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Clenbuterolo sulla funzione motoria negli individui con sclerosi laterale amiotrofica

15 agosto 2022 aggiornato da: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Un'indagine clinica sulla sicurezza e l'efficacia del clenbuterolo sulla funzione motoria negli individui con sclerosi laterale amiotrofica

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del clenbuterolo (assunto per via orale) in soggetti con SLA (sclerosi laterale amiotrofica) e valutare l'efficacia del clenbuterolo per quanto riguarda la funzione motoria in soggetti con SLA. I soggetti parteciperanno a questo studio per circa 24 settimane. Il farmaco in studio, il clenbuterolo, viene assunto due volte al giorno. Come parte di questo studio i soggetti avranno i seguenti test e procedure: anamnesi, segni vitali, esame fisico, esami del sangue, test di funzionalità cardiaca e polmonare, test di funzionalità muscolare, ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale Revised), funzionalità tiroidea e per le donne che possono rimanere incinte, test di gravidanza.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa è una sperimentazione pilota in aperto in cui 25 persone con SLA assumeranno clenbuterolo per via orale a 40-80 microgrammi due volte al giorno per 24 settimane. Le visite di persona avverranno alle settimane 0, 4, 12 e 24. Le visite telefoniche avverranno alle settimane 1, 6, 16 e 20. Durante queste visite verranno eseguite diverse misure di sicurezza ed efficacia per scopi di ricerca, tra cui laboratori di sicurezza, funzioni tiroidee, test di gravidanza, ALSFRS-R, FVC (capacità vitale forzata) e test di forza muscolare (miometria). Il test critico dell'efficacia del trattamento sarà il confronto della pendenza ALSFRS-R durante il trattamento con la pendenza stimata prima del trattamento. Tutti i partecipanti continueranno ad avere cure di follow-up standard per la loro SLA presso Duke (per i pazienti seguiti qui) o la loro clinica locale per la SLA

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di SLA possibile o più definita secondo i criteri di El Escorial
  • FVC >50% del previsto per età, altezza e sesso.
  • Almeno quattro delle 12 domande ALSFRS-R hanno ottenuto un punteggio di 2 o 3 allo screening.
  • Forza di presa ridotta ma misurabile (1) in almeno una mano (femmine: 10-50 libbre; maschi, 10-70 libbre).
  • Assumere riluzolo a una dose stabile o non assumere riluzolo allo screening.
  • Su Radicava a una dose stabile per almeno 30 giorni o senza prenderlo
  • Aspettativa di vita di almeno 6 mesi
  • In grado di deglutire le compresse senza frantumarle.
  • Età: 18+ anni al momento dell'iscrizione.
  • I soggetti sono in grado di dare il consenso scritto.
  • Se sessualmente attivo, deve acconsentire all'uso di contraccettivi o all'astinenza per tutta la durata del trattamento
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening

Criteri di esclusione:

  • Malattie concomitanti o anomalie di laboratorio che potrebbero confondere la misurazione della progressione della SLA o interferire con la capacità di completare lo studio.
  • Assunzione di qualsiasi farmaco in studio sperimentale entro 30 giorni dallo screening o cinque emivite dell'agente precedente.
  • Nessuna precedente esposizione al clenbuterolo.
  • Gravidanza
  • Anomalia dell'ECG clinicamente rilevante (aritmia, cardiomiopatia)
  • Tachicardia (frequenza cardiaca a riposo superiore a 100 battiti al minuto)
  • Storia del disturbo convulsivo
  • Ipertiroidismo
  • Feocromocitoma
  • Gravidanza
  • Avere qualsiasi altra condizione di comorbilità che, a giudizio dello sperimentatore dello studio, espone il partecipante ad un aumentato rischio di complicanze, interferisce con la partecipazione o la compliance allo studio o confonde gli obiettivi dello studio
  • Storia di ipersensibilità ai farmaci 2-agonisti come salbutamolo, levalbuterolo (Xopenex), bitolterolo (Tornalate), pirbuterolo (Maxair), terbutalina, salmeterolo (Serevent).
  • L'uso dei seguenti farmaci concomitanti è vietato durante lo studio:

diuretici (furosemide, Lasix), digossina (digitale, Lanoxin); bloccanti come atenololo (Tenormin), metoprololo (Lopressor) e propranololo (Inderal); antidepressivi triciclici come amitriptilina (Elavil, Etrafon), doxepina (Sinequan), imipramina (Janimine, Tofranil) e nortriptilina (Pamelor); inibitori delle monoaminossidasi come isocarbossazide (Marplan), fenelzina (Nardil), rasagilina (Azilect), selegilina (Eldepryl, Emsam) o tranilcipromina (Parnate); o altri broncodilatatori come albuterol (Ventolin), levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutaline (Brethine, Bricanyl), salmeterol (Serevent), isoetherine (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel), o isoproterenolo (Isuprel Mistometer).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Apri etichetta Braccio
Questa è una sperimentazione pilota in aperto in cui 25 persone con SLA assumeranno clenbuterolo per via orale a 40-80 microgrammi due volte al giorno per 24 settimane.
Droga: Clenbuterolo
L'intervento consiste nel trattamento con clenbuterolo orale a 40-80 microgrammi due volte al giorno per 24 settimane. Il dosaggio sarà inizialmente di 40 mcg al giorno per una settimana, quindi di 40 mcg BID per via orale al giorno per le successive 5 settimane. Se i 40 mcg BID per via orale sono ben tollerati secondo il parere del Dr. Bedlack, la dose sarà aumentata a 80 mcg ogni mattina/40 mcg ogni sera per una settimana, seguita da 80 mcg BID per via orale per il resto dello studio . La dose target selezionata (80 mcg BID) si basa sull'esperienza con la somministrazione a lungo termine di clenbuterolo, in particolare sugli effetti benefici sui muscoli in uno studio clinico di fase I/II che ha arruolato pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo precedentemente trattati con terapia enzimatica sostitutiva (Koeberl et al. 2018).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi misurato dalla segnalazione del paziente
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
L'endpoint primario è la sicurezza del clenbuterolo a 80 mcg BID. Gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi saranno sistematicamente raccolti all'aumentare della dose.
Fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della funzione motoria misurata da ALSFRS-R
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 12, settimana 16, settimana 20 e settimana 24
The ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) - 12 domande valutate su una scala a cinque punti, dove 0= non può fare, a 5= abilità normale. Viene utilizzato per monitorare la progressione della disabilità nei pazienti con SLA. Il test critico per l'efficacia è stato il confronto della pendenza media dell'ALSFRS-R durante il trattamento rispetto al pre-trattamento. La pendenza pre-trattamento per ciascun partecipante è stata stimata come segue: (48-arruolamento ALSFRS-R)/mesi dall'insorgenza dei sintomi. Un effetto del trattamento statisticamente significativo è stato determinato da un test t a due code, con un valore p critico < 0,05. Altre analisi includevano un disegno ANOVA a misure ripetute (tra e all'interno dei soggetti) delle pendenze ALSFRS-R prima e durante il trattamento.
Basale, settimana 4, settimana 12, settimana 16, settimana 20 e settimana 24
Declino FVC, confronto per protocollo
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 12 e settimana 24
Confronto della pendenza media della percentuale prevista di FVC durante il trattamento rispetto al pretrattamento. La pendenza pre-trattamento per ciascun partecipante è stata stimata come segue: (100% percentuale di iscrizione prevista FVC)/mesi dall'insorgenza dei sintomi.
Basale, settimana 4, settimana 12 e settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 febbraio 2020

Completamento primario (Effettivo)

10 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

10 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

29 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 agosto 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00103668

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

non è previsto di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD) con altri ricercatori.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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