CNS10-NPC pro léčbu RP

Kritéria pro zařazení:

1. Pro účast v této studii musí být subjekt starší 18 let a musí rozumět a podepsat informovaný souhlas protokolu.

2. Účastník s diagnózou retinitis pigmentosa.

   • Klinické příznaky retinitis pigmentosa.
   • Historie nyktalopie
   • Pigmentové změny sítnice
   • Arteriolární útlum
   • Bledost voskového disku
   • Elektrofyziologický důkaz dysfunkce tyčinky na elektroretinografii s plným polem

   • Zúžení zorného pole.

     3a. Účastníci ve skupině 1 (n=6) budou mít zrakovou ostrost rovnou nebo horší než 20/200. Účastníci ve skupině 2 (n=10) budou mít zrakovou ostrost rovnou nebo horší než 20/80.

     3b. Účastníci skupiny 1 budou mít centrální zorné pole o průměru 40 stupňů nebo méně. Skupina 2, účastníci budou mít měřitelnou poruchu zorného pole.

4. Účastník bude zdravotně schopen podstoupit oční operaci.

Kritéria vyloučení:

1. Přítomnost významných očních abnormalit, které by bránily plánovanému chirurgickému zákroku nebo narušovaly interpretaci koncových bodů studie (např. glaukom, zákal rohovky nebo významné opacity čočky, preexistující uveitida, nitrooční infekce, makulární edém, choroidální neovaskularizace). Jakékoli oční onemocnění, o kterém se zkoušející domnívá, že by narušovalo přesné oční měření. To by vyloučilo potenciální subjekty s významnou kataraktou, jizvami na rohovce nebo významnými nepravidelnostmi rohovky, jako je keratokonus, předchozí penetrující keratoplastika nebo glaukom s centrálním zorným polem.
2. Jakýkoli již existující faktor nebo oční onemocnění v anamnéze, které může predisponovat ke zvýšenému riziku chirurgických komplikací ve studovaném oku (např. trauma, předchozí operace jiná než nekomplikovaná operace šedého zákalu, uveitida, vrozené vývojové nebo strukturální abnormality).
3. Doprovodná systémová onemocnění, včetně těch, u kterých může samotné onemocnění nebo léčba onemocnění změnit oční funkci nebo imunitní stav (např. malignity, nekontrolovaný diabetes).
4. Jakákoli oční operace nebo laser v každém oku do 12 týdnů od screeningu.
5. Jakákoli kontraindikace dilatace zornice v kterémkoli oku.
6. Léčba intravitreálními, subtenonovými nebo periokulárními steroidy do 4 měsíců od zařazení.
7. Jakákoli známá alergie na jakoukoli složku dodávacího vehikula nebo diagnostická činidla použitá během studie (např. dilatační kapky) nebo léky plánované pro použití během perioperačního období včetně kortikosteroidů, takrolimu a mykofenolátu.
8. Bezprostředně život ohrožující onemocnění.
9. Zneužívání alkoholu nebo jakékoli nelegální látky (látek) do 12 měsíců od zákroku.
10. Abnormality laboratorních testů nebo abnormality na elektrokardiogramu nebo rentgenovém snímku hrudníku, které jsou podle názoru hlavního zkoušejícího klinicky významné a způsobily by, že pacient nebude schopen tolerovat postupy studie.
11. Interkurentní onemocnění nebo infekce 28 dní před zápisem.
12. Kontraindikace použití anestezie.
13. Ženy ve fertilním věku (tj. ty, které nejsou chirurgicky sterilní a nejsou alespoň 12 měsíců po menopauze), které nejsou ochotny splnit požadavek studie na antikoncepci (ženy, které nejsou ochotny používat účinnou formu antikoncepce, jako je antikoncepční pilulka nebo nitroděložní tělísko).
14. Ženy, které jsou těhotné.
15. Ženy, které kojí nebo mají v úmyslu kojit během prvních 6 měsíců po léčbě.
16. Muži nebo ženy, kteří nesouhlasí s používáním bariérové ​​nebo lékařské antikoncepce alespoň 6 měsíců po operaci.
17. Anamnéza podávání jakékoli zkoumané látky během 28 dnů před podáním.
18. Účast na předchozí studii terapie genovým přenosem nebo buněčné terapie.
19. Zařazení do jakékoli jiné klinické studie pro jakýkoli stav, včetně těch, které se týkají RP po celou dobu trvání studie.
20. Současná nebo předpokládaná dlouhodobá léčba systémovými kortikosteroidy (po dobu delší než 7 dní).
21. Současná léčba imunosupresivními terapiemi nebo jakékoli kontraindikace použití imunosupresiv v tomto protokolu.
22. Anamnéza malignity během pětiletého období nebo pozitivní screeningový test na rakovinu během jednoho roku od screeningové návštěvy.
23. Jakékoli fyzické nebo mentální postižení, které zhorší schopnost pacienta cestovat do a ze studijního centra nebo poskytovat informovaný souhlas/souhlas nebo účinná hodnocení bezpečnosti, jak je specifikováno v protokolu. Jakékoli duševní nebo psychiatrické poruchy, které pacientovi brání mít k tomu plné oprávnění (tj. subjekt nemůže mít plnou moc podepsanou jiné osobě).
24. Neschopnost nebo neochota dodržovat protokol studie.
25. Zdravotní anamnéza HIV nebo hepatitidy A, B nebo C.
26. Jedinci, kteří užívali jakýkoli lék na předpis nebo testovaný perorální retinoid (např. Accutane® Soriatane®) nebo jakékoli léky, které mohou ovlivnit makulu (např. tamoxifen, mellaril, thorazin, plaquenil, niacin) do 6 měsíců od zařazení.
27. Alergie na beta-laktamová antibiotika.
28. Přítomnost cystoidního makulárního edému.
29. Nedostatek glukóza-6-fosfátdehydrogenázy (G6PD).