Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Clenbuterol om motorisk funksjon hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

15. august 2022 oppdatert av: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

En klinisk undersøkelse av sikkerheten og effekten av Clenbuterol på motorisk funksjon hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til clenbuterol (tatt gjennom munnen) hos personer med ALS (amyotrofisk lateral sklerose) og å vurdere effektiviteten av clenbuterol med hensyn til motorisk funksjon hos personer med ALS. Emner vil være i denne studien i omtrent 24 uker. Studiemedisinen, clenbuterol, tas to ganger om dagen. Som en del av denne studien vil forsøkspersonene ha følgende tester og prosedyrer: sykehistorie, vitale tegn, fysisk undersøkelse, blodprøver, hjerte- og lungefunksjonstester, muskelfunksjonstest, ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale Revised), skjoldbruskfunksjon og for kvinner som kan bli gravide, graviditetstester.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen pilotforsøk der 25 personer med ALS vil ta clenbuterol oralt med 40-80 mikrogram to ganger daglig i 24 uker. Personbesøk vil finne sted i uke 0, 4, 12 og 24. Telefonbesøk vil skje i uke 1, 6, 16 og 20. Under disse besøkene vil flere sikkerhets- og effektmål bli utført for forskningsformål, inkludert sikkerhetslaboratorier, skjoldbruskkjertelfunksjoner, graviditetstesting, ALSFRS-R, FVC (tvungen vitalkapasitet) og muskelstyrketesting (myometri). Den kritiske testen av behandlingseffektivitet vil være sammenligningen av ALSFRS-R-hellingen under behandling med den estimerte hellingen før behandling. Alle deltakere vil fortsette å ha standard oppfølgingsbehandling for deres ALS hos Duke (for pasienter som følges her) eller deres lokale ALS-klinikk

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisering av mulig eller mer sikker ALS i henhold til El Escorial-kriteriene
  • FVC >50 % av spådd for alder, høyde og kjønn.
  • Minst fire av 12 ALSFRS-R-spørsmål scoret som 2 eller 3 ved screening.
  • Redusert, men målbar gripestyrke (1) i minst én hånd (kvinner: 10-50 pund; menn, 10-70 pund).
  • Tar riluzol i en stabil dose eller ikke tar riluzol ved screening.
  • På Radicava i en stabil dose i minst 30d eller ikke tar dette
  • Forventet levealder minst 6 måneder
  • Kan svelge tabletter uten å knuse.
  • Alder: 18+ år ved påmelding.
  • Forsøkspersoner er i stand til å gi skriftlig samtykke.
  • Hvis seksuelt aktiv, må samtykke til å bruke prevensjon eller avholdenhet under behandlingens varighet
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig sykdom eller laboratorieavvik som kan forvirre målingen av ALS-progresjon eller forstyrre evnen til å fullføre studien.
  • Tar et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel innen 30 dager etter screening eller fem halveringstider av det tidligere legemidlet.
  • Ingen tidligere eksponering for clenbuterol.
  • Svangerskap
  • Klinisk relevant EKG-avvik (arytmi, kardiomyopati)
  • Takykardi (hvilepuls større enn 100 slag per minutt)
  • Historie med anfallsforstyrrelse
  • Hypertyreose
  • Feokromocytom
  • Svangerskap
  • Har andre komorbide tilstander som etter studieforskerens mening gir deltakeren økt risiko for komplikasjoner, forstyrrer studiedeltakelse eller etterlevelse, eller forvirrer studiemålene
  • Anamnese med overfølsomhet overfor 2-agonistmedisiner som albuterol, levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin, salmeterol (Serevent).
  • Bruk av følgende samtidige medisiner er forbudt under studien:

diuretika (furosemid, Lasix), digoksin (digitalis, Lanoxin); blokkere som atenolol (Tenormin), metoprolol (Lopressor) og propranolol (Inderal); trisykliske antidepressiva som amitriptylin (Elavil, Etrafon), doxepin (Sinequan), imipramin (Janimine, Tofranil) og nortriptylin (Pamelor); monoaminoksidasehemmere som isokarboksazid (Marplan), fenelzin (Nardil), rasagilin (Azilect), selegilin (Eldepryl, Emsam) eller tranylcypromin (Parnate); eller andre bronkodilatatorer som albuterol (Ventolin), levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin (Brethine, Bricanyl), salmeterol (Serevent), isoeterin (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel), eller isoproterenol (Isuprel Mistometer).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Åpen etikettarm
Dette er en åpen pilotforsøk der 25 personer med ALS vil ta clenbuterol oralt med 40-80 mikrogram to ganger daglig i 24 uker.
Legemiddel: Clenbuterol
Intervensjonen er behandling med oral clenbuterol ved 40-80 mikrogram to ganger daglig i 24 uker. Doseringen vil i utgangspunktet være 40 mcg daglig i en uke, deretter 40 mcg BID per oral daglig i de neste 5 ukene. Hvis 40 mcg BID per oral tolereres godt etter Dr. Bedlacks oppfatning, vil dosen økes til 80 mcg hver morgen/40 mcg hver kveld i en uke, etterfulgt av 80 mcg BID per oral for resten av studien . Den valgte måldosen (80 mcg BID) er basert på erfaring med langtidsadministrasjon av clenbuterol, spesielt de fordelaktige muskeleffektene i en fase I/II klinisk studie som inkluderte pasienter med sent oppstått Pompes sykdom som tidligere ble behandlet med enzymerstatningsterapi (Koeberl et al. 2018).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med alvorlige uønskede hendelser målt ved pasientrapportering
Tidsramme: Opptil 24 uker
Det primære endepunktet er sikkerheten til clenbuterol ved 80 mcg BID. Bivirkninger og alvorlige bivirkninger vil systematisk samles inn etter hvert som dosen økes.
Opptil 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i motorfunksjon målt med ALSFRS-R
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 12, uke 16, uke 20 og uke 24
ALS funksjonell vurderingsskala (ALSFRS-R) - 12 spørsmål vurdert på en fempunkts skala, der 0= ikke kan gjøre det, til 5= normal evne. Den brukes til å overvåke utviklingen av funksjonshemming hos pasienter med ALS. Den kritiske testen for effekt var sammenligning av den gjennomsnittlige helningen til ALSFRS-R under behandling sammenlignet med førbehandling. Helning før behandling for hver deltaker ble estimert som følger: (48-registrering ALSFRS-R)/måneder siden symptomdebut. En statistisk signifikant behandlingseffekt ble bestemt ved en tosidet, t-test, med en kritisk p-verdi < 0,05. Andre analyser inkluderte et gjentatt mål ANOVA-design (mellom og innenfor forsøkspersoner) av ALSFRS-R-bakker før og under behandling.
Baseline, uke 4, uke 12, uke 16, uke 20 og uke 24
FVC-nedgang, sammenligning per protokoll
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 12 og uke 24
Sammenligning av gjennomsnittlig helning av prosent predikert FVC under behandling versus forbehandling. Helning før behandling for hver deltaker ble estimert som følger: (100 % påmeldingsprosent predikert FVC)/måneder siden symptomdebut.
Baseline, uke 4, uke 12 og uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

10. mars 2021

Studiet fullført (Faktiske)

10. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

29. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. august 2022

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00103668

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

det er ingen plan om å dele individuelle deltakerdata (IPD) med andre forskere.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere