CNS10-NPC az RP kezelésére

Bevételi kritériumok:

1. A vizsgálatban való részvételhez az alanynak legalább 18 évesnek kell lennie, és meg kell értenie és alá kell írnia a jegyzőkönyv tájékozott beleegyezését.

2. Résztvevő a retinitis pigmentosa diagnózisával.

   • A retinitis pigmentosa klinikai tünetei.
   • A nyctalopia története
   • A retina pigmentváltozásai
   • Arteriolaris csillapítás
   • Viaszos korongsápadtság
   • A rúd működési zavarának elektrofiziológiai bizonyítékai teljes mező elektroretinográfián

   • Látótér szűkület.

     3a. Az 1. csoport résztvevőinek (n=6) látásélessége 20/200 vagy annál rosszabb. A 2. csoport résztvevőinek (n=10) látásélessége 20/80 vagy annál rosszabb.

     3b. Az 1. csoport résztvevőinek központi látómezeje legfeljebb 40 fok átmérőjű. A 2. csoportban a résztvevőknek mérhető látótérhibájuk lesz.

4. A résztvevő orvosilag alkalmas lesz szemészeti műtétre.

Kizárási kritériumok:

1. Jelentős szemészeti rendellenességek jelenléte, amelyek kizárják a tervezett műtétet vagy megzavarják a vizsgálati végpontok értelmezését (pl. zöldhályog, szaruhártya vagy jelentős szemlencse homályosság, már meglévő uveitis, intraokuláris fertőzés, makulaödéma, érhártya neovaszkularizáció). Bármely szembetegség, amelyről a vizsgáló úgy érzi, megzavarná a pontos szemméréseket. Ez kizárná azokat a potenciális alanyokat, akiknél jelentős szürkehályog, szaruhártya hegek vagy jelentős szaruhártya-rendellenességek, például keratoconus, korábbi behatoló keratoplasztika vagy glaucoma központi látómezővel rendelkeznek.
2. Bármilyen olyan kórelőzményben lévő tényező vagy szembetegség, amely hajlamosíthat a műtéti szövődmények fokozott kockázatára a vizsgált szemen (pl. trauma, korábbi műtét, kivéve a szövődménymentes szürkehályog-műtétet, uveitis, veleszületett fejlődési vagy szerkezeti rendellenességek).
3. Egyidejű szisztémás betegségek, beleértve azokat, amelyekben maga a betegség vagy a betegség kezelése megváltoztathatja a szemműködést vagy az immunállapotot (pl. rosszindulatú daganatok, kontrollálatlan cukorbetegség).
4. Bármely szemműtét vagy lézer bármelyik szemben a szűrést követő 12 héten belül.
5. Bármilyen ellenjavallat a pupillatágulásra mindkét szemben.
6. Kezelés intravitrealis, subtenon vagy periocularis szteroiddal a felvételt követő 4 hónapon belül.
7. Bármilyen ismert allergia a bejuttató hordozó bármely összetevőjére vagy a vizsgálat során használt diagnosztikai szerekre (pl. dilatációs cseppek), vagy a perioperatív időszakban tervezett gyógyszerekre, beleértve a kortikoszteroidokat, a takrolimuszt és a mikofenolátot.
8. Közvetlenül életveszélyes betegség.
9. Alkohollal vagy bármilyen illegális szerrel való visszaélés az eljárást követő 12 hónapon belül.
10. Laboratóriumi vizsgálati eltérések vagy eltérések az elektrokardiogramban vagy a mellkasröntgenben, amelyek a vezető kutató véleménye szerint klinikailag jelentősek, és a beteget képtelenné teszik a vizsgálati eljárások tolerálására.
11. Egyidejű betegség vagy fertőzés a beiratkozás előtt 28 nappal.
12. Ellenjavallatok az érzéstelenítés használatához.
13. Fogamzóképes korú nők (pl. azok, akik nem műtétileg sterilek és nem legalább 12 hónappal a menopauza után), akik nem hajlandók megfelelni a vizsgálat fogamzásgátlási követelményeinek (nők, akik nem hajlandók hatékony fogamzásgátlási formát, például fogamzásgátló tablettát vagy méhen belüli eszközt használni).
14. Terhes nők.
15. Nők, akik szoptatnak vagy szoptatni szándékoznak a kezelést követő első 6 hónapban.
16. Férfiak vagy nők, akik a műtét után legalább 6 hónapig nem vállalják a barrier vagy orvosi fogamzásgátlás alkalmazását.
17. Bármely vizsgálati szer beadása az anamnézisben a beadást megelőző 28 napon belül.
18. Részvétel egy korábbi géntranszfer terápiás vizsgálatban vagy sejtalapú terápiában.
19. Beiratkozás bármely más klinikai vizsgálatba, bármilyen állapot esetén, beleértve az RP-vel kapcsolatosakat is, a vizsgálat teljes időtartama alatt.
20. Jelenlegi vagy várható hosszú távú szisztémás kortikoszteroid kezelés (7 napnál hosszabb ideig).
21. Jelenlegi kezelés immunszuppresszáns terápiákkal vagy az ebben a protokollban szereplő immunszuppresszánsok alkalmazásának bármely ellenjavallata.
22. Rosszindulatú daganat a kórelőzményében a szűrővizsgálatot követő egy éven belül vagy pozitív rákszűrési teszt.
23. Bármilyen fizikai vagy szellemi fogyatékosság, amely rontja a beteg azon képességét, hogy a vizsgálati központba utazzon és onnan vissza, vagy tájékozott beleegyezését/hozzájárulását vagy a protokollban meghatározott hatékony biztonsági értékelést adjon. Bármilyen mentális vagy pszichiátriai rendellenesség, amely megakadályozza, hogy a beteg teljes jogkörrel rendelkezzen erre (azaz az alany nem rendelkezhet más személy által aláírt meghatalmazással).
24. Képtelenség vagy nem hajlandó megfelelni a vizsgálati protokollnak.
25. HIV, vagy hepatitis A, B vagy C kórtörténete.
26. Olyan alanyok, akik bármilyen vényköteles vagy vizsgálati orális retinoid gyógyszert (pl. Accutane® Soriatane®), vagy olyan gyógyszert szedtek, amely befolyásolhatja a makulát (pl. tamoxifen, mellaril, thorazin, plaquenil, niacin) a beiratkozást követő 6 hónapon belül.
27. Allergia a béta-laktám antibiotikumokra.
28. A cisztoid makula ödéma jelenléte.
29. Glükóz-6-foszfát-dehidrogenáz (G6PD) hiánya