CNS10-NPC 用于治疗 RP

纳入标准：

1. 要参加这项研究，受试者必须年满 18 岁，并且必须理解并签署协议的知情同意书。

2. 诊断为色素性视网膜炎的参与者。

   • 视网膜色素变性的临床症状。
   • 夜盲症的历史
   • 视网膜色素改变
   • 小动脉衰减
   • 蜡质盘苍白
   • 全场视网膜电图杆功能障碍的电生理学证据

   • 视野狭窄。

     3a.第 1 组 (n=6) 的参与者的视力等于或低于 20/200。 第 2 组 (n=10) 的参与者的视力等于或低于 20/80。

     3b.第 1 组参与者的中心视野直径为 40 度或更小。 第 2 组，参与者将有可测量的视野缺陷。

4. 参与者在医学上能够进行眼科手术。

排除标准：

1. 存在会妨碍计划手术或干扰研究终点解释的明显眼部异常（例如 青光眼、角膜或明显的晶状体混浊、先前存在的葡萄膜炎、眼内感染、黄斑水肿、脉络膜新生血管）。 研究者认为的任何眼部疾病都会干扰准确的眼部测量。 这将排除具有明显白内障、角膜疤痕或明显角膜不规则（例如圆锥角膜、既往穿透性角膜移植术或具有中央视野的青光眼）的潜在受试者。
2. 任何可能导致研究眼手术并发症风险增加的预先存在的因素或眼病史（例如 外伤、除简单的白内障手术以外的先前手术、葡萄膜炎、先天性发育或结构异常）。
3. 伴随的全身性疾病，包括疾病本身或疾病治疗可改变眼功能或免疫状态（例如， 恶性肿瘤、不受控制的糖尿病）。
4. 筛选后 12 周内对任何一只眼睛进行过任何眼科手术或激光手术。
5. 任何一只眼睛的瞳孔扩张的禁忌症。
6. 在入组后 4 个月内使用玻璃体内、眼球腱下或眼周类固醇进行治疗。
7. 对研究期间使用的递送载体或诊断剂（例如，扩张滴剂）或计划在围手术期使用的药物（包括皮质类固醇、他克莫司和霉酚酸酯）的任何成分的任何已知过敏。
8. 危及生命的疾病。
9. 手术后 12 个月内滥用酒精或任何非法物质。
10. 首席研究员认为实验室检查异常或心电图或胸部 X 光异常具有临床意义，并且会使患者无法耐受研究程序。
11. 入组前 28 天并发疾病或感染。
12. 使用麻醉剂的禁忌症。
13. 有生育能力的女性（即 那些未通过手术绝育且绝经后至少 12 个月的人）不愿遵守研究的避孕要求（不愿使用有效避孕方式如避孕药或宫内节育器的妇女）。
14. 怀孕的妇女。
15. 在治疗后的前 6 个月内正在哺乳或打算哺乳的女性。
16. 术后至少 6 个月内不同意使用屏障或药物避孕的男性或女性。
17. 给药前 28 天内任何研究药物给药史。
18. 参与先前的基因转移治疗研究或基于细胞的治疗。
19. 参加任何其他临床研究，针对任何情况，包括在整个研究期间与 RP 相关的情况。
20. 当前或预期使用全身性皮质类固醇进行长期治疗（超过 7 天）。
21. 目前正在接受免疫抑制剂治疗或在本协议中使用免疫抑制剂的任何禁忌症。
22. 五年内有恶性肿瘤病史或筛查访视后一年内癌症筛查试验呈阳性。
23. 任何会损害患者往返研究中心或提供知情同意/同意或协议规定的有效安全评估的能力的身体或精神残疾。 任何妨碍患者完全授权这样做的精神或精神疾病（即受试者不能将授权书签署给另一个人）。
24. 不能或不愿意遵守研究方案。
25. HIV 或甲型、乙型或丙型肝炎病史。
26. 服用过任何处方药或研究性口服维甲酸类药物（例如 Accutane® Soriatane®）或任何可能影响黄斑的药物（例如 他莫昔芬、mellaril、thorazine、platechenil、烟酸）在入组后 6 个月内服用。
27. 对β-内酰胺类抗生素过敏。
28. 黄斑囊样水肿的存在。
29. 6-磷酸葡萄糖脱氢酶 (G6PD) 缺乏症