RPの治療のためのCNS10-NPC

包含基準:

1. この研究に参加するには、被験者は 18 歳以上である必要があり、プロトコルのインフォームド コンセントを理解し、署名する必要があります。

2. -網膜色素変性症の診断を受けた参加者。

   • 網膜色素変性症の臨床徴候。
   • 夜盲症の歴史
   • 網膜色素変性症
   • 細動脈の減衰
   • ワックスディスクの蒼白
   • 全視野網膜電図検査における桿体機能障害の電気生理学的証拠

   • 視野狭窄。

     3a.グループ 1 (n=6) の参加者の視力は 20/200 以下です。 グループ 2 (n = 10) の参加者は、視力が 20/80 以下になります。

     3b.グループ 1 の参加者は、中心視野が直径 40 度以下になります。 グループ 2、参加者には、測定可能な視野欠損があります。

4.参加者は医学的に眼科手術を受けることができます。

除外基準:

1. -計画された手術を妨げる、または研究の解釈を妨げる重大な眼の異常の存在（例： 緑内障、角膜または重大な水晶体混濁、既存のブドウ膜炎、眼内感染、黄斑浮腫、脈絡膜血管新生）。 研究者が感じている眼の病気は、正確な眼の測定を妨げます。 これは、重大な白内障、角膜瘢痕、または円錐角膜、以前の貫通性角膜形成術または中心視野を伴う緑内障などの重大な角膜の不規則性を有する潜在的な被験者を除外します。
2. -研究眼の外科的合併症のリスク増加の素因となる可能性のある眼疾患の既存の要因または病歴（例： 外傷、合併症のない白内障手術以外の以前の手術、ブドウ膜炎、先天性の発達異常または構造異常）。
3. 付随する全身性疾患には、疾患自体または疾患の治療が眼機能または免疫状態を変化させる可能性があるものを含みます (例: 悪性腫瘍、制御されていない糖尿病)。
4. -スクリーニングから12週間以内のいずれかの眼の眼科手術またはレーザー。
5. -いずれかの眼の瞳孔拡張に対する禁忌。
6. -登録から4か月以内の硝子体内、テノン嚢下、または眼周囲ステロイドによる治療。
7. -研究中に使用される送達媒体または診断薬の任意の成分に対する既知のアレルギー（例：拡張ドロップ）、またはコルチコステロイド、タクロリムス、およびミコフェノール酸を含む周術期の使用が計画されている薬物。
8. 差し迫った生命を脅かす病気。
9. 手順から12か月以内のアルコールまたは違法薬物の乱用。
10. -実験室試験の異常または心電図または胸部X線の異常。主任研究者の意見では、臨床的に重要であり、患者を許容できなくします研究手順。
11. -登録の28日前に併発した病気または感染。
12. 麻酔の使用に対する禁忌。
13. 出産の可能性のある女性（すなわち -外科的に無菌でなく、少なくとも閉経後12か月ではない人） 研究の避妊要件を順守する意思がない人（避妊薬や子宮内避妊器具などの効果的な避妊法を使用したくない女性）。
14. 妊娠中の女性。
15. 治療後最初の 6 か月間、授乳中または授乳を予定している女性。
16. -手術後少なくとも6か月間、バリアまたは医療避妊具の使用に同意しない男性または女性。
17. -投与前28日以内の治験薬投与の履歴。
18. -以前の遺伝子導入療法研究または細胞ベースの治療への参加。
19. -研究期間中のRPに関連するものを含む、あらゆる状態の他の臨床研究への登録。
20. -全身性コルチコステロイドによる現在または予想される長期治療（7日以上）。
21. -免疫抑制療法による現在の治療またはこのプロトコルでの免疫抑制剤の使用に対する禁忌。
22. -5年以内の悪性腫瘍の病歴、またはスクリーニング訪問から1年以内の陽性のがんスクリーニング検査。
23. -患者が研究センターに出入りする能力を損なう身体的または精神的障害、またはプロトコルで指定されたインフォームドコンセント/同意または効果的な安全性評価を提供します。 -患者がそうする完全な権限を持つことを妨げる精神または精神障害（つまり、被験者は別の個人に署名された委任状を持つことができません）。
24. -研究プロトコルを遵守できない、または遵守したくない。
25. -HIV、またはA型、B型、またはC型肝炎の病歴。
26. -処方薬または研究用の経口レチノイド薬（例：Accutane® Soriatane®）、または黄斑に影響を与える可能性のある薬（例： タモキシフェン、メラリル、トラジン、プラケニル、ナイアシン) 登録から 6 か月以内。
27. ベータラクタム抗生物質に対するアレルギー。
28. 嚢胞様黄斑浮腫の存在。
29. グルコース-6-リン酸デヒドロゲナーゼ (G6PD) 欠損症