Estudo de Escalonamento de Dose de PF-07209326 em Participantes Saudáveis e Participantes com Doença Falciforme
12 de junho de 2026 atualizado por: Pfizer
AVALIAÇÃO RANDOMIZADA, DUPLO-CEGO, CONTROLADA POR PLACEBO DE DOSES ÚNICAS DE PF-07209326 EM PARTICIPANTES SAUDÁVEIS (SEGURANÇA, TOLERABILIDADE E FARMACOCINÉTICA [PK]) SEGUIDA POR UM RÓTULO ABERTO, REPETIR AVALIAÇÃO DE DOSE EM PARTICIPANTES DA DOENÇA FALCIFORME (SEGURANÇA, TOLERABILIDADE, PK E EFICÁCIA)
Este estudo de fase 1, primeiro em humanos, primeiro em paciente, dose ascendente única e dose múltipla será uma investigação randomizada, duplo-cega e controlada por placebo da segurança, tolerabilidade e farmacocinética de PF-07209326 em participantes saudáveis e participantes com doença falciforme.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A Parte 1 avaliará a segurança e tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de doses ascendentes únicas de PF-07209326 administradas por injeção subcutânea ou intravenosa em participantes voluntários saudáveis.
Depois de estabelecer a segurança e tolerabilidade em participantes saudáveis, a Parte 2 avaliará a segurança e tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica da dose múltipla administrada por via subcutânea de PF-07209326 em participantes com doença falciforme.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
52
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- New Haven Clinical Research Unit
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20060
- Howard University College of Medicine
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Florida
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Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
- Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
- Lee Health - Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33023
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33024
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
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-
Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital-Aflac Cancer and Blood Disorders Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55114
- Prism Research LLC dba Nucleus Network
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - Herbert Irving Pavilion
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- CUMC Research Pharmacy
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- CUIMC Research Pharmacy
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77004
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Center Houston
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Memorial Hermann clinical research unit
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Center Houston
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critérios de Inclusão Participantes de Saúde:
1. Índice de Massa Corporal (IMC) de 17,5 a 30,5 kg/m2; e um peso corporal total > 50 kg (110 lbs).
Critérios de Exclusão Participantes Saudáveis:
- Evidência ou história de doença hematológica, renal, endócrina, pulmonar, gastrointestinal, imunocomprometida (ou distúrbio conhecido do sistema imunológico), cardiovascular, hepática, psiquiátrica, neurológica ou alérgica clinicamente significativa (incluindo alergias a medicamentos, mas excluindo não tratada, assintomática, sazonal alergias no momento da dosagem).
- História de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B ou hepatite C; teste positivo para HIV, antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), anticorpo core da hepatite B (HBcAb) ou anticorpo da hepatite C (HCVAb). Vacinação contra hepatite B é permitida.
- História de tuberculose (TB) ativa ou latente, independentemente do tratamento ou teste QuantiFeron TB positivo.
Participantes com qualquer uma das seguintes infecções agudas ou crônicas ou histórico de infecção:
- Qualquer infecção que requeira tratamento dentro de 2 semanas antes da visita de triagem.
- Qualquer infecção que exija hospitalização, terapia antimicrobiana parenteral dentro de 30 dias da primeira dose do produto experimental.
- Qualquer infecção considerada uma infecção oportunista, nos últimos 6 meses da primeira dose do produto sob investigação.
- Conhecido ativo ou histórico de infecções bacterianas, virais, fúngicas, micobacterianas ou outras frequentes, conforme determinado pelo IP.
- Participantes com febre nos últimos 7 dias antes da dosagem.
- Participantes com história de reação alérgica ou anafilática a proteína terapêutica ou de diagnóstico.
- Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica, incluindo ideação ou comportamento suicida recente (no último ano) ou ativo ou anormalidade laboratorial que pode aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração do produto experimental ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo e, em o julgamento do investigador, tornaria o participante inadequado para entrar neste estudo.
Critérios de inclusão para participantes do SCD
- Participantes entre 18 e 65 anos com diagnóstico confirmado de doença falciforme estável (HbSS ou HBS β0 talassemia).
- História médica de ≥2 e ≤ 10 VOCs de utilização médica em 12 meses antes da triagem.
- ≥75% da conclusão diária do diário ePRO, durante um mínimo de 14 dias durante o período de triagem.
- Totalmente vacinado para COVID-19 de acordo com as orientações do Centro de Controle de Doenças antes da triagem ou deve ser negativo para SARS-CoV-2 por reação em cadeia da polimerase (PCR) dentro de 72 horas após a visita do dia 1.
- Índice de Massa Corporal (IMC) ≤34,9 kg/m2 e peso ≥50 kg.
Critérios de exclusão para participantes do SCD
- Evidência ou história de doença hematológica (não-SCD) clinicamente significativa, renal, endócrina, pulmonar, gastrointestinal, cardiovascular (incluindo AVC manifesto, mas excluindo infarto silencioso), hepática (excluindo colelitíase), psiquiátrica, neurológica ou alérgica (incluindo alergia a medicamentos, mas excluindo alergias sazonais assintomáticas não tratadas no momento da dosagem).
- Evidência ou história de doença cardíaca inclui infarto do miocárdio, arritmia cardíaca clinicamente significativa (por exemplo, fibrilação atrial, fibrilação atrial paroxística, flutter atrial, taquicardia supraventricular e taquicardia ventricular), insuficiência ventricular esquerda, angina instável e cirurgia de revascularização do miocárdio.
- História de câncer (exceto células basais cutâneas ou carcinoma in situ) nos últimos 5 anos.
- Infecção ativa com hepatite B ou C ou HIV. Indivíduos soropositivos para infecção por Hepatite C devem ser negativos para RNA viral por PCR em pelo menos 2 determinações.
- História de tuberculose (TB) ativa ou latente, independentemente do tratamento ou teste QuantiFeron TB positivo.
- Cirurgia de grande porte <3 meses antes da linha de base ou procedimentos médicos significativos planejados durante o estudo.
Participantes com qualquer uma das seguintes infecções agudas ou crônicas ou histórico de infecção:
- Qualquer infecção que requeira tratamento dentro de 2 semanas antes da visita de triagem.
- Qualquer infecção que exija hospitalização, terapia antimicrobiana parenteral dentro de 30 dias da primeira dose do produto experimental.
- Qualquer infecção considerada uma infecção oportunista, nos últimos 6 meses da primeira dose do produto sob investigação.
- Conhecido ativo ou histórico de infecções bacterianas, virais, fúngicas ou outras frequentes, conforme determinado pelo investigador.
- Participantes com febre nos últimos 7 dias antes da dosagem.
- Evidência ou história de alterações clinicamente significativas na pressão arterial ortostática.
- Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica que pode aumentar o risco associado à participação no estudo ou administração do produto experimental ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo e, na opinião do investigador, tornar o participante inadequado para entrar neste estudo.
- Participantes com história de reação alérgica ou anafilática a proteína terapêutica ou de diagnóstico.
- História de sensibilidade à heparina ou trombocitopenia induzida por heparina.
- Administração de voxelotor dentro de 4 semanas antes da triagem ou uso planejado durante o estudo.
- Administração de crizanlizumabe dentro de 12 semanas antes da triagem ou uso planejado durante o estudo.
- Transfusão planejada durante o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Participantes Saudáveis do Tratamento
Os participantes receberão doses ascendentes únicas de PF-07209326 subcutâneo (SC) ou intravenoso
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Os participantes receberão doses ascendentes únicas SC ou IV
Os participantes da SCD receberão uma dose múltipla de PF-07209326 subcutâneo
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Comparador de Placebo: Placebo participantes saudáveis
Os participantes receberão placebo correspondente
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Os participantes receberão placebo correspondente
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Experimental: Tratamento para MSC
Os participantes receberão uma dose múltipla de PF-07209326 subcutâneo
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Os participantes receberão doses ascendentes únicas SC ou IV
Os participantes da SCD receberão uma dose múltipla de PF-07209326 subcutâneo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Frequência, gravidade e relação causal de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e retiradas devido a TEAEs
Prazo: Dia 1 até o dia 85 (SAD) ou dia 113 (MD)
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Frequência, gravidade e relação causal de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e retiradas devido a TEAEs
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Dia 1 até o dia 85 (SAD) ou dia 113 (MD)
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Porcentagem de indivíduos com anormalidades laboratoriais
Prazo: Dia 1 até o dia 85 (SAD) ou dia 113 (MD)
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Porcentagem de indivíduos com anormalidades laboratoriais
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Dia 1 até o dia 85 (SAD) ou dia 113 (MD)
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Número de indivíduos com alteração da linha de base nos sinais vitais
Prazo: Dia 1 até o dia 85 (SAD) ou dia 85 (MD)
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pressão arterial, pulsação, temperatura, frequência respiratória
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Dia 1 até o dia 85 (SAD) ou dia 85 (MD)
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Número de indivíduos com alteração da linha de base nos parâmetros do eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Dia 1 até o dia 85 (SAD) ou dia 85 (MD)
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Número de indivíduos com alteração da linha de base nos parâmetros do eletrocardiograma (ECG)
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Dia 1 até o dia 85 (SAD) ou dia 85 (MD)
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Porcentagem de indivíduos com reações no local da injeção
Prazo: Dia 1 até o dia 11 pós (SAD) Dia 1 até o dia 85 (MD)
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Porcentagem de indivíduos com reações no local da injeção
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Dia 1 até o dia 11 pós (SAD) Dia 1 até o dia 85 (MD)
|
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Porcentagem de indivíduos com reações no local de infusão
Prazo: Dia 1 até o dia 11 após cada dose (SD)
|
Porcentagem de indivíduos com reações no local de infusão
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Dia 1 até o dia 11 após cada dose (SD)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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TAS: PK de dose única /Cmáx
Prazo: Dia 1 até o dia 85
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Concentração sérica máxima
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Dia 1 até o dia 85
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SAD: Dose única PK / DN Cmax
Prazo: Dia 1 até o dia 85
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Dose normalizada Cmax
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Dia 1 até o dia 85
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SAD: Dose Única PK / Tmax
Prazo: Dia 1 até o dia 85
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Tempo para Cmax
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Dia 1 até o dia 85
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SAD: Dose única PK / AUCúltimo
Prazo: Dia 1 até o dia 85
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Área sob o perfil de tempo de concentração sérica desde o tempo zero até o tempo da última concentração quantificável.
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Dia 1 até o dia 85
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SAD: Dose única PK / DN AUCúltimo
Prazo: Dia 1 até o dia 85
|
Dose normalizada AUCúltimo
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Dia 1 até o dia 85
|
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SAD: Dose única PK / AUCinf
Prazo: Dia 1 até o dia 85
|
Área sob o perfil de tempo de concentração sérica do tempo zero ao infinito.
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Dia 1 até o dia 85
|
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SAD: Dose única PK / DN AUCinf
Prazo: Dia 1 até o dia 85
|
Dose normalizada AUCinf.
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Dia 1 até o dia 85
|
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SAD: PK de dose única / t½
Prazo: Dia 1 até o dia 85
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Meia vida terminal
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Dia 1 até o dia 85
|
|
SAD: Dose única PK / CL (somente IV)
Prazo: Dia 1 até o dia 85
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Liberação
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Dia 1 até o dia 85
|
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SAD: Dose única PK / CL/F (somente SC)
Prazo: Dia 1 até o dia 85
|
Liberação aparente
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Dia 1 até o dia 85
|
|
SAD: Dose única PK / Vss (somente IV)
Prazo: Dia 1 até o dia 85
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Volume de distribuição no estado estacionário
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Dia 1 até o dia 85
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SAD: Dose única PK / Vz/F (somente SC)
Prazo: Dia 1 até o dia 85
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Volume aparente de distribuição no estado estacionário
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Dia 1 até o dia 85
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SAD: Dose única PK/F (somente SC)
Prazo: Dia 1 até o dia 85
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Biodisponibilidade aparente
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Dia 1 até o dia 85
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MD: AUCtau
Prazo: Dia 1 até dia 22
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Área sob a curva ao longo do intervalo de dosagem tau (1 semana) após a primeira e a última dose
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Dia 1 até dia 22
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SAD:ADA e/ou NAb
Prazo: Dia 1 até o dia 85
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Frequência de produção de anticorpos antidrogas (ADA) e/ou anticorpos neutralizantes (NAb)
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Dia 1 até o dia 85
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MD:ADA e/ou NAb
Prazo: Dia 1 até o dia 113
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Frequência de produção de anticorpos antidrogas (ADA) e/ou anticorpos neutralizantes (NAb)
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Dia 1 até o dia 113
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Taxa de eventos VOC relatados pelo paciente e taxa diária de VOC
Prazo: Dia 1 a 85
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Eficácia em participantes de SCD com base em um resultado eletrônico relatado pelo paciente.
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Dia 1 a 85
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de fevereiro de 2020
Conclusão Primária (Real)
7 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
7 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de fevereiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de fevereiro de 2020
Primeira postagem (Real)
5 de fevereiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de junho de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- C4071001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .