CNS10-NPC do leczenia RP

Kryteria przyjęcia:

1. Aby wziąć udział w tym badaniu, pacjent musi mieć ukończone 18 lat oraz zrozumieć i podpisać świadomą zgodę zawartą w protokole.

2. Uczestnik z rozpoznaniem barwnikowego zwyrodnienia siatkówki.

   • Objawy kliniczne barwnikowego zwyrodnienia siatkówki.
   • Historia nyktalopii
   • Zmiany barwnikowe siatkówki
   • Tłumienie tętniczek
   • Woskowata bladość dysku
   • Elektrofizjologiczne dowody dysfunkcji pręcików na elektroretinografii pełnego pola

   • Zwężenie pola widzenia.

     3a. Uczestnicy z grupy 1 (n=6) będą mieli ostrość wzroku równą lub gorszą niż 20/200. Uczestnicy z grupy 2 (n=10) będą mieli ostrość wzroku równą lub gorszą niż 20/80.

     3b. Uczestnicy grupy 1 będą mieli centralne pole widzenia o średnicy 40 stopni lub mniejszej. Grupa 2, uczestnicy będą mieli mierzalne wady pola widzenia.

4. Uczestnik będzie posiadał zdolność medyczną do poddania się operacji okulistycznej.

Kryteria wyłączenia:

1. Obecność istotnych nieprawidłowości narządu wzroku, które uniemożliwiłyby planowaną operację lub zakłóciłyby interpretację punktów końcowych badania (np. jaskra, znaczne zmętnienie rogówki lub soczewki, istniejące wcześniej zapalenie błony naczyniowej oka, zakażenie wewnątrzgałkowe, obrzęk plamki, neowaskularyzacja naczyniówkowa). Wszelkie choroby oczu, które zdaniem badacza mogłyby zakłócać dokładne pomiary oczne. Wykluczyłoby to potencjalnych pacjentów ze znaczną zaćmą, bliznami rogówki lub znaczącymi nieprawidłowościami rogówki, takimi jak stożek rogówki, przebyta keratoplastyka penetrująca lub jaskra z centralnym polem widzenia.
2. Wszelkie istniejące wcześniej czynniki lub choroby oczu w wywiadzie, które mogą predysponować do zwiększonego ryzyka powikłań chirurgicznych w badanym oku (np. uraz, poprzednia operacja inna niż nieskomplikowana operacja usunięcia zaćmy, zapalenie błony naczyniowej oka, wrodzone nieprawidłowości rozwojowe lub strukturalne).
3. Współistniejące choroby ogólnoustrojowe, w tym te, w których sama choroba lub leczenie choroby może zmienić funkcję narządu wzroku lub stan odporności (np. nowotwory złośliwe, niekontrolowana cukrzyca).
4. Jakakolwiek operacja oka lub laser w obu oczach w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego.
5. Wszelkie przeciwwskazania do rozszerzenia źrenic w obu oczach.
6. Leczenie sterydami doszklistkowymi, pod torebkę ścięgnistą lub okołogałkową w ciągu 4 miesięcy od włączenia.
7. Jakakolwiek znana alergia na jakikolwiek składnik podłoża do podawania lub środki diagnostyczne stosowane podczas badania (np. krople rozszerzające) lub leki planowane do stosowania w okresie okołooperacyjnym, w tym kortykosteroidy, takrolimus i mykofenolan.
8. Bezpośrednio zagrażająca życiu choroba.
9. Nadużywanie alkoholu lub jakichkolwiek nielegalnych substancji w ciągu 12 miesięcy od zabiegu.
10. Nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych lub nieprawidłowości w elektrokardiogramie lub RTG klatki piersiowej, które w opinii kierownika badania są istotne klinicznie i mogą uniemożliwić pacjentowi tolerowanie procedur badawczych.
11. Współistniejąca choroba lub infekcja 28 dni przed rejestracją.
12. Przeciwwskazania do stosowania znieczulenia.
13. Kobiety w wieku rozrodczym (tj. kobiety, które nie są sterylne chirurgicznie i co najmniej 12 miesięcy po menopauzie), które nie chcą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w badaniu (kobiety, które nie chcą stosować skutecznej metody antykoncepcji, takiej jak pigułka antykoncepcyjna lub wkładka wewnątrzmaciczna).
14. Kobiety w ciąży.
15. Kobiety karmiące piersią lub zamierzające karmić piersią w ciągu pierwszych 6 miesięcy po leczeniu.
16. Mężczyźni lub kobiety, którzy nie zgadzają się na stosowanie mechanicznej lub medycznej antykoncepcji przez co najmniej 6 miesięcy po operacji.
17. Historia podania jakiegokolwiek środka badanego w ciągu 28 dni przed podaniem.
18. Udział we wcześniejszym badaniu dotyczącym transferu genów lub terapii komórkowej.
19. Włączenie do jakiegokolwiek innego badania klinicznego, z powodu dowolnego stanu, w tym związanego z RP, przez cały czas trwania badania.
20. Obecne lub przewidywane długotrwałe leczenie ogólnoustrojowymi kortykosteroidami (przez okres dłuższy niż 7 dni).
21. Aktualne leczenie lekami immunosupresyjnymi lub jakiekolwiek przeciwwskazania do stosowania leków immunosupresyjnych w tym protokole.
22. Historia choroby nowotworowej w okresie pięciu lat lub pozytywny test przesiewowy w kierunku raka w okresie jednego roku od wizyty przesiewowej.
23. Jakakolwiek niepełnosprawność fizyczna lub umysłowa, która zaburzy zdolność pacjenta do podróżowania do iz ośrodka badawczego lub wyrażenia świadomej zgody/zgody lub skutecznej oceny bezpieczeństwa zgodnie z protokołem. Jakiekolwiek zaburzenia psychiczne lub psychiatryczne, które uniemożliwiają pacjentowi posiadanie pełnych uprawnień (tj. Podmiot nie może mieć pełnomocnictwa podpisanego na inną osobę).
24. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania protokołu badania.
25. Historia medyczna HIV lub zapalenia wątroby typu A, B lub C.
26. Osoby, które przyjmowały jakiekolwiek leki na receptę lub badane doustne retinoidy (np. Accutane® Soriatane®) lub jakiekolwiek leki, które mogą wpływać na plamkę (np. tamoksyfen, mellaril, torazyna, plaquenil, niacyna) w ciągu 6 miesięcy od rejestracji.
27. Alergia na antybiotyki beta-laktamowe.
28. Obecność torbielowatego obrzęku plamki.
29. Niedobór dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej (G6PD).