Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Clenbuterol op motorische functie bij personen met amyotrofische laterale sclerose

15 augustus 2022 bijgewerkt door: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Een klinisch onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van clenbuterol op de motorische functie bij personen met amyotrofische laterale sclerose

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van clenbuterol (via de mond ingenomen) bij proefpersonen met ALS (amyotrofische laterale sclerose) te beoordelen en om de effectiviteit van clenbuterol met betrekking tot de motorische functie bij proefpersonen met ALS te beoordelen. De proefpersonen zullen ongeveer 24 weken in dit onderzoek zijn. Het studiegeneesmiddel, clenbuterol, wordt tweemaal daags ingenomen. Als onderdeel van deze studie ondergaan proefpersonen de volgende tests en procedures: medische geschiedenis, vitale functies, lichamelijk onderzoek, bloedtesten, hart- en longfunctietesten, spierfunctietest, ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale Revised), schildklierfunctie en voor vrouwen die zwanger kunnen worden, zwangerschapstesten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label pilootstudie waarin 25 mensen met ALS oraal clenbuterol zullen innemen in een dosis van 40-80 microgram tweemaal daags gedurende 24 weken. Persoonlijke bezoeken vinden plaats in week 0, 4, 12 en 24. Telefonische bezoeken vinden plaats in week 1, 6, 16 en 20. Tijdens deze bezoeken zullen verschillende veiligheids- en werkzaamheidsmetingen worden uitgevoerd voor onderzoeksdoeleinden, waaronder veiligheidslaboratoria, schildklierfuncties, zwangerschapstesten, ALSFRS-R, FVC (forced vital capacity) en spierkrachttesten (myometrie). De kritische test van de doeltreffendheid van de behandeling zal de vergelijking zijn van de ALSFRS-R-helling tijdens de behandeling met de geschatte helling vóór de behandeling. Alle deelnemers blijven standaard follow-upzorg voor hun ALS bij Duke (voor patiënten die hier worden gevolgd) of hun plaatselijke ALS-kliniek

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van mogelijke of meer definitieve ALS volgens de criteria van El Escorial
  • FVC >50% van voorspeld voor leeftijd, lengte en geslacht.
  • Ten minste vier van de 12 ALSFRS-R-vragen scoorden als 2 of 3 bij de screening.
  • Verminderde maar meetbare grijpkracht (1) in ten minste één hand (vrouwen: 10-50 pond; mannen, 10-70 pond).
  • Riluzol innemen in een stabiele dosis of geen riluzol gebruiken bij de screening.
  • Op Radicava bij een stabiele dosis gedurende minstens 30 dagen of dit niet innemen
  • Levensverwachting minimaal 6 maanden
  • Tabletten kunnen slikken zonder ze fijn te maken.
  • Leeftijd: 18+ jaar bij inschrijving.
  • Proefpersonen zijn in staat schriftelijke toestemming te geven.
  • Als u seksueel actief bent, moet u akkoord gaan met het gebruik van anticonceptie of onthouding voor de duur van de behandeling
  • Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd moeten bij de screening een negatieve zwangerschapstest hebben

Uitsluitingscriteria:

  • Gelijktijdige ziekte of laboratoriumafwijkingen die de meting van ALS-progressie kunnen verstoren of het vermogen om de studie te voltooien kunnen verstoren.
  • Inname van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen na screening of vijf halfwaardetijden van het eerdere middel.
  • Geen eerdere blootstelling aan clenbuterol.
  • Zwangerschap
  • Klinisch relevante ECG-afwijking (aritmie, cardiomyopathie)
  • Tachycardie (hartslag in rust hoger dan 100 slagen per minuut)
  • Geschiedenis van convulsies
  • Hyperthyreoïdie
  • Feochromocytoom
  • Zwangerschap
  • Andere comorbide aandoeningen hebben die naar de mening van de onderzoeksonderzoeker de deelnemer een verhoogd risico op complicaties geven, deelname aan of naleving van het onderzoek belemmeren of de onderzoeksdoelstellingen in de war brengen
  • Geschiedenis van overgevoeligheid voor geneesmiddelen met 2-agonisten zoals albuterol, levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalaat), pirbuterol (Maxair), terbutaline, salmeterol (Serevent).
  • Het gebruik van de volgende gelijktijdige medicijnen is verboden tijdens het onderzoek:

diuretica (furosemide, Lasix), digoxine (digitalis, Lanoxin);blokkers zoals atenolol (Tenormin), metoprolol (Lopressor) en propranolol (Inderal); tricyclische antidepressiva zoals amitriptyline (Elavil, Etrafon), doxepin (Sinequan), imipramine (Janimine, Tofranil) en nortriptyline (Pamelor); monoamineoxidaseremmers zoals isocarboxazid (Marplan), fenelzine (Nardil), rasagiline (Azilect), selegiline (Eldepryl, Emsam) of tranylcypromine (Parnate); of andere bronchusverwijders zoals albuterol (Ventolin), levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutaline (Brethine, Bricanyl), salmeterol (Serevent), isoetherine (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel), of isoproterenol (Isuprel Mistometer).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Label openen
Dit is een open-label pilootstudie waarin 25 mensen met ALS oraal clenbuterol zullen innemen in een dosis van 40-80 microgram tweemaal daags gedurende 24 weken.
Geneesmiddel: Clenbuterol
De interventie is een behandeling met tweemaal daags oraal clenbuterol van 40-80 microgram gedurende 24 weken. De dosering zal aanvankelijk 40 mcg per dag gedurende één week zijn, daarna 40 mcg BID per oraal dagelijks gedurende de volgende 5 weken. Als de 40 mcg BID per oraal goed wordt verdragen naar de mening van Dr. Bedlack, zal de dosis worden verhoogd tot 80 mcg elke ochtend/40 mcg elke avond gedurende een week, gevolgd door 80 mcg BID per oraal gedurende de rest van het onderzoek. . De geselecteerde streefdosis (80 mcg tweemaal daags) is gebaseerd op de ervaring met de langdurige toediening van clenbuterol, met name de gunstige spiereffecten in een klinische fase I/II-studie waarin patiënten met de late ziekte van Pompe werden opgenomen die eerder werden behandeld met enzymvervangende therapie (Koeberl et al. 2018).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen zoals gemeten door patiëntrapportage
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Het primaire eindpunt is de veiligheid van clenbuterol bij 80 mcg BID. Bijwerkingen en ernstige bijwerkingen worden systematisch verzameld naarmate de dosis wordt verhoogd.
Tot 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in motorfunctie gemeten door ALSFRS-R
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 12, week 16, week 20 en week 24
De ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) - 12 vragen beoordeeld op een vijfpuntsschaal, waarbij 0=kan niet, tot 5= normaal vermogen. Het wordt gebruikt voor het bewaken van de progressie van invaliditeit bij patiënten met ALS. De kritische test voor werkzaamheid was de vergelijking van de gemiddelde helling van de ALSFRS-R tijdens de behandeling in vergelijking met de voorbehandeling. De helling vóór de behandeling voor elke deelnemer werd als volgt geschat: (48 inschrijvingen ALSFRS-R)/maanden sinds het begin van de symptomen. Een statistisch significant behandelingseffect werd bepaald door een tweezijdige t-toets, met een kritische p-waarde < 0,05. Andere analyses omvatten een ANOVA-ontwerp met herhaalde metingen (tussen en binnen proefpersonen) van ALSFRS-R-hellingen voor en tijdens de behandeling.
Basislijn, week 4, week 12, week 16, week 20 en week 24
FVC-afname, vergelijking per protocol
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 12 en week 24
Vergelijking van de gemiddelde helling van het percentage voorspelde FVC tijdens behandeling versus voorbehandeling. De helling vóór de behandeling voor elke deelnemer werd als volgt geschat: (100% inschrijvingspercentage voorspelde FVC)/maanden sinds het begin van de symptomen.
Basislijn, week 4, week 12 en week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 februari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 maart 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 augustus 2022

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00103668

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

er is geen plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) met andere onderzoekers te delen.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren