CNS10-NPC для лечения RP

Критерии включения:

1. Для участия в этом исследовании субъекту должно быть не менее 18 лет, и он должен понять и подписать информированное согласие протокола.

2. Участник с диагнозом пигментный ретинит.

   • Клинические признаки пигментного ретинита.
   • История никталопии
   • Пигментные изменения сетчатки
   • Артериолярное затухание
   • Восковая бледность диска
   • Электрофизиологические признаки дисфункции стержня при полнопольной электроретинографии

   • Сужение полей зрения.

     3а. Участники группы 1 (n=6) будут иметь остроту зрения равную или хуже 20/200. У участников 2-й группы (n=10) острота зрения будет равна или ниже 20/80.

     3б. Участники группы 1 будут иметь центральное поле зрения диаметром 40 градусов или меньше. Группа 2, участники будут иметь измеримый дефект поля зрения.

4. По медицинским показаниям участник сможет пройти офтальмологическую операцию.

Критерий исключения:

1. Наличие значительных глазных аномалий, которые исключают запланированную операцию или мешают интерпретации конечных точек исследования (например, глаукома, значительное помутнение роговицы или хрусталика, ранее существовавший увеит, внутриглазная инфекция, макулярный отек, хориоидальная неоваскуляризация). Любые глазные заболевания, которые чувствует исследователь, будут мешать точным измерениям глаз. Это исключит потенциальных субъектов со значительной катарактой, рубцами на роговице или значительными аномалиями роговицы, такими как кератоконус, сквозная кератопластика в анамнезе или глаукома с центральным полем зрения.
2. Любой ранее существовавший фактор или заболевание глаз в анамнезе, которые могут предрасполагать к повышенному риску хирургических осложнений на исследуемом глазу (например, травма, предшествующая операция, кроме неосложненной операции по удалению катаракты, увеит, врожденные аномалии развития или структуры).
3. Сопутствующие системные заболевания, в том числе те, при которых само заболевание или лечение заболевания могут изменить функцию глаза или иммунный статус (например, злокачественные новообразования, неконтролируемый диабет).
4. Любая глазная хирургия или лазер на любом глазу в течение 12 недель после скрининга.
5. Любые противопоказания к расширению зрачка на любом глазу.
6. Лечение интравитреальными, субтеноновыми или периокулярными стероидами в течение 4 месяцев после зачисления.
7. Любая известная аллергия на любой компонент средства доставки или диагностические агенты, используемые во время исследования (например, дилатационные капли), или лекарства, планируемые для использования в периоперационный период, включая кортикостероиды, такролимус и микофенолат.
8. Непосредственно опасная для жизни болезнь.
9. Злоупотребление алкоголем или любым запрещенным веществом (веществами) в течение 12 месяцев после процедуры.
10. Аномалии лабораторных тестов или аномалии электрокардиограммы или рентгенограммы грудной клетки, которые, по мнению главного исследователя, являются клинически значимыми и делают пациента неспособным переносить процедуры исследования.
11. Интеркуррентное заболевание или инфекция за 28 дней до регистрации.
12. Противопоказания к применению анестезии.
13. Женщины детородного возраста (т. те, кто не является хирургически стерильным и не находится в постменопаузе не менее 12 месяцев), которые не желают соблюдать требования исследования в отношении контрацепции (женщины, которые не хотят использовать эффективную форму контрацепции, такую ​​как противозачаточные таблетки или внутриматочные средства).
14. Беременные женщины.
15. Женщины, которые кормят грудью или собираются кормить грудью в течение первых 6 месяцев после лечения.
16. Мужчины или женщины, которые не согласны использовать барьерную или медицинскую контрацепцию в течение как минимум 6 месяцев после операции.
17. История введения любого исследуемого агента в течение 28 дней до введения.
18. Участие в предшествующем исследовании терапии с переносом генов или клеточной терапии.
19. Участие в любом другом клиническом исследовании любого состояния, в том числе связанного с РП, на протяжении всего исследования.
20. Текущее или предполагаемое длительное лечение системными кортикостероидами (на период более 7 дней).
21. Текущее лечение иммунодепрессантами или любые противопоказания к использованию иммунодепрессантов в этом протоколе.
22. Наличие в анамнезе злокачественных новообразований в течение пятилетнего периода или положительный результат скринингового теста на рак в течение одного года после скринингового визита.
23. Любая физическая или психическая инвалидность, которая будет мешать пациенту путешествовать в исследовательский центр и обратно или предоставлять информированное согласие/согласие или эффективную оценку безопасности, как указано в протоколе. Любые психические или психические расстройства, препятствующие тому, чтобы пациент имел на это все полномочия (т. е. субъект не может иметь доверенность, выписанную на другое лицо).
24. Неспособность или нежелание соблюдать протокол исследования.
25. История болезни ВИЧ или гепатита А, В или С.
26. Субъекты, которые принимали какие-либо рецептурные или исследуемые пероральные ретиноидные препараты (например, Аккутан® Сориатан®) или любые лекарства, которые могут воздействовать на макулу (например, тамоксифен, мелларил, торазин, плаквенил, никотиновая кислота) в течение 6 месяцев после зачисления.
27. Аллергия на бета-лактамные антибиотики.
28. Наличие кистозного макулярного отека.
29. Дефицит глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы (G6PD)