CNS10-NPC para el tratamiento de la RP

Criterios de inclusión:

1. Para participar en este estudio, el sujeto debe tener 18 años o más y debe comprender y firmar el consentimiento informado del protocolo.

2. Participante con diagnóstico de retinitis pigmentosa.

   • Signos clínicos de retinitis pigmentosa.
   • Una historia de nictalopía
   • Cambios pigmentarios en la retina
   • Atenuación arteriolar
   • Palidez cerosa del disco
   • Evidencia electrofisiológica de disfunción de bastones en electrorretinografía de campo completo

   • Constricción del campo visual.

     3a. Los participantes del Grupo 1 (n=6) tendrán una agudeza visual igual o inferior a 20/200. Los participantes del Grupo 2 (n=10) tendrán una agudeza visual igual o inferior a 20/80.

     3b. Los participantes del Grupo 1 tendrán un campo visual central de 40 grados de diámetro o menos. Grupo 2, los participantes tendrán un defecto medible del campo visual.

4. El participante podrá someterse médicamente a una cirugía oftalmológica.

Criterio de exclusión:

1. Presencia de anomalías oculares significativas que impedirían la cirugía planificada o interferirían con la interpretación de los criterios de valoración del estudio (p. glaucoma, opacidades corneales o significativas del cristalino, uveítis preexistente, infección intraocular, edema macular, neovascularización coroidea). Cualquier enfermedad ocular que el investigador considere que podría interferir con las mediciones oculares precisas. Esto excluiría a sujetos potenciales con cataratas significativas, cicatrices corneales o irregularidades corneales significativas como queratocono, queratoplastia penetrante previa o glaucoma con campo visual central.
2. Cualquier factor preexistente o antecedentes de enfermedad ocular que pueda predisponer a un mayor riesgo de complicaciones quirúrgicas en el ojo del estudio (p. traumatismo, cirugía previa distinta de la cirugía de cataratas sin complicaciones, uveítis, anomalías congénitas del desarrollo o estructurales).
3. Enfermedades sistémicas concomitantes, incluidas aquellas en las que la propia enfermedad, o el tratamiento de la enfermedad, puede alterar la función ocular o el estado inmunitario (p. neoplasias malignas, diabetes no controlada).
4. Cualquier cirugía ocular o láser en cualquiera de los ojos dentro de las 12 semanas previas a la selección.
5. Cualquier contraindicación para la dilatación de la pupila en cualquiera de los ojos.
6. Tratamiento con esteroides intravítreos, subtenonianos o perioculares dentro de los 4 meses posteriores a la inscripción.
7. Cualquier alergia conocida a cualquier componente del vehículo de administración o agentes de diagnóstico utilizados durante el estudio (p. ej., gotas de dilatación), o medicamentos planificados para su uso durante el período perioperatorio, incluidos corticosteroides, tacrolimus y micofenolato.
8. Enfermedad inminentemente mortal.
9. Abuso de alcohol o cualquier sustancia ilegal dentro de los 12 meses posteriores al procedimiento.
10. Anomalías en las pruebas de laboratorio o anomalías en el electrocardiograma o la radiografía de tórax, que a juicio del Investigador Principal sean clínicamente significativas y hagan que el paciente no tolere los procedimientos del estudio.
11. Enfermedad o infección intercurrente 28 días antes de la inscripción.
12. Contraindicaciones para el uso de anestesia.
13. Mujeres en edad fértil (es decir, aquellas que no son estériles quirúrgicamente y que no han pasado al menos 12 meses desde la menopausia) que no están dispuestas a cumplir con el requisito de anticoncepción del estudio (mujeres que no están dispuestas a usar una forma efectiva de anticoncepción como la píldora anticonceptiva o el dispositivo intrauterino).
14. Mujeres que están embarazadas.
15. Mujeres que están amamantando o que tienen la intención de amamantar durante los primeros 6 meses posteriores al tratamiento.
16. Hombres o mujeres que no estén de acuerdo en usar anticonceptivos médicos o de barrera durante al menos 6 meses después de la operación.
17. Antecedentes de la administración de cualquier agente en investigación dentro de los 28 días anteriores a la administración.
18. Participación en un estudio previo de terapia de transferencia génica o terapia basada en células.
19. Inscripción en cualquier otro estudio clínico, para cualquier condición, incluidas las relacionadas con la RP durante la duración del estudio.
20. Tratamiento a largo plazo actual o previsto con corticosteroides sistémicos (durante un período superior a 7 días).
21. Tratamiento actual con terapias inmunosupresoras o cualquier contraindicación para el uso de los inmunosupresores en este protocolo.
22. Un historial de malignidad dentro de un período de cinco años o una prueba de detección de cáncer positiva dentro de un período de un año de la visita de selección.
23. Cualquier discapacidad física o mental que perjudique la capacidad del paciente para viajar hacia y desde el centro de estudio o para proporcionar consentimiento/asentimiento informado o evaluaciones de seguridad efectivas según lo especificado en el protocolo. Cualquier trastorno mental o psiquiátrico que impida que el paciente tenga plena autoridad para hacerlo (es decir, el sujeto no puede tener un poder notarial firmado a nombre de otra persona).
24. Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con el protocolo del estudio.
25. Antecedentes médicos de VIH o hepatitis A, B o C.
26. Sujetos que hayan tomado cualquier medicamento con retinoides orales recetados o en investigación (p. ej., Accutane® Soriatane®), o cualquier medicamento que pueda afectar la mácula (p. ej., tamoxifeno, mellaril, torazina, plaquenil, niacina) dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción.
27. Alergia a los antibióticos Beta-Lactámicos.
28. La presencia de edema macular cistoideo.
29. Deficiencia de glucosa-6-fosfato deshidrogenasa (G6PD)