Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Clenbuterol az amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő egyének motoros működésére

2022. augusztus 15. frissítette: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

A Clenbuterol biztonságosságának és hatékonyságának klinikai vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő egyének motoros működésére

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy felmérje a (szájon át szedett) clenbuterol biztonságosságát és tolerálhatóságát ALS-ben (amiotrófiás laterális szklerózisban) szenvedő betegeknél, valamint a clenbuterol hatékonyságát a motoros funkciók tekintetében ALS-ben szenvedő betegeknél. Az alanyok körülbelül 24 hétig vesznek részt ebben a vizsgálatban. A vizsgálati gyógyszert, a clenbuterolt, naponta kétszer kell bevenni. A vizsgálat részeként az alanyoknak a következő vizsgálatokat és eljárásokat kell elvégezniük: kórtörténet, életjelek, fizikális vizsgálat, vérvizsgálatok, szív- és tüdőfunkciós tesztek, izomfunkciós teszt, ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale Revised), pajzsmirigyműködés és teherbeeső nőknek terhességi tesztek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt kísérleti kísérlet, amelyben 25 ALS-ben szenvedő ember szájon át szedi a clenbuterolt 40-80 mikrogramm mennyiségben naponta kétszer 24 héten keresztül. A személyes látogatásra a 0., 4., 12. és 24. héten kerül sor. Telefonos látogatásra az 1., 6., 16. és 20. héten kerül sor. E látogatások során számos biztonsági és hatékonysági eredménymérést végeznek kutatási célból, beleértve a biztonsági laboratóriumokat, a pajzsmirigyfunkciókat, a terhességi teszteket, az ALSFRS-R-t, az FVC-t (forced vital kapacitás) és az izomerőtesztet (miometriát). A kezelés hatékonyságának kritikus tesztje az ALSFRS-R meredekségének a kezelés alatti összehasonlítása a kezelés előtti becsült meredekséggel. A résztvevők továbbra is a Duke-ban (az itt követett betegek esetében) vagy a helyi ALS-klinikájukon kapnak normál utókezelést az ALS miatt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

25

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Lehetséges vagy határozottabb ALS diagnózisa az El Escorial kritériumok szerint
  • FVC >50%-a előrejelzett életkor, magasság és nem szerint.
  • A 12 ALSFRS-R kérdésből legalább négyet 2 vagy 3-ra értékeltek a szűréskor.
  • Csökkent, de mérhető fogási erő (1) legalább egy kézben (nőstények: 10-50 font; férfiak 10-70 font).
  • Stabil dózisban szedik a riluzolt, vagy nem szedik a riluzolt a szűréskor.
  • Radicava-n legalább 30 napig stabil dózisban, vagy nem szedi ezt
  • A várható élettartam legalább 6 hónap
  • Képes lenyelni a tablettákat összetörés nélkül.
  • Életkor: 18 év feletti a beiratkozáskor.
  • Az alanyok képesek írásos beleegyezést adni.
  • Ha szexuálisan aktív, bele kell egyeznie a fogamzásgátlás alkalmazásába vagy az absztinencia használatába a kezelés időtartama alatt
  • A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor

Kizárási kritériumok:

  • Egyidejű betegségek vagy laboratóriumi eltérések, amelyek megzavarhatják az ALS progressziójának mérését vagy befolyásolhatják a vizsgálat befejezésének képességét.
  • Bármely vizsgált vizsgálati gyógyszer bevétele a szűrést követő 30 napon belül vagy az előző szer öt felezési idejében.
  • Nincs korábbi expozíció clenbuterollal.
  • Terhesség
  • Klinikailag jelentős EKG-eltérés (aritmia, kardiomiopátia)
  • Tachycardia (100 szívverés/perc feletti nyugalmi szívverés)
  • A rohamzavar anamnézisében
  • Pajzsmirigy túlműködés
  • Pheochromocytoma
  • Terhesség
  • Bármilyen más társbetegsége van, amely a vizsgálatot végző személy véleménye szerint a résztvevőt fokozott szövődmények kockázatának teszi ki, megzavarja a vizsgálatban való részvételt vagy megfelelést, vagy megzavarja a vizsgálat céljait
  • Túlérzékenység a 2-agonista gyógyszerekkel szemben, mint például az albuterol, levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin, szalmeterol (Serevent).
  • A következő gyógyszerek egyidejű alkalmazása tilos a vizsgálat során:

diuretikumok (furoszemid, Lasix), digoxin (digitalis, lanoxin); blokkolók, például atenolol (Tenormin), metoprolol (Lopressor) és propranolol (Inderal); triciklikus antidepresszánsok, például amitriptilin (Elavil, Etrafon), doxepin (Sinequan), imipramin (Janimine, Tofranil) és nortriptilin (Pamelor); monoamin-oxidáz inhibitorok, például izokarboxazid (Marplan), fenelzin (Nardil), razagilin (Azilect), szelegilin (Eldepryl, Emsam) vagy tranilcipromin (Parnate); vagy egyéb hörgőtágító szerek, például albuterol (Ventolin), levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin (Brethine, Bricanyl), szalmeterol (Serevent), izoéterin (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel), vagy izoproterenol (Isuprel Mistometer).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyissa ki a címkét
Ez egy nyílt kísérleti kísérlet, amelyben 25 ALS-ben szenvedő ember szájon át szedi a clenbuterolt 40-80 mikrogramm mennyiségben naponta kétszer 24 héten keresztül.
Drog: Clenbuterol
A beavatkozás napi kétszeri 40-80 mikrogramm orális clenbuterollal történő kezelés 24 héten keresztül. Az adagolás kezdetben napi 40 mikrogramm lesz egy héten keresztül, majd a következő 5 héten át naponta kétszer 40 mikrogramm. Ha a napi kétszer 40 mikrogramm szájonkénti adagot jól tolerálják Dr. Bedlack véleménye szerint, az adagot 80 mikrogrammra emelik minden reggel/40 mikrogrammra minden este egy héten keresztül, majd ezt követi a napi kétszer 80 mikrogramm szájonként a vizsgálat hátralévő részében. . A kiválasztott céldózis (80 mcg BID) a clenbuterol hosszú távú adagolásával kapcsolatos tapasztalatokon alapul, különös tekintettel a jótékony izomhatásokra egy olyan fázis I/II klinikai vizsgálatban, amelybe olyan késői megjelenésű Pompe-kórban szenvedő betegeket vontak be, akiket korábban kezeltek enzimpótló terápia (Koeberl et al. 2018).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A súlyos nemkívánatos eseményeket észlelő résztvevők száma a betegek jelentése alapján
Időkeret: Akár 24 hétig
Az elsődleges végpont a clenbuterol biztonságossága napi kétszeri 80 mikrogramm mellett. A nemkívánatos események és a súlyos nemkívánatos események szisztematikusan összegyűjtésre kerülnek az adag növelésével.
Akár 24 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a motor működésében ALSFRS-R által mérve
Időkeret: Alapállapot, 4. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét és 24. hét
Az ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) – 12 kérdés egy ötfokú skálán értékelve, ahol 0 = nem tud, 5 = normál képesség. Az ALS-ben szenvedő betegek rokkantságának progressziójának nyomon követésére használják. A hatékonyság szempontjából a kritikus teszt az ALSFRS-R átlagos meredekségének összehasonlítása volt a kezelés alatt az előkezeléshez képest. A kezelés előtti meredekséget minden résztvevő esetében a következőképpen becsülték meg: (48 beiratkozási ALSFRS-R)/hónap a tünetek megjelenése óta. Statisztikailag szignifikáns kezelési hatást kétirányú, t-próbával határoztunk meg, kritikus p érték <,05. Más elemzések közé tartozott az ALSFRS-R lejtőinek ismételt mérési ANOVA-tervezése (az alanyok között és azokon belül) a kezelés előtt és alatt.
Alapállapot, 4. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét és 24. hét
FVC visszaesése, protokollonkénti összehasonlítás
Időkeret: Alapállapot, 4. hét, 12. hét és 24. hét
A kezelés alatti előrejelzett FVC százalékos átlagos meredekségének összehasonlítása az előkezeléssel. A kezelés előtti meredekséget minden résztvevő esetében a következőképpen becsülték meg: (100%-os beiratkozási százalék előrejelzett FVC)/hónap a tünetek megjelenése óta.
Alapállapot, 4. hét, 12. hét és 24. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. február 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. március 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. március 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. január 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 26.

Első közzététel (Tényleges)

2020. január 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. szeptember 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 15.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Pro00103668

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

nincs terv az egyéni résztvevői adatok (IPD) megosztására más kutatókkal.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel