Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Clenbuterol na funkcje motoryczne u osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym

15 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Badanie kliniczne bezpieczeństwa i skuteczności Clenbuterolu na funkcje motoryczne u osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji klenbuterolu (przyjmowanego doustnie) u osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) oraz ocena skuteczności klenbuterolu w odniesieniu do funkcji motorycznych u osób z ALS. Pacjenci będą w tym badaniu przez około 24 tygodnie. Badany lek, klenbuterol, przyjmuje się dwa razy dziennie. W ramach tego badania pacjenci zostaną poddani następującym badaniom i procedurom: wywiad lekarski, parametry życiowe, badanie fizykalne, badania krwi, badania czynności serca i płuc, badanie czynności mięśni, ALSFRS-R (zrewidowana skala oceny czynnościowej ALS), czynność tarczycy i dla kobiet mogących zajść w ciążę, testy ciążowe.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie pilotażowe, w którym 25 osób z ALS będzie przyjmować klenbuterol doustnie w dawce 40-80 mikrogramów dwa razy dziennie przez 24 tygodnie. Wizyty osobiste będą miały miejsce w tygodniach 0, 4, 12 i 24. Wizyty telefoniczne będą miały miejsce w 1, 6, 16 i 20 tygodniu. Podczas tych wizyt zostanie wykonanych kilka pomiarów bezpieczeństwa i skuteczności do celów badawczych, w tym laboratoria bezpieczeństwa, funkcje tarczycy, testy ciążowe, ALSFRS-R, FVC (natężona pojemność życiowa) oraz badanie siły mięśni (miometria). Krytycznym testem skuteczności leczenia będzie porównanie nachylenia ALSFRS-R podczas leczenia z szacowanym nachyleniem przed leczeniem. Wszyscy uczestnicy będą nadal mieć standardową opiekę kontrolną dotyczącą ich ALS w Duke (dla pacjentów obserwowanych tutaj) lub w ich lokalnej klinice ALS

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza możliwego lub bardziej określonego ALS zgodnie z kryteriami El Escorial
  • FVC >50% wartości przewidywanej dla wieku, wzrostu i płci.
  • Co najmniej cztery z 12 pytań ALSFRS-R oceniono jako 2 lub 3 podczas badania przesiewowego.
  • Zmniejszona, ale mierzalna siła chwytu (1) w co najmniej jednej ręce (kobiety: 10-50 funtów; mężczyźni, 10-70 funtów).
  • Przyjmowanie riluzolu w stabilnej dawce lub nie przyjmowanie riluzolu podczas badań przesiewowych.
  • Na Radicava w stabilnej dawce przez co najmniej 30 dni lub nie brać tego
  • Oczekiwana długość życia co najmniej 6 miesięcy
  • Potrafi połykać tabletki bez ich kruszenia.
  • Wiek: 18+ lat w momencie rejestracji.
  • Podmioty są zdolne do wyrażenia pisemnej zgody.
  • Osoby aktywne seksualnie muszą wyrazić zgodę na stosowanie środków antykoncepcyjnych lub abstynencję na czas leczenia
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  • Współistniejąca choroba lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogłyby zakłócić pomiar progresji ALS lub uniemożliwić ukończenie badania.
  • Przyjmowanie dowolnego badanego leku w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub pięciu okresów półtrwania wcześniejszego środka.
  • Brak wcześniejszej ekspozycji na clenbuterol.
  • Ciąża
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG (arytmia, kardiomiopatia)
  • Tachykardia (tętno spoczynkowe powyżej 100 uderzeń na minutę)
  • Historia zaburzeń napadowych
  • nadczynność tarczycy
  • Guz chromochłonny
  • Ciąża
  • Mają jakiekolwiek inne współistniejące schorzenia, które w opinii badacza narażają uczestnika na zwiększone ryzyko powikłań, przeszkadzają w uczestnictwie w badaniu lub jego przestrzeganiu lub zakłócają cele badania
  • Historia nadwrażliwości na leki 2-agonistyczne, takie jak albuterol, lewalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalina, salmeterol (Serevent).
  • Podczas badania zabronione jest jednoczesne stosowanie następujących leków:

diuretyki (furosemid, Lasix), digoksyna (naparstnica, Lanoxin); blokery, takie jak atenolol (Tenormin), metoprolol (Lopressor) i propranolol (Inderal); trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne, takie jak amitryptylina (Elavil, Etrafon), doksepina (Sinequan), imipramina (Janimine, Tofranil) i nortryptylina (Pamelor); inhibitory monoaminooksydazy, takie jak izokarboksazyd (Marplan), fenelzyna (Nardil), rasagilina (Azilect), selegilina (Eldepryl, Emsam) lub tranylcypromina (Parnate); lub inne leki rozszerzające oskrzela, takie jak albuterol (Ventolin), levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalina (Brethine, Bricanyl), salmeterol (Serevent), izoeteryna (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel) lub izoproterenol (Isuprel Mistometer).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię z otwartą etykietą
Jest to otwarte badanie pilotażowe, w którym 25 osób z ALS będzie przyjmować klenbuterol doustnie w dawce 40-80 mikrogramów dwa razy dziennie przez 24 tygodnie.
Lek: Clenbuterol
Interwencja polega na leczeniu doustnym clenbuterolem w dawce 40-80 mikrogramów dwa razy dziennie przez 24 tygodnie. Dawkowanie będzie początkowo wynosić 40 mcg dziennie przez jeden tydzień, następnie 40 mcg BID doustnie dziennie przez następne 5 tygodni. Jeśli w opinii dr. Bedlacka dawka 40 mcg BID doustnie jest dobrze tolerowana, dawka zostanie zwiększona do 80 mcg każdego ranka/40 mcg każdego wieczoru przez jeden tydzień, a następnie 80 mcg BID doustnie przez pozostałą część badania . Wybrana dawka docelowa (80 mcg dwa razy na dobę) opiera się na doświadczeniu z długotrwałym podawaniem clenbuterolu, w szczególności korzystnym wpływie na mięśnie w badaniu klinicznym fazy I/II, do którego włączono pacjentów z chorobą Pompego o późnym początku, którzy byli wcześniej leczeni enzymatyczna terapia zastępcza (Koeberl et al. 2018).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi mierzona na podstawie raportów pacjentów
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest bezpieczeństwo klenbuterolu w dawce 80 mcg BID. Zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane będą systematycznie gromadzone w miarę zwiększania dawki.
Do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana funkcji silnika mierzona za pomocą ALSFRS-R
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 16, tydzień 20 i tydzień 24
Skala Oceny Funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R) – 12 pytań ocenianych na pięciostopniowej skali, gdzie 0=nie potrafi, do 5=normalne zdolności. Służy do monitorowania postępu niepełnosprawności u pacjentów z ALS. Krytycznym testem skuteczności było porównanie średniego nachylenia ALSFRS-R podczas leczenia w porównaniu z okresem przed leczeniem. Nachylenie przed leczeniem dla każdego uczestnika oszacowano w następujący sposób: (48-rejestracja ALSFRS-R)/miesiące od początku objawów. Statystycznie istotny efekt leczenia określono za pomocą dwustronnego testu t, z krytyczną wartością p < 0,05. Inne analizy obejmowały projekt ANOVA z powtarzanymi pomiarami (pomiędzy iw obrębie badanych) nachyleń ALSFRS-R przed iw trakcie leczenia.
Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 16, tydzień 20 i tydzień 24
Spadek FVC, porównanie według protokołu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 4, tydzień 12 i tydzień 24
Porównanie średniego nachylenia procentu przewidywanej FVC podczas leczenia i przed leczeniem. Nachylenie przed leczeniem dla każdego uczestnika oszacowano w następujący sposób: (100%-procentowa wartość przewidywana przy zapisie FVC)/miesiące od początku objawów.
Linia bazowa, tydzień 4, tydzień 12 i tydzień 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00103668

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

nie ma planów udostępniania danych poszczególnych uczestników (IPD) innym badaczom.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Clenbuterol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj