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Clenbuterol auf Motorik bei Personen mit Amyotropher Lateralsklerose

15. August 2022 aktualisiert von: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Eine klinische Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Clenbuterol auf die motorische Funktion bei Personen mit amyotropher Lateralsklerose

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Clenbuterol (oral eingenommen) bei Patienten mit ALS (amyotrophe Lateralsklerose) und die Bewertung der Wirksamkeit von Clenbuterol in Bezug auf die motorische Funktion bei Patienten mit ALS. Die Probanden werden ungefähr 24 Wochen in dieser Studie sein. Das Studienmedikament Clenbuterol wird zweimal täglich eingenommen. Als Teil dieser Studie werden die Probanden die folgenden Tests und Verfahren durchlaufen: Anamnese, Vitalfunktionen, körperliche Untersuchung, Bluttests, Herz- und Lungenfunktionstests, Muskelfunktionstest, ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale Revised), Schilddrüsenfunktion und für Frauen, die schwanger werden können, Schwangerschaftstests.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Pilotstudie, in der 25 Personen mit ALS 24 Wochen lang zweimal täglich 40-80 Mikrogramm Clenbuterol oral einnehmen. Persönliche Besuche finden in den Wochen 0, 4, 12 und 24 statt. Telefonische Besuche finden in den Wochen 1, 6, 16 und 20 statt. Während dieser Besuche werden mehrere Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse zu Forschungszwecken durchgeführt, darunter Sicherheitslabors, Schilddrüsenfunktionen, Schwangerschaftstests, ALSFRS-R, FVC (erzwungene Vitalkapazität) und Muskelkrafttests (Myometrie). Der kritische Test der Behandlungswirksamkeit wird der Vergleich der ALSFRS-R-Steigung während der Behandlung mit der geschätzten Steigung vor der Behandlung sein. Alle Teilnehmer erhalten weiterhin die standardmäßige Nachsorge für ihre ALS bei Duke (für Patienten, denen hier gefolgt wird) oder ihrer örtlichen ALS-Klinik

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer möglichen oder eindeutigeren ALS nach den El Escorial-Kriterien
  • FVC >50 % des Sollwerts für Alter, Größe und Geschlecht.
  • Mindestens vier von 12 ALSFRS-R-Fragen wurden beim Screening mit 2 oder 3 bewertet.
  • Verringerte, aber messbare Greifkraft (1) in mindestens einer Hand (Frauen: 10-50 Pfund; Männer, 10-70 Pfund).
  • Einnahme von Riluzol in einer stabilen Dosis oder keine Einnahme von Riluzol beim Screening.
  • Auf Radicava in einer stabilen Dosis für mindestens 30 Tage oder ohne Einnahme
  • Lebenserwartung mindestens 6 Monate
  • Kann Tabletten schlucken, ohne sie zu zerdrücken.
  • Alter: 18+ Jahre bei Einschreibung.
  • Die Probanden sind in der Lage, eine schriftliche Einwilligung zu erteilen.
  • Wenn Sie sexuell aktiv sind, müssen Sie sich bereit erklären, Verhütungsmittel oder Abstinenz für die Dauer der Behandlung zu verwenden
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige Krankheit oder Laboranomalien, die die Messung der ALS-Progression verfälschen oder die Möglichkeit beeinträchtigen könnten, die Studie abzuschließen.
  • Einnahme eines Prüfmedikaments innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening oder fünf Halbwertszeiten des vorherigen Wirkstoffs.
  • Keine vorherige Exposition gegenüber Clenbuterol.
  • Schwangerschaft
  • Klinisch relevante EKG-Abnormalität (Arrhythmie, Kardiomyopathie)
  • Tachykardie (Ruhepuls von mehr als 100 Schlägen pro Minute)
  • Geschichte der Anfallsleiden
  • Hyperthyreose
  • Phäochromozytom
  • Schwangerschaft
  • Haben Sie andere komorbide Zustände, die nach Meinung des Studienprüfers den Teilnehmer einem erhöhten Risiko für Komplikationen aussetzen, die Studienteilnahme oder -einhaltung beeinträchtigen oder die Studienziele verfälschen
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen 2-Agonist-Medikamente wie Albuterol, Levalbuterol (Xopenex), Bitolterol (Tornalate), Pirbuterol (Maxair), Terbutalin, Salmeterol (Serevent).
  • Die Verwendung der folgenden begleitenden Medikamente ist während der Studie verboten:

Diuretika (Furosemid, Lasix), Digoxin (Digitalis, Lanoxin); Blocker wie Atenolol (Tenormin), Metoprolol (Lopressor) und Propranolol (Inderal); trizyklische Antidepressiva wie Amitriptylin (Elavil, Etrafon), Doxepin (Sinequan), Imipramin (Janimine, Tofranil) und Nortriptylin (Pamelor); Monoaminoxidase-Hemmer wie Isocarboxazid (Marplan), Phenelzin (Nardil), Rasagilin (Azilect), Selegilin (Eldepryl, Emsam) oder Tranylcypromin (Parnate); oder andere Bronchodilatatoren wie Albuterol (Ventolin), Levalbuterol (Xopenex), Bitolterol (Tornalate), Pirbuterol (Maxair), Terbutalin (Brethine, Bricanyl), Salmeterol (Serevent), Isoetherin (Bronkometer), Metaproterenol (Alupent, Metaprel), oder Isoproterenol (Isuprel Mistometer).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Öffnen Sie das Etikett Arm
Dies ist eine Open-Label-Pilotstudie, in der 25 Personen mit ALS 24 Wochen lang zweimal täglich 40-80 Mikrogramm Clenbuterol oral einnehmen.
Arzneimittel: Clenbuterol
Die Intervention ist die Behandlung mit oralem Clenbuterol mit 40-80 Mikrogramm zweimal täglich für 24 Wochen. Die Dosierung beträgt zunächst 40 µg täglich für eine Woche, dann 40 µg BID pro oral täglich für die nächsten 5 Wochen. Wenn die 40 mcg BID pro oral nach Meinung von Dr. Bedlack gut vertragen werden, wird die Dosis für eine Woche auf 80 mcg jeden Morgen/40 mcg jeden Abend erhöht, gefolgt von 80 mcg BID pro oral für den Rest der Studie . Die ausgewählte Zieldosis (80 mcg BID) basiert auf der Erfahrung mit der Langzeitverabreichung von Clenbuterol, insbesondere den vorteilhaften Muskelwirkungen in einer klinischen Phase-I/II-Studie, in die Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch aufgenommen wurden, die zuvor behandelt wurden Enzymersatztherapie (Koeberl et al. 2018).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen, gemessen anhand der Patientenberichte
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Der primäre Endpunkt ist die Sicherheit von Clenbuterol bei 80 mcg BID. Unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse werden systematisch erfasst, wenn die Dosis erhöht wird.
Bis zu 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der motorischen Funktion, gemessen mit ALSFRS-R
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 16, Woche 20 und Woche 24
Die ALS-Funktionsbewertungsskala (ALSFRS-R) – 12 Fragen, die auf einer Fünf-Punkte-Skala bewertet werden, wobei 0 = nicht möglich bis 5 = normale Fähigkeit. Es wird zur Überwachung des Fortschreitens der Behinderung bei Patienten mit ALS eingesetzt. Der entscheidende Test für die Wirksamkeit war der Vergleich der mittleren Steigung des ALSFRS-R während der Behandlung im Vergleich zur Vorbehandlung. Die Steigung vor der Behandlung wurde für jeden Teilnehmer wie folgt geschätzt: (48-Einschreibung ALSFRS-R)/Monate seit Beginn der Symptome. Ein statistisch signifikanter Behandlungseffekt wurde durch einen zweiseitigen t-Test mit einem kritischen p-Wert < 0,05 bestimmt. Andere Analysen umfassten ein ANOVA-Design mit wiederholten Messungen (zwischen und innerhalb der Probanden) von ALSFRS-R-Steigungen vor und während der Behandlung.
Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 16, Woche 20 und Woche 24
FVC-Abnahme, Pro-Protokoll-Vergleich
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 12 und Woche 24
Vergleich der mittleren Steigung der vorhergesagten FVC in Prozent während der Behandlung gegenüber der Vorbehandlung. Die Steigung vor der Behandlung wurde für jeden Teilnehmer wie folgt geschätzt: (100 % Einschreibung in Prozent der vorhergesagten FVC)/Monate seit Beginn der Symptome.
Baseline, Woche 4, Woche 12 und Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Februar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. März 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. März 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Januar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00103668

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Beschreibung des IPD-Plans

Es ist nicht geplant, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) mit anderen Forschern zu teilen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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