CNS10-NPC zur Behandlung von RP

Einschlusskriterien:

1. Um an dieser Studie teilnehmen zu können, muss der Proband mindestens 18 Jahre alt sein und die Einverständniserklärung des Protokolls verstehen und unterschreiben.

2. Teilnehmer mit der Diagnose Retinitis pigmentosa.

   • Klinische Anzeichen einer Retinitis pigmentosa.
   • Eine Geschichte der Nyktalopie
   • Pigmentveränderungen der Netzhaut
   • Arterioläre Dämpfung
   • Wachsartige Bandscheibenblässe
   • Elektrophysiologischer Nachweis einer Stäbchenfunktionsstörung in der Vollfeld-Elektroretinographie

   • Gesichtsfeldeinschränkung.

     3a. Teilnehmer in Gruppe 1 (n=6) haben eine Sehschärfe von 20/200 oder weniger. Die Teilnehmer in Gruppe 2 (n=10) haben eine Sehschärfe von 20/80 oder weniger.

     3b. Teilnehmer der Gruppe 1 haben ein zentrales Gesichtsfeld von 40 Grad Durchmesser oder weniger. Gruppe 2, die Teilnehmer haben einen messbaren Gesichtsfelddefekt.

4. Der Teilnehmer ist medizinisch in der Lage, sich einer Augenoperation zu unterziehen.

Ausschlusskriterien:

1. Vorhandensein signifikanter Augenanomalien, die die geplante Operation ausschließen oder die Interpretation der Studienendpunkte beeinträchtigen würden (z. Glaukom, Hornhaut- oder signifikante Linsentrübungen, vorbestehende Uveitis, intraokulare Infektion, Makulaödem, choroidale Neovaskularisation). Jegliche Augenerkrankungen, die der Prüfer für richtig hält, würden die genauen Augenmessungen beeinträchtigen. Dies würde potenzielle Probanden mit signifikantem Katarakt, Hornhautnarben oder signifikanten Hornhautunregelmäßigkeiten wie Keratokonus, früherer perforierender Keratoplastik oder Glaukom mit zentralem Gesichtsfeld ausschließen.
2. Jeder vorbestehende Faktor oder jede Vorgeschichte von Augenerkrankungen, die zu einem erhöhten Risiko für chirurgische Komplikationen im Studienauge prädisponieren können (z. Trauma, frühere Operation außer einer unkomplizierten Kataraktoperation, Uveitis, angeborene Entwicklungs- oder Strukturanomalien).
3. Begleitende systemische Erkrankungen, einschließlich solcher, bei denen die Erkrankung selbst oder die Behandlung der Erkrankung die Augenfunktion oder den Immunstatus verändern kann (z. bösartige Erkrankungen, unkontrollierter Diabetes).
4. Jede Augenoperation oder Laser in einem Auge innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening.
5. Jegliche Kontraindikation für eine Pupillenerweiterung in einem der Augen.
6. Behandlung mit intravitrealem, subtenonalem oder periokulärem Steroid innerhalb von 4 Monaten nach der Aufnahme.
7. Jede bekannte Allergie gegen einen Bestandteil des Verabreichungsvehikels oder diagnostische Mittel, die während der Studie verwendet werden (z. B. Dilatationstropfen) oder Medikamente, die während der perioperativen Phase verwendet werden sollen, einschließlich Kortikosteroide, Tacrolimus und Mycophenolat.
8. Unmittelbar lebensbedrohliche Erkrankung.
9. Missbrauch von Alkohol oder illegalen Substanzen innerhalb von 12 Monaten nach dem Verfahren.
10. Anomalien bei Labortests oder Anomalien im Elektrokardiogramm oder Röntgen-Thorax, die nach Ansicht des Hauptprüfarztes klinisch signifikant sind und dazu führen würden, dass der Patient die Studienverfahren nicht tolerieren kann.
11. Interkurrente Erkrankung oder Infektion 28 Tage vor der Immatrikulation.
12. Gegenanzeigen zur Anwendung der Anästhesie.
13. Frauen im gebärfähigen Alter (d.h. diejenigen, die nicht chirurgisch steril und nicht mindestens 12 Monate nach der Menopause sind), die nicht bereit sind, die Verhütungsanforderungen der Studie zu erfüllen (Frauen, die nicht bereit sind, eine wirksame Form der Empfängnisverhütung wie die Antibabypille oder das Intrauterinpessar anzuwenden).
14. Frauen, die schwanger sind.
15. Frauen, die in den ersten 6 Monaten nach der Behandlung stillen oder dies beabsichtigen.
16. Männer oder Frauen, die nicht damit einverstanden sind, für mindestens 6 Monate nach der Operation Barriere- oder medizinische Verhütungsmittel anzuwenden.
17. Anamnese einer Verabreichung von Prüfmitteln innerhalb von 28 Tagen vor der Verabreichung.
18. Teilnahme an einer früheren Gentransfertherapie-Studie oder zellbasierten Therapie.
19. Einschreibung in eine andere klinische Studie, für jeden Zustand, einschließlich solcher im Zusammenhang mit RP während der Dauer der Studie.
20. Aktuelle oder geplante Langzeitbehandlung mit systemischen Kortikosteroiden (über einen Zeitraum von mehr als 7 Tagen).
21. Aktuelle Behandlung mit immunsuppressiven Therapien oder Kontraindikationen für die Verwendung der Immunsuppressiva in diesem Protokoll.
22. Eine Vorgeschichte von Malignität innerhalb von fünf Jahren oder ein positiver Krebsvorsorgetest innerhalb von einem Jahr nach dem Screening-Besuch.
23. Jede körperliche oder geistige Behinderung, die die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigt, zum und vom Studienzentrum zu reisen oder eine Einverständniserklärung/Zustimmung oder wirksame Sicherheitsbewertungen gemäß dem Protokoll abzugeben. Alle psychischen oder psychiatrischen Störungen, die verhindern, dass der Patient die volle Vollmacht dazu hat (d. h. die Person kann keine Vollmacht an eine andere Person übertragen bekommen).
24. Unfähigkeit oder Unwilligkeit, das Studienprotokoll einzuhalten.
25. Krankengeschichte von HIV oder Hepatitis A, B oder C.
26. Personen, die verschreibungspflichtige oder in der Erprobung befindliche orale Retinoid-Medikamente (z. B. Accutane® Soriatane®) oder Arzneimittel eingenommen haben, die die Makula beeinflussen können (z. B. Tamoxifen, Mellaril, Thorazin, Plaquenil, Niacin) innerhalb von 6 Monaten nach Einschreibung.
27. Allergie gegen Beta-Lactam-Antibiotika.
28. Das Vorhandensein eines zystoiden Makulaödems.
29. Glucose-6-Phosphat-Dehydrogenase (G6PD)-Mangel