CNS10-NPC para o tratamento de RP

Critério de inclusão:

1. Para participar deste estudo, o sujeito deve ter 18 anos de idade ou mais e deve entender e assinar o consentimento informado do protocolo.

2. Participante com diagnóstico de retinite pigmentosa.

   • Sinais clínicos de retinite pigmentosa.
   • Uma história de nictalopia
   • Alterações pigmentares da retina
   • Atenuação arteriolar
   • Palidez de disco ceroso
   • Evidência eletrofisiológica de disfunção da haste na eletrorretinografia de campo total

   • Constrição do campo visual.

     3a. Os participantes do Grupo 1 (n=6) terão acuidade visual igual ou inferior a 20/200. Os participantes do Grupo 2 (n=10) terão acuidade visual igual ou inferior a 20/80.

     3b. Os participantes do Grupo 1 terão campo visual central de 40 graus de diâmetro ou menos. Grupo 2, os participantes terão um defeito de campo visual mensurável.

4. O participante estará clinicamente apto a se submeter à cirurgia oftalmológica.

Critério de exclusão:

1. Presença de anormalidades oculares significativas que impediriam a cirurgia planejada ou interfeririam na interpretação dos desfechos do estudo (por exemplo, glaucoma, opacidades significativas da córnea ou do cristalino, uveíte pré-existente, infecção intraocular, edema macular, neovascularização coroidal). Quaisquer doenças oculares que o investigador sentir podem interferir nas medições oculares precisas. Isso excluiria possíveis indivíduos com catarata significativa, cicatrizes corneanas ou irregularidades corneanas significativas, como ceratocone, ceratoplastia penetrante anterior ou glaucoma com campo visual central.
2. Qualquer fator preexistente ou histórico de doença ocular que possa predispor a um risco aumentado de complicações cirúrgicas no olho do estudo (por exemplo, trauma, cirurgia prévia que não seja cirurgia de catarata não complicada, uveíte, desenvolvimento congênito ou anormalidades estruturais).
3. Doenças sistémicas concomitantes, incluindo aquelas em que a própria doença, ou o tratamento da doença, pode alterar a função ocular ou o estado imunitário (p. malignidades, diabetes não controlada).
4. Qualquer cirurgia ocular ou laser em qualquer olho dentro de 12 semanas após a triagem.
5. Qualquer contra-indicação à dilatação da pupila em qualquer um dos olhos.
6. Tratamento com esteróide intravítreo, subtenoniano ou periocular dentro de 4 meses após a inscrição.
7. Qualquer alergia conhecida a qualquer componente do veículo de entrega ou agentes de diagnóstico usados ​​durante o estudo (por exemplo, gotas de dilatação) ou medicamentos planejados para uso durante o período perioperatório, incluindo corticosteróides, tacrolimus e micofenolato.
8. Doença iminentemente fatal.
9. Abuso de álcool ou qualquer substância ilegal dentro de 12 meses do procedimento.
10. Anormalidades nos testes laboratoriais ou anormalidades no eletrocardiograma ou na radiografia de tórax, que na opinião do investigador principal são clinicamente significativas e tornariam o paciente incapaz de tolerar os procedimentos do estudo.
11. Doença ou infecção intercorrente 28 dias antes da inscrição.
12. Contra-indicações ao uso de anestesia.
13. Mulheres com potencial para engravidar (i.e. aquelas que não são cirurgicamente estéreis e não estão pelo menos 12 meses após a menopausa) que não desejam cumprir os requisitos de contracepção do estudo (mulheres que não desejam usar uma forma eficaz de contracepção, como pílula anticoncepcional ou dispositivo intrauterino).
14. Mulheres que estão grávidas.
15. Mulheres que estão amamentando ou que pretendem amamentar durante os primeiros 6 meses após o tratamento.
16. Homens ou mulheres que não concordam em usar barreira ou contracepção médica por pelo menos 6 meses após a cirurgia.
17. História de qualquer administração de agente experimental dentro de 28 dias antes da administração.
18. Participação em um estudo anterior de terapia de transferência de genes ou terapia baseada em células.
19. Inscrição em qualquer outro estudo clínico, para qualquer condição, incluindo aquelas relacionadas à PR durante toda a duração do estudo.
20. Tratamento de longo prazo atual ou previsto com corticosteróides sistêmicos (por um período superior a 7 dias).
21. Tratamento atual com terapias imunossupressoras ou quaisquer contraindicações ao uso dos imunossupressores deste protocolo.
22. Uma história de malignidade dentro de um período de cinco anos ou um teste de rastreamento de câncer positivo dentro de um período de um ano da consulta de triagem.
23. Qualquer deficiência física ou mental que prejudique a capacidade do paciente de viajar de e para o centro de estudo ou fornecer consentimento/consentimento informado ou avaliações de segurança efetivas conforme especificado pelo protocolo. Quaisquer transtornos mentais ou psiquiátricos que impeçam o paciente de ter plena autoridade para fazê-lo (ou seja, o sujeito não pode ter procuração assinada por outro indivíduo).
24. Incapacidade ou falta de vontade de cumprir o protocolo do estudo.
25. Histórico médico de HIV ou hepatite A, B ou C.
26. Indivíduos que tomaram qualquer medicamento retinóide oral prescrito ou experimental (por exemplo, Accutane® Soriatane®) ou quaisquer medicamentos que possam afetar a mácula (por exemplo, tamoxifeno, melaril, torazina, plaquenil, niacina) dentro de 6 meses após a inscrição.
27. Alergia a antibióticos beta-lactâmicos.
28. A presença de edema macular cistóide.
29. Deficiência de glicose-6-fosfato desidrogenase (G6PD)