CNS10-NPC pour le traitement de la RP

Critère d'intégration:

1. Pour participer à cette étude, le sujet doit être âgé de 18 ans ou plus et doit comprendre et signer le consentement éclairé du protocole.

2. Participant avec un diagnostic de rétinite pigmentaire.

   • Signes cliniques de la rétinite pigmentaire.
   • Une histoire de nyctalopie
   • Changements pigmentaires rétiniens
   • Atténuation artériolaire
   • Pâleur du disque cireux
   • Preuve électrophysiologique d'un dysfonctionnement des bâtonnets sur l'électrorétinographie plein champ

   • Constriction du champ visuel.

     3a. Les participants du groupe 1 (n = 6) auront une acuité visuelle égale ou inférieure à 20/200. Les participants du groupe 2 (n = 10) auront une acuité visuelle égale ou inférieure à 20/80.

     3b. Les participants du groupe 1 auront un champ visuel central de 40 degrés de diamètre ou moins. Groupe 2, les participants auront un défaut mesurable du champ visuel.

4. Le participant sera médicalement apte à subir une chirurgie ophtalmique.

Critère d'exclusion:

1. Présence d'anomalies oculaires importantes qui empêcheraient la chirurgie prévue ou interféreraient avec l'interprétation des paramètres de l'étude (par ex. glaucome, opacités cornéennes ou importantes du cristallin, uvéite préexistante, infection intraoculaire, œdème maculaire, néovascularisation choroïdienne). Toute maladie oculaire qui, selon l'investigateur, interférerait avec des mesures oculaires précises. Cela exclurait les sujets potentiels présentant une cataracte importante, des cicatrices cornéennes ou des irrégularités cornéennes importantes telles que le kératocône, une kératoplastie pénétrante antérieure ou un glaucome avec champ visuel central.
2. Tout facteur préexistant ou antécédent de maladie oculaire pouvant prédisposer à un risque accru de complications chirurgicales dans l'œil à l'étude (par ex. traumatisme, chirurgie antérieure autre qu'une chirurgie de la cataracte sans complication, uvéite, anomalies congénitales du développement ou de la structure).
3. Maladies systémiques concomitantes, y compris celles dans lesquelles la maladie elle-même, ou le traitement de la maladie, peut altérer la fonction oculaire ou le statut immunitaire (par ex. tumeurs malignes, diabète non contrôlé).
4. Toute chirurgie oculaire ou laser dans l'un ou l'autre œil dans les 12 semaines suivant le dépistage.
5. Toute contre-indication à la dilatation de la pupille dans l'un ou l'autre œil.
6. Traitement par stéroïde intravitréen, sous-ténon ou périoculaire dans les 4 mois suivant l'inscription.
7. Toute allergie connue à l'un des composants du véhicule d'administration ou des agents de diagnostic utilisés pendant l'étude (par exemple, des gouttes de dilatation), ou des médicaments dont l'utilisation est prévue pendant la période périopératoire, y compris les corticostéroïdes, le tacrolimus et le mycophénolate.
8. Maladie potentiellement mortelle.
9. Abus d'alcool ou de toute substance illégale dans les 12 mois suivant la procédure.
10. Anomalies des tests de laboratoire ou anomalies de l'électrocardiogramme ou de la radiographie pulmonaire qui, de l'avis de l'investigateur principal, sont cliniquement significatives et rendraient le patient incapable de tolérer les procédures de l'étude.
11. Maladie ou infection intercurrente 28 jours avant l'inscription.
12. Contre-indications à l'utilisation de l'anesthésie.
13. Femmes en âge de procréer (c.-à-d. celles qui ne sont pas chirurgicalement stériles et pas au moins 12 mois après la ménopause) qui ne sont pas disposées à se conformer à l'exigence de contraception de l'étude (femmes qui ne veulent pas utiliser une forme efficace de contraception telle que la pilule contraceptive ou le dispositif intra-utérin).
14. Les femmes enceintes.
15. Femmes qui allaitent ou qui ont l'intention d'allaiter au cours des 6 premiers mois suivant le traitement.
16. Hommes ou femmes qui n'acceptent pas d'utiliser une contraception barrière ou médicale pendant au moins 6 mois après l'opération.
17. Antécédents d'administration de tout agent expérimental dans les 28 jours précédant l'administration.
18. Participation à une étude antérieure de thérapie de transfert de gènes ou de thérapie cellulaire.
19. Inscription à toute autre étude clinique, pour toute condition, y compris celles liées à la RP pendant toute la durée de l'étude.
20. Traitement à long terme actuel ou prévu avec des corticostéroïdes systémiques (pour une période supérieure à 7 jours).
21. Traitement actuel avec des thérapies immunosuppressives ou toute contre-indication à l'utilisation des immunosuppresseurs dans ce protocole.
22. Antécédents de malignité au cours d'une période de cinq ans ou test de dépistage du cancer positif au cours d'une période d'un an après la visite de dépistage.
23. Tout handicap physique ou mental qui entravera la capacité du patient à se déplacer vers et depuis le centre d'étude ou à fournir un consentement / assentiment éclairé ou des évaluations de sécurité efficaces comme spécifié par le protocole. Tout trouble mental ou psychiatrique qui empêche le patient d'avoir pleine autorité pour le faire (c'est-à-dire que le sujet ne peut pas faire céder une procuration à une autre personne).
24. Incapacité ou refus de se conformer au protocole d'étude.
25. Antécédents médicaux de VIH ou d'hépatite A, B ou C.
26. Les sujets qui ont pris des médicaments rétinoïdes oraux sur ordonnance ou expérimentaux (par exemple, Accutane® Soriatane®), ou tout médicament susceptible d'affecter la macula (par exemple, tamoxifène, mellaril, thorazine, plaquenil, niacine) dans les 6 mois suivant l'inscription.
27. Allergie aux antibiotiques bêta-lactamines.
28. La présence d'un œdème maculaire cystoïde.
29. Déficit en glucose-6-phosphate déshydrogénase (G6PD)