Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Clenbuterol om motorisk funktion hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

15. august 2022 opdateret af: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

En klinisk undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Clenbuterol på motorisk funktion hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​clenbuterol (indtaget gennem munden) hos personer med ALS (amyotrofisk lateral sklerose) og at vurdere effektiviteten af ​​clenbuterol med hensyn til motorisk funktion hos personer med ALS. Emner vil være i denne undersøgelse i cirka 24 uger. Studielægemidlet, clenbuterol, tages to gange om dagen. Som en del af denne undersøgelse vil forsøgspersoner have følgende tests og procedurer: sygehistorie, vitale tegn, fysisk undersøgelse, blodprøver, hjerte- og lungefunktionstest, muskelfunktionstest, ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale Revised), skjoldbruskkirtelfunktion og for kvinder, der kan blive gravide, graviditetstests.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent pilotforsøg, hvor 25 personer med ALS vil tage clenbuterol oralt ved 40-80 mikrogram to gange dagligt i 24 uger. Personbesøg vil finde sted i uge 0, 4, 12 og 24. Telefonbesøg vil finde sted i uge 1, 6, 16 og 20. Under disse besøg vil adskillige sikkerheds- og effektmål blive udført til forskningsformål, herunder sikkerhedslaboratorier, skjoldbruskkirtelfunktioner, graviditetstest, ALSFRS-R, FVC (forceret vital kapacitet) og muskelstyrketest (myometri). Den kritiske test af behandlingseffektivitet vil være sammenligningen af ​​ALSFRS-R-hældningen under behandling med den estimerede før-behandlingshældning. Alle deltagere vil fortsat have standard opfølgningsbehandling for deres ALS hos Duke (for patienter, der følges her) eller deres lokale ALS-klinik

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af mulig eller mere bestemt ALS i henhold til El Escorial-kriterierne
  • FVC >50 % af forventet for alder, højde og køn.
  • Mindst fire ud af 12 ALSFRS-R-spørgsmål scorede som 2 eller 3 ved screening.
  • Formindsket, men målbar grebsstyrke (1) i mindst én hånd (hun: 10-50 pund; hanner, 10-70 pund).
  • Tager riluzol i en stabil dosis eller ikke tager riluzol ved screening.
  • På Radicava ved en stabil dosis i mindst 30 dage eller ikke at tage dette
  • Forventet levetid mindst 6 måneder
  • Kan sluge tabletter uden at knuse.
  • Alder: 18+ år ved indskrivning.
  • Forsøgspersoner er i stand til at give skriftligt samtykke.
  • Hvis seksuelt aktiv, skal acceptere at bruge prævention eller afholdenhed under behandlingens varighed
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig sygdom eller laboratorieabnormiteter, der kan forvirre målingen af ​​ALS-progression eller forstyrre evnen til at fuldføre undersøgelsen.
  • Indtagelse af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter screening eller fem halveringstider af det tidligere middel.
  • Ingen tidligere eksponering for clenbuterol.
  • Graviditet
  • Klinisk relevant EKG-abnormitet (arytmi, kardiomyopati)
  • Takykardi (hvilepuls større end 100 slag i minuttet)
  • Historie om anfaldsforstyrrelse
  • Hyperthyroidisme
  • Fæokromocytom
  • Graviditet
  • Har andre comorbide tilstande, der efter undersøgelsesforskerens mening placerer deltageren i øget risiko for komplikationer, forstyrrer undersøgelsesdeltagelsen eller compliance eller forvirrer undersøgelsens målsætninger
  • Anamnese med overfølsomhed over for 2-agonistlægemidler såsom albuterol, levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin, salmeterol (Serevent).
  • Brugen af ​​følgende samtidige medicin er forbudt under undersøgelsen:

diuretika (furosemid, Lasix), digoxin (digitalis, Lanoxin); blokkere såsom atenolol (Tenormin), metoprolol (Lopressor) og propranolol (Inderal); tricykliske antidepressiva, såsom amitriptylin (Elavil, Etrafon), doxepin (Sinequan), imipramin (Janimine, Tofranil) og nortriptylin (Pamelor); monoaminoxidaseinhibitorer, såsom isocarboxazid (Marplan), phenelzin (Nardil), rasagilin (Azilect), selegilin (Eldepryl, Emsam) eller tranylcypromin (Parnate); eller andre bronkodilatatorer såsom albuterol (Ventolin), levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin (Brethine, Bricanyl), salmeterol (Serevent), isoetherin (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel), eller isoproterenol (Isuprel Mistometer).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åbn etiket Arm
Dette er et åbent pilotforsøg, hvor 25 personer med ALS vil tage clenbuterol oralt ved 40-80 mikrogram to gange dagligt i 24 uger.
Medicin: Clenbuterol
Interventionen er behandling med oral clenbuterol på 40-80 mikrogram to gange dagligt i 24 uger. Doseringen vil initialt være 40 mcg dagligt i en uge, derefter 40 mcg BID pr. oral dagligt i de næste 5 uger. Hvis de 40 mcg BID pr. oral tolereres godt efter Dr. Bedlacks mening, vil dosis blive øget til 80 mcg hver morgen/40 mcg hver aften i en uge, efterfulgt af 80 mcg BID pr. oral i resten af ​​undersøgelsen . Den valgte måldosis (80 mcg BID) er baseret på erfaringerne med langvarig administration af clenbuterol, specifikt de gavnlige muskeleffekter i et fase I/II klinisk forsøg, der inkluderede patienter med sent opstået Pompes sygdom, som tidligere blev behandlet med enzymerstatningsterapi (Koeberl et al. 2018).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med alvorlige uønskede hændelser målt ved patientindberetning
Tidsramme: Op til 24 uger
Det primære endepunkt er sikkerheden af ​​clenbuterol ved 80 mcg BID. Bivirkninger og alvorlige bivirkninger vil systematisk blive indsamlet, efterhånden som dosis øges.
Op til 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i motorens funktion målt med ALSFRS-R
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20 og uge 24
ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) - 12 spørgsmål vurderet på en fem-punkts skala, hvor 0= ikke kan, til 5= normal evne. Det bruges til at overvåge udviklingen af ​​handicap hos patienter med ALS. Den kritiske test for effektivitet var sammenligning af den gennemsnitlige hældning af ALSFRS-R under behandling sammenlignet med før-behandling. Førbehandlingshældningen for hver deltager blev estimeret som følger: (48-tilmeldte ALSFRS-R)/måneder siden symptomdebut. En statistisk signifikant behandlingseffekt blev bestemt ved en tosidet t-test med en kritisk p-værdi < 0,05. Andre analyser inkluderede et gentagne mål af ANOVA-design (mellem og inden for forsøgspersoner) af ALSFRS-R-skråninger før og under behandling.
Baseline, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20 og uge 24
FVC-fald, sammenligning pr. protokol
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​12 og uge 24
Sammenligning af den gennemsnitlige hældning af procent forudsagt FVC under behandling versus forbehandling. Før-behandlingshældningen for hver deltager blev estimeret som følger: (100 % tilmeldingsprocent forudsagt FVC)/måneder siden symptomdebut.
Baseline, uge ​​4, uge ​​12 og uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

10. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

29. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00103668

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

der er ingen plan om at dele individuelle deltagerdata (IPD) med andre forskere.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Clenbuterol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner