CNS10-NPC for behandling av RP

Inklusjonskriterier:

1. For å delta i denne studien må forsøkspersonen være 18 år eller eldre og må forstå og signere protokollens informerte samtykke.

2. Deltaker med diagnose retinitis pigmentosa.

   • Kliniske tegn på retinitis pigmentosa.
   • En historie med nyctalopia
   • Retinal pigmentære endringer
   • Arteriolær demping
   • Voksaktig skiveblekhet
   • Elektrofysiologisk bevis på stavdysfunksjon ved fullfelt elektroretinografi

   • Synsfeltinnsnevring.

     3a. Deltakere i gruppe 1 (n=6) vil ha synsstyrke lik eller dårligere enn 20/200. Deltakere i gruppe 2 (n=10) vil ha synsstyrke lik eller dårligere enn 20/80.

     3b. Gruppe 1-deltakere vil ha sentralt synsfelt på 40 grader i diameter eller mindre. Gruppe 2 vil deltakerne ha en målbar synsfeltdefekt.

4. Deltaker vil være medisinsk i stand til å gjennomgå oftalmisk kirurgi.

Ekskluderingskriterier:

1. Tilstedeværelse av betydelige okulære abnormiteter som vil utelukke den planlagte operasjonen eller forstyrre tolkningen av studiens endepunkter (f. glaukom, hornhinnen eller betydelig linseopacitet, eksisterende uveitt, intraokulær infeksjon, makulaødem, koroidal neovaskularisering). Eventuelle øyesykdommer som etterforskeren mener vil forstyrre nøyaktige øyemålinger. Dette vil ekskludere potensielle forsøkspersoner med betydelig katarakt, hornhinnearr eller betydelige hornhinneuregelmessigheter som keratokonus, tidligere penetrerende keratoplastikk eller glaukom med sentralt synsfelt.
2. Enhver allerede eksisterende faktor eller historie med øyesykdom som kan disponere for økt risiko for kirurgiske komplikasjoner i øyet (f.eks. traumer, tidligere operasjoner annet enn ukomplisert kataraktkirurgi, uveitt, medfødte utviklingsmessige eller strukturelle abnormiteter).
3. Samtidige systemiske sykdommer inkludert de der selve sykdommen, eller behandlingen for sykdommen, kan endre okulær funksjon eller immunstatus (f. maligniteter, ukontrollert diabetes).
4. Enhver okulær kirurgi eller laser i begge øyne innen 12 uker etter screening.
5. Enhver kontraindikasjon for pupillutvidelse i begge øynene.
6. Behandling med intravitreal, subtenon eller periokulært steroid innen 4 måneder etter påmelding.
7. Enhver kjent allergi mot en hvilken som helst komponent i leveringsbæreren eller diagnostiske midler som ble brukt under studien (f.eks. dilatasjonsdråper), eller medisiner som er planlagt for bruk i løpet av den perioperative perioden, inkludert kortikosteroider, takrolimus og mykofenolat.
8. Overhengende livstruende sykdom.
9. Misbruk av alkohol eller ulovlige stoffer innen 12 måneder etter prosedyren.
10. Laboratorieprøveavvik eller abnormiteter i elektrokardiogram eller røntgen av thorax, som etter hovedetterforskerens oppfatning er klinisk signifikante og vil gjøre pasienten ute av stand til å tolerere studieprosedyrer.
11. Samtidig sykdom eller infeksjon 28 dager før påmelding.
12. Kontraindikasjoner for bruk av anestesi.
13. Kvinner i fertil alder (dvs. de som ikke er kirurgisk sterile og ikke minst 12 måneder etter overgangsalderen) som ikke er villige til å overholde studiens prevensjonskrav (kvinner som ikke er villige til å bruke en effektiv form for prevensjon som p-piller eller intrauterin enhet).
14. Kvinner som er gravide.
15. Kvinner som ammer eller har tenkt å amme i løpet av de første 6 månedene etter behandling.
16. Menn eller kvinner som ikke godtar å bruke barriere eller medisinsk prevensjon i minst 6 måneder etter operasjonen.
17. Historikk med administrering av undersøkelsesmiddel innen 28 dager før administrering.
18. Deltakelse i en tidligere studie av genoverføringsterapi eller cellebasert terapi.
19. Påmelding til enhver annen klinisk studie, for enhver tilstand, inkludert de som er relatert til RP under hele studiens varighet.
20. Nåværende eller forventet langtidsbehandling med systemiske kortikosteroider (i en periode på over 7 dager).
21. Gjeldende behandling med immunsuppressive terapier eller kontraindikasjoner for bruk av immunsuppressiva i denne protokollen.
22. En historie med malignitet innen en femårsperiode eller en positiv kreftscreeningstest innen en ettårsperiode etter screeningbesøket.
23. Enhver fysisk eller psykisk funksjonshemming som vil svekke pasientens evne til å reise til og fra studiesenteret eller gi informert samtykke/samtykke eller effektive sikkerhetsvurderinger som spesifisert i protokollen. Eventuelle psykiske eller psykiatriske lidelser som hindrer pasienten i å ha full myndighet til å gjøre dette (dvs. at subjektet ikke kan ha fullmakt signert til en annen person).
24. Manglende evne eller vilje til å overholde studieprotokollen.
25. Medisinsk historie med HIV, eller hepatitt A, B eller C.
26. Forsøkspersoner som har tatt reseptbelagte eller undersøkelsesbaserte orale retinoidmedisiner (f.eks. Accutane® Soriatane®), eller medisiner som kan påvirke makulaen (f.eks. tamoxifen, mellaril, thorazin, plaquenil, niacin) innen 6 måneder etter påmelding.
27. Allergi mot Beta-Lactam antibiotika.
28. Tilstedeværelsen av cystoid makulaødem.
29. Glukose-6-fosfatdehydrogenase (G6PD) mangel