CNS10-NPC RP:n hoitoon
torstai 14. elokuuta 2025 päivittänyt: Clive Svendsen, Cedars-Sinai Medical Center
Kliininen tutkimus ihmisen hermosolujen esisolujen subretinaalisen injektion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi retinitis Pigmentosan hoidossa
Tutkija tutkii Retinitis Pigmentosa (RP) -potilaiden solujen siirtämisen turvallisuutta verkkokalvonalaiseen tilaan.
Soluja kutsutaan hermosoluiksi, jotka ovat kantasolutyyppi, josta voi muodostua useita erilaisia soluja hermostossa.
Nämä solut on johdettu erityisesti astrosyyteiksi, jotka ovat eräänlainen hermosolu.
Soluja kutsutaan nimellä "CNS10-NPC".
Tutkimushoitoa on testattu eläimillä, mutta sitä ei ole vielä testattu ihmisillä.
Tässä tutkimuksessa tutkijat haluavat tietää, ovatko CNS10-NPC-solut turvallisia siirtää ihmisten subretinaaliseen tilaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on ensimmäinen, joka käyttää ihmisen progenitorisolulinjaa retinitis pigmentosan hoitoon ihmisillä. Tämä on vaiheen 1/2a, yhden keskuksen avoin turvallisuustutkimus kahdella kasvavalla annoksella ihmisen hermosolujen esisoluja (CNS10-NPC), jotka kuljetettiin yksipuolisesti RP:tä sairastavien koehenkilöiden subretinaaliseen tilaan.
Koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki kelpoisuusvaatimukset ja antavat tietoisen suostumuksen, rekisteröidään toiseen kahdesta peräkkäisestä annosteluryhmästä. Potilaita hoidetaan peräkkäin siten, että leikkausten välillä on vähintään yksi kuukausi kolmen ensimmäisen henkilön kohdalla kussakin annoskohortissa. Muut kohortin koehenkilöt hoidetaan vähintään yhden viikon välein leikkausten välillä.
Ensisijainen tavoite. Arvioida yhden silmän subretinaaliseen tilaan (yksipuolisesti) annettujen kliinistä laatua olevien ihmisen sikiön aivokuoresta peräisin olevien hermosolujen esisolujen (CNS10-NPC) turvallisuuden ja siedettävyyden potilailla, joilla on retinitis pigmentosa (RP).
Toissijaiset tavoitteet. Pienen ensimmäisen turvallisuuteen keskittyneen ihmistutkimuksen rajoissa:
- Selvitä, voiko CNS10-NPC juurtua ja selviytyä pitkäkestoisesti ohimenevästi immuunivasteen heikentyneen henkilön verkkokalvossa,
- Hanki näyttöä siitä, että CNS10-NPC:n subretinaalinen injektio voi vaikuttaa suotuisasti näönmenetyksen etenemiseen kohteilla, joilla on kohtalainen RP.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
16
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuakseen tähän tutkimukseen henkilön on oltava vähintään 18-vuotias ja ymmärrettävä ja allekirjoitettava pöytäkirjan tietoinen suostumus.
Osallistuja, jolla on diagnosoitu retinitis pigmentosa.
- Retinitis pigmentosan kliiniset merkit.
- Nyktalopian historia
- Verkkokalvon pigmenttimuutokset
- Valtimon vaimennus
- Vahamainen levyn kalpeus
- Sähköfysiologiset todisteet sauvan toimintahäiriöstä täyden kentän elektroretinografiassa
Näkökentän supistuminen.
3a. Ryhmän 1 osallistujilla (n=6) näöntarkkuus on yhtä suuri tai huonompi kuin 20/200. Ryhmän 2 osallistujilla (n=10) näöntarkkuus on yhtä suuri tai huonompi kuin 20/80.
3b. Ryhmän 1 osallistujilla on keskusnäkökenttä, jonka halkaisija on 40 astetta tai vähemmän. Ryhmässä 2 osallistujilla on mitattavissa oleva näkökenttävika.
4. Osallistuja pystyy lääketieteellisesti käymään silmäleikkauksessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Merkittäviä silmän poikkeavuuksia, jotka estäisivät suunnitellun leikkauksen tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa (esim. glaukooma, sarveiskalvon tai merkittävä linssin sameus, olemassa oleva uveiitti, silmänsisäinen infektio, silmänpohjan turvotus, suonikalvon uudissuonittuminen). Kaikki tutkijan mielestä silmäsairaudet häiritsevät tarkkoja silmämittauksia. Tämä sulkee pois mahdolliset koehenkilöt, joilla on merkittäviä kaihi, sarveiskalvon arpia tai merkittäviä sarveiskalvon epäsäännöllisyyksiä, kuten keratoconus, aiempi tunkeutuva keratoplastia tai glaukooma, jossa on keskusnäkökenttä.
- Mikä tahansa olemassa oleva tekijä tai silmäsairaus, joka voi altistaa kohonneelle kirurgisten komplikaatioiden riskille tutkittavassa silmässä (esim. trauma, aiempi leikkaus, muu kuin komplisoitumaton kaihileikkaus, uveiitti, synnynnäiset kehitys- tai rakenteelliset poikkeavuudet).
- Samanaikaiset systeemiset sairaudet, mukaan lukien ne, joissa itse sairaus tai taudin hoito voi muuttaa silmän toimintaa tai immuunijärjestelmää (esim. pahanlaatuiset kasvaimet, hallitsematon diabetes).
- Mikä tahansa silmäleikkaus tai laser jompaankumpaan silmään 12 viikon sisällä seulonnasta.
- Mikä tahansa vasta-aihe pupillien laajentumiselle kummassakin silmässä.
- Hoito lasiaisensisäisellä, subtenonilla tai silmänympäryssteroidilla 4 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta.
- Mikä tahansa tunnettu allergia jollekin tutkimuksen aikana käytetylle annosteluvälineen komponentille tai diagnostisille aineille (esim. dilataatiotipat) tai lääkkeille, jotka on suunniteltu käytettäväksi perioperatiivisen ajanjakson aikana, mukaan lukien kortikosteroidit, takrolimuusi ja mykofenolaatti.
- Välittömästi hengenvaarallinen sairaus.
- Alkoholin tai laittomien aineiden väärinkäyttö 12 kuukauden kuluessa toimenpiteestä.
- Laboratoriokokeiden poikkeavuuksia tai poikkeavuuksia EKG- tai rintakehän röntgenkuvassa, jotka johtavan tutkijan näkemyksen mukaan ovat kliinisesti merkittäviä ja tekisivät potilaan kyvyttömäksi sietämään tutkimustoimenpiteitä.
- Väliaikainen sairaus tai infektio 28 päivää ennen ilmoittautumista.
- Vasta-aiheet anestesian käytölle.
- Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi (esim. ne, jotka eivät ole kirurgisesti steriilejä eivätkä vähintään 12 kuukautta menopaussin jälkeen), jotka eivät ole halukkaita noudattamaan tutkimuksen ehkäisyvaatimusta (naiset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään tehokasta ehkäisyä, kuten ehkäisypillereitä tai kohdunsisäistä laitetta).
- Raskaana olevat naiset.
- Naiset, jotka imettävät tai jotka aikovat imettää ensimmäisten 6 kuukauden aikana hoidon jälkeen.
- Miehet tai naiset, jotka eivät suostu käyttämään estettä tai lääketieteellistä ehkäisyä vähintään 6 kuukauden ajan leikkauksen jälkeen.
- Anamneesissa tutkittavan aineen anto 28 päivän aikana ennen antoa.
- Osallistuminen aikaisempaan geeninsiirtoterapiatutkimukseen tai solupohjaiseen terapiaan.
- Ilmoittautuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen minkä tahansa sairauden osalta, mukaan lukien RP:hen liittyvät sairaudet koko tutkimuksen ajan.
- Nykyinen tai odotettu pitkäaikainen hoito systeemisillä kortikosteroideilla (yli 7 päivän ajan).
- Nykyinen hoito immunosuppressiivisilla hoidoilla tai kaikki tämän protokollan immunosuppressanttien käytön vasta-aiheet.
- Pahanlaatuinen kasvain viiden vuoden aikana tai positiivinen syöpäseulontatesti vuoden sisällä seulontakäynnistä.
- Mikä tahansa fyysinen tai henkinen vamma, joka heikentää potilaan kykyä matkustaa tutkimuskeskukseen ja sieltä pois tai antaa tietoon perustuvan suostumuksen tai tehokkaan turvallisuusarvioinnin protokollan mukaisesti. Kaikki mielenterveyden tai psykiatriset häiriöt, jotka estävät potilaalla täydet valtuudet tehdä niin (eli tutkittavalla ei voi olla valtakirjaa toiselle henkilölle).
- Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa tutkimusprotokollaa.
- Lääketieteellinen historia HIV tai hepatiitti A, B tai C.
- Potilaat, jotka ovat käyttäneet resepti- tai tutkimusretinoidilääkitystä (esim. Accutane® Soriatane®) tai mitä tahansa lääkkeitä, jotka voivat vaikuttaa makulaan (esim. tamoksifeeni, mellariili, toratsiini, plaquenil, niasiini) 6 kuukauden kuluessa ilmoittautumisesta.
- Allergia beetalaktaami-antibiooteille.
- Kystoidisen makulaturvotuksen esiintyminen.
- Glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin (G6PD) puutos
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1A
Näöntarkkuus 20/200 tai huonompi Yksi, yksipuolinen, subretinaalinen injektio 300 000 CNS10-NPC:tä (n = 3) |
Kaikki potilaat saavat yhden, yksipuolisen, subretinaalisen CNS10-NPC-injektion
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1B
Näöntarkkuus 20/200 tai huonompi Yksi, yksipuolinen, subretinaalinen injektio 1 000 000 CNS10-NPC:tä (n = 3) |
Kaikki potilaat saavat yhden, yksipuolisen, subretinaalisen CNS10-NPC-injektion
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 2
Näöntarkkuus välillä 20/80 - 20/200 Yksi, yksipuolinen, subretinaalinen injektio 1 000 000 CNS10-NPC (n = 10) |
Kaikki potilaat saavat yhden, yksipuolisen, subretinaalisen CNS10-NPC-injektion
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus arvioituna haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuuden ja niiden suhteen perusteella
Aikaikkuna: Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
|
|
Turvallisuus mitattuna kokonaisverenkuvan muutoksilla
Aikaikkuna: Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
|
|
Turvallisuus kattavan aineenvaihduntapaneelin muutoksilla arvioituna
Aikaikkuna: Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
|
|
Turvallisuus luovuttajaspesifisten vasta-aineiden muutoksilla arvioituna
Aikaikkuna: Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
|
|
Turvallisuus virtsan analyysin muutoksilla arvioituna
Aikaikkuna: Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
|
|
Turvallisuus näöntarkkuuden muutoksilla arvioituna
Aikaikkuna: Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
ETRDS tai FrACT erittäin huonon näön tapauksissa.
|
Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
|
Turvallisuus näkökentän muutoksilla arvioituna
Aikaikkuna: Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
Goldmanin perimetriaa käytetään keskusnäkökentissä ja mikroperimetriaa perifeerisissä näkökentissä
|
Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
|
Turvallisuus, joka on arvioitu Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT) -muutoksilla
Aikaikkuna: Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
Ellipsoidivyöhykemittaus suoritetaan SD-OCT:n kautta
|
Potilaita seurataan leikkauksen jälkeen 12 kuukauden ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Rakolampun tutkimus
Aikaikkuna: Esitetty 7 kertaa 15 kuukauden aikana
|
Esitetty 7 kertaa 15 kuukauden aikana
|
|
|
Silmänsisäisen paineen mittaus
Aikaikkuna: Esitetty 7 kertaa 15 kuukauden aikana
|
Esitetty 7 kertaa 15 kuukauden aikana
|
|
|
Funduskooppinen tutkimus
Aikaikkuna: Esitetty 7 kertaa 15 kuukauden aikana
|
Esitetty 7 kertaa 15 kuukauden aikana
|
|
|
Silmänpohjakuvaus (väri, punainen, ilmainen tai infrapuna)
Aikaikkuna: Esitetty 4 kertaa 15 kuukauden aikana
|
Esitetty 4 kertaa 15 kuukauden aikana
|
|
|
Silmänpohjan autofluoresenssi (FAF)
Aikaikkuna: Esitetty 4 kertaa 15 kuukauden aikana
|
Esitetty 4 kertaa 15 kuukauden aikana
|
|
|
Paras korjattu näöntarkkuus
Aikaikkuna: Esitetty 7 kertaa 15 kuukauden aikana
|
Esitetty 7 kertaa 15 kuukauden aikana
|
|
|
Visual Function Questionnaire-25 (VFQ-25)
Aikaikkuna: Esitetty 5 kertaa 15 kuukauden aikana
|
Visual Function Questionnaire-25 on arvosteltu asteikolla 0-100, jossa suurempi numero edustaa parempaa toimintaa
|
Esitetty 5 kertaa 15 kuukauden aikana
|
|
Spektrialueen optinen koherenssitomografia (SD-OCT)
Aikaikkuna: Esitetty 5 kertaa 15 kuukauden aikana
|
Verkkokalvon paksuus
|
Esitetty 5 kertaa 15 kuukauden aikana
|
|
Elektroretinografia (ERG)
Aikaikkuna: Esitetty 5 kertaa 15 kuukauden aikana
|
Esitetty 5 kertaa 15 kuukauden aikana
|
|
|
Goldmannin näkökenttäalue (mikroperimetria)
Aikaikkuna: Esitetty 5 kertaa 15 kuukauden aikana
|
Esitetty 5 kertaa 15 kuukauden aikana
|
|
|
Muutos näkökentän menetyksen nopeudessa
Aikaikkuna: Opintojen loppuun mennessä, ~15 kuukautta.
|
Opintojen loppuun mennessä, ~15 kuukautta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: David Liao, MD, PhD, Retina-Vitreous Associates Medical Group
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 22. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 18. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 22. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 19. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Study00000375
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .