CNS10-NPC voor de behandeling van RP

Inclusiecriteria:

1. Om aan dit onderzoek deel te nemen, moet de proefpersoon 18 jaar of ouder zijn en de geïnformeerde toestemming van het protocol begrijpen en ondertekenen.

2. Deelnemer met de diagnose retinitis pigmentosa.

   • Klinische tekenen van retinitis pigmentosa.
   • Een geschiedenis van nyctalopie
   • Retinale pigmentveranderingen
   • Arteriolaire verzwakking
   • Wasachtige bleekheid van de schijf
   • Elektrofysiologisch bewijs van staafdisfunctie op elektroretinografie met volledig veld

   • Vernauwing van het gezichtsveld.

     3a. Deelnemers in groep 1 (n=6) hebben een gezichtsscherpte gelijk aan of slechter dan 20/200. Deelnemers in groep 2 (n=10) hebben een gezichtsscherpte gelijk aan of slechter dan 20/80.

     3b. Groep 1-deelnemers hebben een centraal gezichtsveld met een diameter van 40 graden of minder. Groep 2, deelnemers zullen een meetbaar gezichtsvelddefect hebben.

4. Deelnemer is medisch in staat oogchirurgie te ondergaan.

Uitsluitingscriteria:

1. Aanwezigheid van significante oculaire afwijkingen die de geplande operatie zouden verhinderen of de interpretatie van onderzoekseindpunten zouden verstoren (bijv. glaucoom, vertroebeling van het hoornvlies of significante lens, reeds bestaande uveïtis, intraoculaire infectie, macula-oedeem, choroïdale neovascularisatie). Alle oogaandoeningen waarvan de onderzoeker denkt dat ze nauwkeurige oogmetingen zouden verstoren. Dit zou potentiële proefpersonen met aanzienlijk cataract, hoornvlieslittekens of significante hoornvliesonregelmatigheden zoals keratoconus, eerdere penetrerende keratoplastie of glaucoom met centraal gezichtsveld uitsluiten.
2. Elke reeds bestaande factor of voorgeschiedenis van oogziekte die vatbaar kan zijn voor een verhoogd risico op chirurgische complicaties in het onderzoeksoog (bijv. trauma, eerdere operatie anders dan ongecompliceerde cataractchirurgie, uveïtis, aangeboren ontwikkelings- of structurele afwijkingen).
3. Gelijktijdige systemische ziekten, waaronder die waarbij de ziekte zelf, of de behandeling voor de ziekte, de oogfunctie of de immuunstatus kan veranderen (bijv. maligniteiten, ongecontroleerde diabetes).
4. Elke oculaire operatie of laser in een van beide ogen binnen 12 weken na screening.
5. Elke contra-indicatie voor pupilverwijding in beide ogen.
6. Behandeling met intravitreale, subtenon- of perioculaire steroïden binnen 4 maanden na inschrijving.
7. Elke bekende allergie voor een onderdeel van het toedieningsvehikel of diagnostische middelen die tijdens het onderzoek zijn gebruikt (bijv. dilatatiedruppels), of medicijnen die gepland zijn voor gebruik tijdens de peri-operatieve periode, waaronder corticosteroïden, tacrolimus en mycofenolaat.
8. Op handen zijnde levensbedreigende ziekte.
9. Misbruik van alcohol of andere illegale middelen binnen 12 maanden na de procedure.
10. Afwijkingen van laboratoriumtests of afwijkingen in het elektrocardiogram of thoraxfoto, die naar de mening van de hoofdonderzoeker klinisch significant zijn en de patiënt niet in staat zouden stellen om onderzoeksprocedures te verdragen.
11. Bijkomende ziekte of infectie 28 dagen voor inschrijving.
12. Contra-indicaties voor het gebruik van anesthesie.
13. Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd (d.w.z. degenen die niet chirurgisch steriel zijn en niet ten minste 12 maanden na de menopauze) die niet bereid zijn om te voldoen aan de anticonceptievereiste van de studie (vrouwen die niet bereid zijn een effectieve vorm van anticonceptie te gebruiken, zoals de anticonceptiepil of spiraaltje).
14. Vrouwen die zwanger zijn.
15. Vrouwen die borstvoeding geven of van plan zijn om borstvoeding te geven tijdens de eerste 6 maanden na de behandeling.
16. Mannen of vrouwen die het niet eens zijn met het gebruik van barrière- of medische anticonceptie gedurende ten minste 6 maanden na de operatie.
17. Geschiedenis van toediening van een onderzoeksmiddel binnen 28 dagen voorafgaand aan toediening.
18. Deelname aan een eerder onderzoek naar genoverdrachtstherapie of celgebaseerde therapie.
19. Deelname aan een ander klinisch onderzoek, voor elke aandoening, inclusief die met betrekking tot RP gedurende de duur van het onderzoek.
20. Huidige of verwachte langdurige behandeling met systemische corticosteroïden (langer dan 7 dagen).
21. Huidige behandeling met immunosuppressieve therapieën of eventuele contra-indicaties voor het gebruik van de immunosuppressiva in dit protocol.
22. Een voorgeschiedenis van maligniteit binnen een periode van vijf jaar of een positieve kankerscreeningtest binnen een periode van een jaar na het screeningsbezoek.
23. Elke fysieke of mentale handicap die het vermogen van de patiënt om van en naar het onderzoekscentrum te reizen of om geïnformeerde toestemming/instemming of effectieve veiligheidsbeoordelingen te geven, zoals gespecificeerd in het protocol, aantast. Alle psychische of psychiatrische stoornissen die voorkomen dat de patiënt de volledige bevoegdheid heeft om dit te doen (d.w.z. de proefpersoon kan geen volmacht krijgen die is ondertekend door een andere persoon).
24. Onvermogen of onwil om het onderzoeksprotocol na te leven.
25. Medische voorgeschiedenis van HIV of hepatitis A, B of C.
26. Proefpersonen die orale retinoïde medicatie op recept of onderzoek hebben gebruikt (bijv. Accutane® Soriatane®), of medicijnen die de macula kunnen beïnvloeden (bijv. tamoxifen, mellaril, thorazine, plaquenil, niacine) binnen 6 maanden na inschrijving.
27. Allergie voor Beta-Lactam-antibiotica.
28. De aanwezigheid van cystoïd maculair oedeem.
29. Glucose-6-fosfaatdehydrogenase (G6PD)-deficiëntie