CNS10-NPC för behandling av RP

Inklusionskriterier:

1. För att delta i denna studie måste försökspersonen vara 18 år eller äldre och måste förstå och underteckna protokollets informerade samtycke.

2. Deltagare med diagnos av retinitis pigmentosa.

   • Kliniska tecken på retinitis pigmentosa.
   • En historia av nyctalopia
   • Retinala pigmentförändringar
   • Arteriolär dämpning
   • Vaxig skiva blekhet
   • Elektrofysiologiska bevis på stavdysfunktion på fullfältselektroretinografi

   • Synfältsförträngning.

     3a. Deltagare i grupp 1 (n=6) kommer att ha synskärpa lika med eller sämre än 20/200. Deltagare i grupp 2 (n=10) kommer att ha en synskärpa lika med eller sämre än 20/80.

     3b. Grupp 1-deltagare kommer att ha ett centralt synfält på 40 graders diameter eller mindre. Grupp 2, deltagarna kommer att ha en mätbar synfältsdefekt.

4. Deltagaren kommer att medicinskt kunna genomgå oftalmisk kirurgi.

Exklusions kriterier:

1. Förekomst av betydande okulära abnormiteter som skulle utesluta den planerade operationen eller störa tolkningen av studiens effektmått (t.ex. glaukom, hornhinna eller betydande linsopaciteter, redan existerande uveit, intraokulär infektion, makulaödem, koroidal neovaskularisering). Alla ögonsjukdomar som utredaren anser skulle störa noggranna ögonmätningar. Detta skulle utesluta potentiella försökspersoner med betydande grå starr, ärr i hornhinnan eller betydande oregelbundenheter i hornhinnan såsom keratokonus, tidigare penetrerande keratoplastik eller glaukom med centralt synfält.
2. Någon redan existerande faktor eller historia av ögonsjukdom som kan predisponera för en ökad risk för kirurgiska komplikationer i studieögat (t. trauma, tidigare operation förutom okomplicerad gråstarrsoperation, uveit, medfödda utvecklings- eller strukturella avvikelser).
3. Samtidiga systemiska sjukdomar inklusive sådana där själva sjukdomen eller behandlingen för sjukdomen kan förändra ögonfunktionen eller immunstatus (t. maligniteter, okontrollerad diabetes).
4. Okulär operation eller laser i något öga inom 12 veckor efter screening.
5. Eventuella kontraindikationer för pupillvidgning i något öga.
6. Behandling med intravitreal, subtenon eller periokulär steroid inom 4 månader efter inskrivningen.
7. All känd allergi mot någon komponent i tillförselvehikeln eller diagnostiska medel som används under studien (t.ex. dilatationsdroppar), eller mediciner planerade för användning under den perioperativa perioden inklusive kortikosteroider, takrolimus och mykofenolat.
8. Överhängande livshotande sjukdom.
9. Missbruk av alkohol eller olagliga substanser inom 12 månader efter ingreppet.
10. Laboratorietestavvikelser eller avvikelser i elektrokardiogram eller lungröntgen, som enligt forskningsledarens uppfattning är kliniskt signifikanta och skulle göra att patienten inte kan tolerera studieprocedurer.
11. Interkurrent sjukdom eller infektion 28 dagar före inskrivning.
12. Kontraindikationer för användning av anestesi.
13. Kvinnor i fertil ålder (dvs. de som inte är kirurgiskt sterila och inte minst 12 månader efter klimakteriet) som inte är villiga att följa studiens krav på preventivmedel (kvinnor som inte är villiga att använda en effektiv form av preventivmedel som p-piller eller intrauterin enhet).
14. Kvinnor som är gravida.
15. Kvinnor som ammar eller som avser att amma under de första 6 månaderna efter behandlingen.
16. Män eller kvinnor som inte går med på att använda barriär eller medicinsk preventivmedel under minst 6 månader efter operationen.
17. Historik om administrering av prövningsmedel inom 28 dagar före administrering.
18. Deltagande i en tidigare studie av genöverföringsterapi eller cellbaserad terapi.
19. Registrering i någon annan klinisk studie, för alla tillstånd, inklusive de som är relaterade till RP under hela studiens varaktighet.
20. Pågående eller förväntad långtidsbehandling med systemiska kortikosteroider (under en längre period än 7 dagar).
21. Aktuell behandling med immunsuppressiva terapier eller eventuella kontraindikationer för användning av immunsuppressiva medel i detta protokoll.
22. En historia av malignitet inom en femårsperiod eller ett positivt cancerscreeningstest inom en ettårsperiod efter screeningbesöket.
23. Varje fysisk eller psykisk funktionsnedsättning som kommer att försämra patientens förmåga att resa till och från studiecentret eller ge informerat samtycke/samtycke eller effektiva säkerhetsbedömningar enligt protokollet. Eventuella psykiska eller psykiatriska störningar som hindrar patienten från att ha full behörighet att göra det (dvs. personen kan inte få fullmakt övertecknad till en annan person).
24. Oförmåga eller ovilja att följa studieprotokollet.
25. Medicinsk historia av HIV eller hepatit A, B eller C.
26. Försökspersoner som har tagit något receptbelagt eller prövningsbart oralt retinoidläkemedel (t.ex. Accutane® Soriatane®), eller andra läkemedel som kan påverka gula fläcken (t.ex. tamoxifen, mellaril, torazin, plaquenil, niacin) inom 6 månader efter inskrivningen.
27. Allergi mot Beta-Lactam antibiotika.
28. Förekomsten av cystoid makulaödem.
29. Glukos-6-fosfatdehydrogenas (G6PD) brist