RP 치료용 CNS10-NPC

포함 기준:

1. 이 연구에 참여하려면 피험자는 18세 이상이어야 하며 프로토콜의 사전 동의를 이해하고 서명해야 합니다.

2. 색소성 망막염 진단을 받은 참여자.

   • 색소성 망막염의 임상 징후.
   • nyctalopia의 역사
   • 망막 색소 변화
   • 세동맥 감쇠
   • 밀랍 디스크 창백
   • 전체 필드 망막전위조영술에서 간상체 기능 장애의 전기생리학적 증거

   • 시야 수축.

     3a. 그룹 1(n=6)의 참가자는 시력이 20/200 이하입니다. 그룹 2(n=10)의 참가자는 시력이 20/80 이하입니다.

     3b. 그룹 1 참가자는 직경 40도 이하의 중심 시야를 갖게 됩니다. 그룹 2, 참가자는 측정 가능한 시야 결함이 있습니다.

4. 참가자는 의학적으로 안과 수술을 받을 수 있습니다.

제외 기준:

1. 계획된 수술을 불가능하게 하거나 연구 종점의 해석을 방해하는 유의한 안구 이상의 존재(예: 녹내장, 각막 또는 현저한 수정체 혼탁, 기존의 포도막염, 안내 감염, 황반 부종, 맥락막 혈관신생). 조사자가 느끼는 모든 안구 질환은 정확한 안구 측정을 방해할 것입니다. 이것은 심각한 백내장, 각막 흉터 또는 원추 각막, 이전 관통 각막 이식술 또는 중앙 시야가 있는 녹내장과 같은 심각한 각막 불규칙성을 가진 잠재적 피험자를 제외합니다.
2. 연구 안구에서 수술 합병증의 위험 증가에 소인이 될 수 있는 안과 질환의 기존 요인 또는 병력(예: 외상, 복잡하지 않은 백내장 수술 이외의 이전 수술, 포도막염, 선천적 발달 또는 구조적 이상).
3. 질병 자체 또는 질병에 대한 치료가 안구 기능 또는 면역 상태를 변화시킬 수 있는 질병을 포함하는 수반되는 전신 질병(예: 악성 종양, 조절되지 않는 당뇨병).
4. 스크리닝 12주 이내에 양쪽 눈의 모든 안과 수술 또는 레이저.
5. 양쪽 눈의 동공 확장에 대한 금기 사항.
6. 등록 4개월 이내에 유리체강내, 테논낭하 또는 안구주위 스테로이드 치료.
7. 연구 동안 사용된 전달 매개체 또는 진단 제제의 임의의 구성요소(예: 확장 방울) 또는 코르티코스테로이드, 타크로리무스 및 마이코페놀레이트를 포함하여 수술 전후 기간 동안 사용하도록 계획된 약물에 대한 모든 알려진 알레르기.
8. 임박한 생명을 위협하는 질병.
9. 시술 후 12개월 이내에 알코올 또는 불법 약물 남용.
10. 실험실 테스트 이상 또는 심전도 또는 흉부 X-레이의 이상으로, 주임 연구원의 의견으로는 임상적으로 중요하고 환자가 연구 절차를 견딜 수 없게 만듭니다.
11. 등록 28일 전의 병발성 질병 또는 감염.
12. 마취 사용에 대한 금기 사항.
13. 가임 가능성이 있는 여성(예: 외과적으로 불임 상태가 아니며 폐경 후 최소 12개월이 되지 않은 사람) 연구의 피임 요건을 준수할 의향이 없는 사람(피임약이나 자궁 내 장치와 같은 효과적인 형태의 피임법을 사용하지 않으려는 여성).
14. 임신한 여성.
15. 수유 중이거나 치료 후 첫 6개월 동안 수유할 의사가 있는 여성.
16. 수술 후 최소 6개월 동안 장벽 또는 의료 피임법을 사용하는 데 동의하지 않는 남성 또는 여성.
17. 투여 전 28일 이내에 연구용 제제 투여 이력.
18. 이전 유전자 전달 요법 연구 또는 세포 기반 요법에 참여.
19. 연구 기간 동안 RP와 관련된 조건을 포함하여 모든 조건에 대한 다른 임상 연구에 등록.
20. 전신 코르티코스테로이드로 현재 또는 예상되는 장기 치료(7일 이상의 기간 동안).
21. 면역억제제 요법을 사용한 현재 치료 또는 이 프로토콜에서 면역억제제 사용에 대한 금기 사항.
22. 5년 이내의 악성 종양 병력 또는 선별 방문 1년 이내의 양성 암 선별 검사.
23. 연구 센터를 오가는 환자의 능력을 손상시키거나 프로토콜에 명시된 대로 정보에 입각한 동의/동의 또는 효과적인 안전성 평가를 제공하는 모든 신체적 또는 정신적 장애. 환자가 완전한 권한을 갖지 못하게 하는 모든 정신 또는 정신 장애(즉, 대상은 다른 개인에게 위임된 위임장을 가질 수 없음).
24. 연구 프로토콜을 준수할 능력이 없거나 따르지 않음.
25. HIV 또는 A형, B형, C형 간염 병력
26. 처방 또는 시험용 경구 레티노이드 약물(예: Accutane® Soriatane®) 또는 황반에 영향을 줄 수 있는 약물(예: 타목시펜, 멜라릴, 토라진, 플라크닐, 니아신) 등록 6개월 이내.
27. Beta-Lactam 항생제에 대한 알레르기.
28. 낭포 황반 부종의 존재.
29. 포도당-6-인산 탈수소효소(G6PD) 결핍