesurés par les rapports des patients
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Le critère principal est la sécurité du clenbutérol à 80 mcg BID. Les événements indésirables et les événements indésirables graves seront systématiquement recueillis au fur et à mesure de l'augmentation de la dose.
Jusqu'à 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la fonction motrice mesurée par ALSFRS-R
Délai: Baseline, semaine 4, semaine 12, semaine 16, semaine 20 et semaine 24
L'échelle d'évaluation fonctionnelle ALS (ALSFRS-R) - 12 questions notées sur une échelle de cinq points, où 0 = ne peut pas faire, à 5 = capacité normale. Il est utilisé pour surveiller la progression de l'invalidité chez les patients atteints de SLA. Le test critique d'efficacité était la comparaison de la pente moyenne de l'ALSFRS-R pendant le traitement par rapport au prétraitement. La pente de prétraitement pour chaque participant a été estimée comme suit : (48 inscriptions ALSFRS-R)/mois depuis l'apparition des symptômes. Un effet de traitement statistiquement significatif a été déterminé par un test t bilatéral, avec une valeur p critique < 0,05. D'autres analyses comprenaient une conception ANOVA à mesures répétées (entre et au sein des sujets) des pentes ALSFRS-R avant et pendant le traitement.
Baseline, semaine 4, semaine 12, semaine 16, semaine 20 et semaine 24
Déclin de la CVF, comparaison par protocole
Délai: Baseline, semaine 4, semaine 12 et semaine 24
Comparaison de la pente moyenne du pourcentage de CVF prédit pendant le traitement par rapport au prétraitement. La pente de pré-traitement pour chaque participant a été estimée comme suit : (pourcentage d'inscription à 100 % prédit CVF)/mois depuis l'apparition des symptômes.
Baseline, semaine 4, semaine 12 et semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 février 2020

Achèvement primaire (Réel)

10 mars 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

10 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 janvier 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 janvier 2020

Première publication (Réel)

29 janvier 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 septembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 août 2022

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Pro00103668

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

il n'est pas prévu de partager les données individuelles des participants (DPI) avec d'autres chercheurs.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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