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Clenbuterol en la función motora en individuos con esclerosis lateral amiotrófica

15 de agosto de 2022 actualizado por: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Una investigación clínica de la seguridad y eficacia del clembuterol en la función motora en personas con esclerosis lateral amiotrófica

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad del clembuterol (tomado por vía oral) en sujetos con ELA (esclerosis lateral amiotrófica) y evaluar la efectividad del clembuterol con respecto a la función motora en sujetos con ELA. Los sujetos estarán en este estudio aproximadamente 24 semanas. El fármaco del estudio, clenbuterol, se toma dos veces al día. Como parte de este estudio, a los sujetos se les realizarán las siguientes pruebas y procedimientos: historial médico, signos vitales, examen físico, análisis de sangre, pruebas de función cardíaca y pulmonar, prueba de función muscular, ALSFRS-R (Escala de calificación funcional ALS revisada), función tiroidea y para mujeres que pueden quedar embarazadas, pruebas de embarazo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo piloto de etiqueta abierta en el que 25 personas con ELA tomarán clembuterol por vía oral a 40-80 microgramos dos veces al día durante 24 semanas. Las visitas en persona se realizarán en las semanas 0, 4, 12 y 24. Las visitas telefónicas se realizarán en las semanas 1, 6, 16 y 20. Durante estas visitas, se realizarán varias medidas de resultados de seguridad y eficacia con fines de investigación, incluidos laboratorios de seguridad, funciones tiroideas, pruebas de embarazo, ALSFRS-R, FVC (capacidad vital forzada) y pruebas de fuerza muscular (miometría). La prueba crítica de la eficacia del tratamiento será la comparación de la pendiente de ALSFRS-R durante el tratamiento con la pendiente estimada previa al tratamiento. Todos los participantes continuarán recibiendo atención de seguimiento estándar para su ELA en Duke (para pacientes seguidos aquí) o en su clínica local de ELA

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

25

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de ELA posible o más definitiva según los criterios de El Escorial
  • CVF >50 % de lo previsto para la edad, la altura y el sexo.
  • Al menos cuatro de las 12 preguntas de ALSFRS-R obtuvieron una puntuación de 2 o 3 en la selección.
  • Fuerza de agarre disminuida pero mensurable (1) en al menos una mano (mujeres: 10 a 50 libras; hombres, 10 a 70 libras).
  • Tomar riluzol a una dosis estable o no tomar riluzol en la selección.
  • En Radicava a una dosis estable durante al menos 30d o no tomando este
  • Esperanza de vida de al menos 6 meses.
  • Capaz de tragar tabletas sin triturarlas.
  • Edad: 18+ años al momento de la inscripción.
  • Los sujetos son capaces de dar su consentimiento por escrito.
  • Si es sexualmente activo, debe aceptar usar anticonceptivos o abstinencia durante la duración del tratamiento
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad concurrente o anomalías de laboratorio que podrían confundir la medición de la progresión de la ELA o interferir con la capacidad para completar el estudio.
  • Tomar cualquier fármaco del estudio en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección o cinco vidas medias del agente anterior.
  • Sin exposición previa al clembuterol.
  • El embarazo
  • Anomalía en el ECG clínicamente relevante (arritmia, miocardiopatía)
  • Taquicardia (frecuencia cardíaca en reposo superior a 100 latidos por minuto)
  • Antecedentes de trastorno convulsivo
  • Hipertiroidismo
  • Feocromocitoma
  • El embarazo
  • Tiene cualquier otra condición comórbida que, en opinión del investigador del estudio, coloca al participante en un mayor riesgo de complicaciones, interfiere con la participación o el cumplimiento del estudio, o confunde los objetivos del estudio.
  • Antecedentes de hipersensibilidad a fármacos agonistas 2 como albuterol, levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalina, salmeterol (Serevent).
  • Está prohibido el uso de los siguientes medicamentos concomitantes durante el estudio:

diuréticos (furosemida, Lasix), digoxina (digitalis, Lanoxin); bloqueadores como atenolol (Tenormin), metoprolol (Lopressor) y propranolol (Inderal); antidepresivos tricíclicos como amitriptilina (Elavil, Etrafon), doxepina (Sinequan), imipramina (Janimine, Tofranil) y nortriptilina (Pamelor); inhibidores de la monoaminooxidasa como isocarboxazid (Marplan), fenelzina (Nardil), rasagilina (Azilect), selegilina (Eldepryl, Emsam) o tranilcipromina (Parnate); u otros broncodilatadores como albuterol (Ventolin), levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalina (Brethine, Bricanyl), salmeterol (Serevent), isoéterina (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel) o isoproterenol (Mistómetro Isuprel).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de etiqueta abierta
Este es un ensayo piloto de etiqueta abierta en el que 25 personas con ELA tomarán clembuterol por vía oral a 40-80 microgramos dos veces al día durante 24 semanas.
Droga: Clenbuterol
La intervención es el tratamiento con clembuterol oral a 40-80 microgramos dos veces al día durante 24 semanas. La dosis será inicialmente de 40 mcg al día durante una semana, luego 40 mcg BID por vía oral al día durante las próximas 5 semanas. Si los 40 mcg BID por vía oral son bien tolerados en opinión del Dr. Bedlack, la dosis se aumentará a 80 mcg cada mañana/40 mcg cada noche durante una semana, seguida de 80 mcg BID por vía oral durante el resto del estudio. . La dosis objetivo seleccionada (80 mcg BID) se basa en la experiencia con la administración a largo plazo de clembuterol, específicamente los efectos musculares beneficiosos en un ensayo clínico de Fase I/II que inscribió a pacientes con enfermedad de Pompe de aparición tardía que fueron tratados previamente con terapia de reemplazo enzimático (Koeberl et al. 2018).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos graves medidos por informes de pacientes
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
El criterio principal de valoración es la seguridad del clembuterol a 80 mcg BID. Los acontecimientos adversos y los acontecimientos adversos graves se recogerán sistemáticamente a medida que se aumente la dosis.
Hasta 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la función del motor medido por ALSFRS-R
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4, semana 12, semana 16, semana 20 y semana 24
La escala de calificación funcional de ALS (ALSFRS-R): 12 preguntas calificadas en una escala de cinco puntos, donde 0 = no puedo hacerlo, a 5 = capacidad normal. Se utiliza para monitorear la progresión de la discapacidad en pacientes con ELA. La prueba crítica para la eficacia fue la comparación de la pendiente media de ALSFRS-R durante el tratamiento en comparación con el pretratamiento. La pendiente previa al tratamiento para cada participante se estimó de la siguiente manera: (48-inscripción ALSFRS-R)/meses desde el inicio de los síntomas. Se determinó un efecto del tratamiento estadísticamente significativo mediante una prueba t de dos colas, con un valor p crítico < 0,05. Otros análisis incluyeron un diseño ANOVA de medidas repetidas (entre y dentro de los sujetos) de las pendientes de ALSFRS-R antes y durante el tratamiento.
Línea de base, semana 4, semana 12, semana 16, semana 20 y semana 24
Disminución de FVC, comparación por protocolo
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4, semana 12 y semana 24
Comparación de la pendiente media del porcentaje de CVF prevista durante el tratamiento frente al pretratamiento. La pendiente previa al tratamiento para cada participante se estimó de la siguiente manera: (100 %-% de inscripción FVC prevista)/meses desde el inicio de los síntomas.
Línea de base, semana 4, semana 12 y semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de febrero de 2020

Finalización primaria (Actual)

10 de marzo de 2021

Finalización del estudio (Actual)

10 de marzo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de enero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de enero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

29 de enero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de septiembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de agosto de 2022

Última verificación

1 de agosto de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Pro00103668

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Descripción del plan IPD

no hay ningún plan para compartir datos de participantes individuales (IPD) con otros investigadores.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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