CNS10-NPC per il trattamento della RP

Criterio di inclusione:

1. Per partecipare a questo studio, il soggetto deve avere almeno 18 anni e deve comprendere e firmare il consenso informato del protocollo.

2. Partecipante con diagnosi di retinite pigmentosa.

   • Segni clinici di retinite pigmentosa.
   • Una storia di nictalopia
   • Cambiamenti pigmentari retinici
   • Attenuazione arteriolare
   • Pallore ceroso del disco
   • Evidenza elettrofisiologica di disfunzione del bastoncello all'elettroretinografia a campo pieno

   • Costrizione del campo visivo.

     3a. I partecipanti al Gruppo 1 (n=6) avranno un'acuità visiva uguale o inferiore a 20/200. I partecipanti al Gruppo 2 (n=10) avranno un'acuità visiva uguale o inferiore a 20/80.

     3b. I partecipanti al gruppo 1 avranno un campo visivo centrale di 40 gradi di diametro o meno. Gruppo 2, i partecipanti avranno un difetto del campo visivo misurabile.

4. Il partecipante sarà in grado dal punto di vista medico di sottoporsi a chirurgia oftalmica.

Criteri di esclusione:

1. Presenza di anomalie oculari significative che precluderebbero l'intervento chirurgico pianificato o interferirebbero con l'interpretazione degli endpoint dello studio (ad es. glaucoma, opacità corneali o significative del cristallino, uveite preesistente, infezione intraoculare, edema maculare, neovascolarizzazione coroidale). Qualsiasi malattia oculare che il ricercatore ritiene possa interferire con accurate misurazioni oculari. Ciò escluderebbe potenziali soggetti con cataratta significativa, cicatrici corneali o irregolarità corneali significative come cheratocono, precedente cheratoplastica penetrante o glaucoma con campo visivo centrale.
2. Qualsiasi fattore preesistente o anamnesi di patologia oculare che possa predisporre a un aumentato rischio di complicanze chirurgiche nell'occhio dello studio (ad es. traumi, precedenti interventi chirurgici diversi dalla chirurgia della cataratta non complicata, uveite, anomalie congenite dello sviluppo o strutturali).
3. Malattie sistemiche concomitanti comprese quelle in cui la malattia stessa, o il trattamento per la malattia, possono alterare la funzione oculare o lo stato immunitario (ad es. tumori maligni, diabete non controllato).
4. Qualsiasi intervento chirurgico oculare o laser in entrambi gli occhi entro 12 settimane dallo screening.
5. Qualsiasi controindicazione alla dilatazione della pupilla in entrambi gli occhi.
6. Trattamento con steroidi intravitreali, subtenonici o perioculari entro 4 mesi dall'arruolamento.
7. Qualsiasi allergia nota a qualsiasi componente del veicolo di consegna o agenti diagnostici utilizzati durante lo studio (ad esempio, gocce di dilatazione) o farmaci pianificati per l'uso durante il periodo perioperatorio inclusi corticosteroidi, tacrolimus e micofenolato.
8. Malattia imminente in pericolo di vita.
9. Abuso di alcol o di sostanze illegali entro 12 mesi dalla procedura.
10. Anomalie dei test di laboratorio o anomalie nell'elettrocardiogramma o nella radiografia del torace, che a giudizio del Principal Investigator sono clinicamente significative e renderebbero il paziente incapace di tollerare le procedure dello studio.
11. Malattia o infezione intercorrente 28 giorni prima dell'arruolamento.
12. Controindicazioni all'uso dell'anestesia.
13. Donne in età fertile (es. coloro che non sono chirurgicamente sterili e non sono in post-menopausa da almeno 12 mesi) che non sono disposte a rispettare il requisito di contraccezione dello studio (donne che non sono disposte a utilizzare una forma efficace di contraccezione come la pillola contraccettiva o il dispositivo intrauterino).
14. Donne in gravidanza.
15. Donne che allattano o che intendono allattare durante i primi 6 mesi dopo il trattamento.
16. Uomini o donne che non accettano di utilizzare contraccettivi di barriera o medici per almeno 6 mesi dopo l'intervento.
17. Storia di qualsiasi somministrazione di agenti sperimentali nei 28 giorni precedenti la somministrazione.
18. Partecipazione a un precedente studio di terapia di trasferimento genico o terapia cellulare.
19. Iscrizione a qualsiasi altro studio clinico, per qualsiasi condizione, comprese quelle relative alla RP per tutta la durata dello studio.
20. Trattamento a lungo termine in atto o previsto con corticosteroidi sistemici (per un periodo superiore a 7 giorni).
21. Trattamento in corso con terapie immunosoppressive o eventuali controindicazioni all'uso degli immunosoppressori in questo protocollo.
22. Una storia di malignità entro un periodo di cinque anni o un test di screening del cancro positivo entro un periodo di un anno dalla visita di screening.
23. Qualsiasi disabilità fisica o mentale che comprometta la capacità del paziente di viaggiare da e verso il centro studi o di fornire consenso/assenso informato o valutazioni di sicurezza efficaci come specificato dal protocollo. Eventuali disturbi mentali o psichiatrici che impediscono al paziente di avere piena autorità per farlo (ovvero il soggetto non può avere la procura trasferita a un altro individuo).
24. Incapacità o riluttanza a rispettare il protocollo di studio.
25. Anamnesi di HIV o epatite A, B o C.
26. Soggetti che hanno assunto farmaci retinoidi orali prescritti o sperimentali (ad es. Accutane® Soriatane®) o qualsiasi medicinale che possa influire sulla macula (ad es. tamoxifene, mellaril, torazina, plaquenil, niacina) entro 6 mesi dall'arruolamento.
27. Allergia agli antibiotici beta-lattamici.
28. La presenza di edema maculare cistoide.
29. Carenza di glucosio-6-fosfato deidrogenasi (G6PD).