PF-07209326:n annoksen eskalaatiotutkimus terveillä ja sirppisolutautia sairastavilla osallistujilla
perjantai 12. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Pfizer
PF-07209326:N kerta-ANNOSTUS TERVEILLE OSALLISTUJILLE (TURVALLISUUS, SIEDETTÄVYYS JA FARMAKOKINETIIKKA, SIEDOT JA FARMAKOKINETIIKKA [PK]), JOTKA SEURAA LÄHETYKSEN OSALLISTUMISEN OSALLISUUDEN, TOIMINNAN OSALLISTUMISEN ELVITYS. PK JA TEHOKKUUS)
Tämä vaiheen 1 ensimmäinen ihminen, ensimmäinen potilas, kerta-annos- ja usean annoksen tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus PF-07209326:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakokinetiikasta terveillä osallistujilla. ja osallistujat, joilla on sirppisolusairaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Osassa 1 arvioidaan PF-07209326:n kerta-annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa ihonalaisella injektiolla tai suonensisäisellä annoksella terveille vapaaehtoisille osallistujille.
Sen jälkeen kun turvallisuus ja siedettävyys terveillä osallistujilla on selvitetty, osassa 2 arvioidaan PF-07209326:n ihonalaisesti annostellun toistuvan annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa osallistujille, joilla on sirppisolusairaus.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
52
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
- New Haven Clinical Research Unit
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20060
- Howard University College of Medicine
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33908
- Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33908
- Lee Health - Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33023
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33024
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital-Aflac Cancer and Blood Disorders Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55114
- Prism Research LLC dba Nucleus Network
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center - Herbert Irving Pavilion
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- CUMC Research Pharmacy
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- CUIMC Research Pharmacy
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77004
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Center Houston
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Memorial Hermann clinical research unit
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Center Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Osallistumiskriteerit Terveysosallistujat:
1. kehon massaindeksi (BMI) 17,5-30,5 kg/m2; ja kokonaispaino yli 50 kg (110 lbs).
Poissulkemiskriteerit terveet osallistujat:
- Todisteet tai historia kliinisesti merkittävistä hematologisista, munuaisten, endokriinisten, keuhkojen, maha-suolikanavan, immuunipuutteisen (tai tunnetun immuunijärjestelmän häiriön), sydän- ja verisuoni-, maksa-, psykiatrisista, neurologisista tai allergisista sairauksista (mukaan lukien lääkeallergiat, mutta ei hoitamaton, oireeton, kausiluonteinen allergiat antohetkellä).
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, hepatiitti B tai hepatiitti C; positiivinen testi HIV:lle, hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg), hepatiitti B -ydinvasta-aineelle (HBcAb) tai hepatiitti C -vasta-aineelle (HCVAb). Hepatiitti B -rokote on sallittu.
- Aiempi aktiivinen tai piilevä tuberkuloosi (TB) riippumatta hoidosta tai positiivisesta QuantiFeron TB -testistä.
Osallistujat, joilla on jokin seuraavista akuuteista tai kroonisista infektioista tai infektiohistoria:
- Kaikki hoitoa vaativat infektiot 2 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Mikä tahansa infektio, joka vaatii sairaalahoitoa tai parenteraalista mikrobihoitoa 30 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimusvalmisteen annoksesta.
- Mikä tahansa opportunisti-infektioksi arvioitu infektio viimeisten 6 kuukauden aikana tutkimustuotteen ensimmäisestä annoksesta.
- Tiedetään aktiivisia tai aiempia toistuvia bakteeri-, virus-, sieni-, mykobakteeri- tai muita infektioita PI:n määrittämänä.
- Osallistujat, joilla on kuumetta viimeisten 7 päivän aikana ennen annostelua.
- Osallistujat, joilla on ollut allerginen tai anafylaktinen reaktio terapeuttiseen tai diagnostiseen proteiiniin.
- Muu akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, mukaan lukien äskettäinen (viime vuoden aikana) tai aktiivinen itsemurha-ajatukset tai -käyttäytyminen tai poikkeavuus laboratorioissa, jotka voivat lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimustuotteen antamiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja tutkijan harkinta, tekisi osallistujasta sopimattoman osallistumaan tähän tutkimukseen.
SCD-osallistujien osallistumiskriteerit
- 18–65-vuotiaat osallistujat, joilla on vahvistettu stabiili sirppisolusairaus (HbSS tai HBS β0-talassemia).
- Lääketieteellinen historia ≥2 ja ≤ 10 lääketieteellisen käytön VOC:ta 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- ≥75 % päivittäisestä ePRO-päiväkirjan täyttämisestä vähintään 14 päivän aikana seulontajakson aikana.
- Täysin rokotettu COVID-19:tä vastaan taudinvalvontakeskuksen ohjeiden mukaisesti ennen seulontaa, tai sen on oltava SARS-CoV-2:n suhteen negatiivinen polymeraasiketjureaktion (PCR) perusteella 72 tunnin sisällä ensimmäisen päivän käynnistä.
- Painoindeksi (BMI) ≤34,9 kg/m2 ja paino ≥50 kg.
SCD-osallistujien poissulkemiskriteerit
- Todisteet tai historia kliinisesti merkitsevistä hematologisista (ei-SCD), munuaisten, endokriinisten, keuhkojen, maha-suolikanavan, kardiovaskulaarisista (mukaan lukien selvä aivohalvaus, mutta ei hiljainen infarkti), maksan (lukuun ottamatta sappikivitauti), psykiatrisista, neurologisista tai allergisista sairauksista (mukaan lukien lääkeallergiat, mutta lukuun ottamatta hoitamattomia, oireettomia, kausiluonteisia allergioita annostushetkellä).
- Sydänsairauden näyttöä tai historiaa ovat sydäninfarkti, kliinisesti merkittävä sydämen rytmihäiriö (esim. eteisvärinä, kohtauksellinen eteisvärinä, eteislepatus, supraventrikulaarinen takykardia ja kammiotakykardia), vasemman kammion vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris ja sepelvaltimotauti.
- Aiempi syöpä (muu kuin ihon tyvisolu tai karsinooma in situ) viimeisten 5 vuoden aikana.
- Aktiivinen B- tai C-hepatiitti tai HIV-infektio. Hepatiitti C -infektion suhteen seropositiivisten yksilöiden on oltava negatiivisia virus-RNA:lle PCR:llä vähintään kahdessa määrityksessä.
- Aiempi aktiivinen tai piilevä tuberkuloosi (TB) riippumatta hoidosta tai positiivisesta QuantiFeron TB -testistä.
- Suuri leikkaus < 3 kuukautta ennen lähtötilannetta tai suunniteltu merkittäviä lääketieteellisiä toimenpiteitä tutkimuksen aikana.
Osallistujat, joilla on jokin seuraavista akuuteista tai kroonisista infektioista tai infektiohistoria:
- Kaikki hoitoa vaativat infektiot 2 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Mikä tahansa infektio, joka vaatii sairaalahoitoa tai parenteraalista mikrobihoitoa 30 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimusvalmisteen annoksesta.
- Mikä tahansa opportunisti-infektioksi arvioitu infektio viimeisten 6 kuukauden aikana tutkimustuotteen ensimmäisestä annoksesta.
- Tiedossa oleva aktiivinen tai toistuva bakteeri-, virus-, sieni- tai muu tutkijan määrittämä infektio.
- Osallistujat, joilla on kuumetta viimeisten 7 päivän aikana ennen annostelua.
- Todisteet tai historia kliinisesti merkittävistä ortostaattisista verenpaineen muutoksista.
- Muu akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimustuotteen antamiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja tekisi tutkijan arvion mukaan osallistujasta sopimattoman osallistumaan tähän tutkimukseen.
- Osallistujat, joilla on ollut allerginen tai anafylaktinen reaktio terapeuttiseen tai diagnostiseen proteiiniin.
- Aiempi herkkyys hepariinille tai hepariinin aiheuttama trombosytopenia.
- Voxelotor-valmisteen antaminen 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai suunniteltua käyttöä tutkimuksen aikana.
- Krizanlitsumabin anto 12 viikon sisällä ennen seulontaa tai suunniteltua käyttöä tutkimuksen aikana.
- Suunniteltu verensiirto tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Terveiden osallistujien hoito
Osallistujat saavat yksittäisiä nousevia annoksia ihonalaisesti (SC) tai suonensisäisesti PF-07209326
|
Osallistujat saavat SC- tai IV-kertaisia nousevia annoksia
SCD-osallistujat saavat usean annoksen ihonalaista PF-07209326:ta
|
|
Placebo Comparator: Placebo Terveet osallistujat
Osallistujat saavat vastaavan lumelääkkeen
|
Osallistujat saavat vastaavan lumelääkkeen
|
|
Kokeellinen: SCD:n hoito
Osallistujat saavat usean annoksen ihonalaista PF-07209326:ta
|
Osallistujat saavat SC- tai IV-kertaisia nousevia annoksia
SCD-osallistujat saavat usean annoksen ihonalaista PF-07209326:ta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja TEAE:n aiheuttamien vieroitusten esiintymistiheys, vakavuus ja syy-yhteys
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 85 (SAD) tai päivä 113 (MD)
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja TEAE:n aiheuttamien vieroitusten esiintymistiheys, vakavuus ja syy-yhteys
|
Päivä 1 - päivä 85 (SAD) tai päivä 113 (MD)
|
|
Prosenttiosuus koehenkilöistä, joilla on laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 85 (SAD) tai päivä 113 (MD)
|
Prosenttiosuus koehenkilöistä, joilla on laboratoriopoikkeavuuksia
|
Päivä 1 - päivä 85 (SAD) tai päivä 113 (MD)
|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, joiden elintoiminnot ovat muuttuneet lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Päivä 1–85 (SAD) tai päivä 85 (MD)
|
verenpaine, pulssi, lämpötila, hengitystaajuus
|
Päivä 1–85 (SAD) tai päivä 85 (MD)
|
|
Koehenkilöiden määrä, joiden EKG-parametrit muuttuivat lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Päivä 1–85 (SAD) tai päivä 85 (MD)
|
Koehenkilöiden määrä, joiden EKG-parametrit muuttuivat lähtötilanteesta
|
Päivä 1–85 (SAD) tai päivä 85 (MD)
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on pistoskohdan reaktioita
Aikaikkuna: Päivä 1–11 viesti (SAD) Päivä 1–85 (MD)
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on pistoskohdan reaktioita
|
Päivä 1–11 viesti (SAD) Päivä 1–85 (MD)
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on infuusiokohdan reaktioita
Aikaikkuna: Päivä 1–11 jokaisen annoksen jälkeen (SD)
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on infuusiokohdan reaktioita
|
Päivä 1–11 jokaisen annoksen jälkeen (SD)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SAD: Yksittäinen annos PK /Cmax
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Suurin seerumipitoisuus
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
SAD: Yhden annoksen PK / DN Cmax
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Annos normalisoitu Cmax
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
SAD: Yksittäinen annos PK / Tmax
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Aika Cmax
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
SAD: Yksittäinen annos PK / AUClast
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Seerumin pitoisuusaikaprofiilin alla oleva pinta-ala ajankohdasta nolla viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen.
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
SAD: Yksittäinen annos PK / DN AUClast
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Annos normalisoitu AUClast
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
SAD: Yksittäinen annos PK / AUCinf
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Seerumin pitoisuusaikaprofiilin alla oleva alue nollasta äärettömään.
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
SAD: Yksittäinen annos PK / DN AUCinf
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Annos normalisoitu AUCinf.
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
SAD: kerta-annos PK / t½
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Terminaalin puoliintumisaika
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
SAD: kerta-annos PK / CL (vain IV)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Tyhjennys
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
SAD: kerta-annos PK / CL/F (vain SC)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Ilmeinen selvitys
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
SAD: kerta-annos PK / Vss (vain IV)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Jakautumistilavuus vakaassa tilassa
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
SAD: kerta-annos PK / Vz/F (vain SC)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Näennäinen jakautumistilavuus vakaassa tilassa
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
SAD: kerta-annos PK / F (vain SC)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Näennäinen biologinen hyötyosuus
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
MD: AUCtau
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 22
|
Käyrän alla oleva pinta-ala tau-annosvälillä (1 viikko) ensimmäisen ja viimeisen annoksen jälkeen
|
Päivä 1 - Päivä 22
|
|
SAD: ADA ja/tai NAb
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
Lääkevasta-aineen (ADA) ja/tai neutraloivan vasta-aineen (NAb) tuotantotiheys
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
|
MD:ADA ja/tai NAb
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 113
|
Lääkevasta-aineen (ADA) ja/tai neutraloivan vasta-aineen (NAb) tuotantotiheys
|
Päivä 1 - Päivä 113
|
|
Potilaan ilmoittama VOC-tapahtumien määrä ja VOC-päivämäärä
Aikaikkuna: Päivä 1-85
|
Tehokkuus SCD-osallistujilla perustuu sähköiseen potilaan raportoimaan tulokseen.
|
Päivä 1-85
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 5. helmikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 7. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 7. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 5. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 15. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- C4071001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .