CNS10-NPC til behandling af RP

Inklusionskriterier:

1. For at deltage i denne undersøgelse skal forsøgspersonen være 18 år eller ældre og skal forstå og underskrive protokollens informerede samtykke.

2. Deltager med diagnose retinitis pigmentosa.

   • Kliniske tegn på retinitis pigmentosa.
   • En historie om nyctalopia
   • Nethindens pigmentforandringer
   • Arteriolær svækkelse
   • Voksagtig skive bleghed
   • Elektrofysiologisk bevis på stavdysfunktion på fuldfelt elektroretinografi

   • Synsfeltindsnævring.

     3a. Deltagere i gruppe 1 (n=6) vil have en synsstyrke lig med eller dårligere end 20/200. Deltagere i gruppe 2 (n=10) vil have en synsstyrke lig med eller dårligere end 20/80.

     3b. Gruppe 1 deltagere vil have et centralt synsfelt på 40 grader i diameter eller mindre. Gruppe 2, deltagerne vil have en målbar synsfeltdefekt.

4. Deltageren vil være medicinsk i stand til at gennemgå oftalmisk kirurgi.

Ekskluderingskriterier:

1. Tilstedeværelse af signifikante okulære abnormiteter, der ville udelukke den planlagte operation eller forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsens endepunkter (f. grøn stær, hornhinde eller signifikant linseopacitet, allerede eksisterende uveitis, intraokulær infektion, makulært ødem, choroidal neovaskularisering). Enhver øjensygdom, som efterforskeren mener, ville forstyrre nøjagtige øjenmålinger. Dette vil udelukke potentielle forsøgspersoner med betydelig katarakt, hornhindear eller betydelige hornhindeuregelmæssigheder såsom keratoconus, tidligere penetrerende keratoplastik eller glaukom med centralt synsfelt.
2. Enhver allerede eksisterende faktor eller historie med øjensygdom, der kan disponere for en øget risiko for kirurgiske komplikationer i undersøgelsesøjet (f. traumer, tidligere operationer bortset fra ukompliceret grå stærkirurgi, uveitis, medfødte udviklingsmæssige eller strukturelle abnormiteter).
3. Samtidige systemiske sygdomme, herunder dem, hvor selve sygdommen eller behandlingen af ​​sygdommen kan ændre øjenfunktion eller immunstatus (f. maligniteter, ukontrolleret diabetes).
4. Enhver okulær operation eller laser i begge øjne inden for 12 uger efter screening.
5. Enhver kontraindikation for pupiludvidelse i begge øjne.
6. Behandling med intravitreal, subtenon eller periokulært steroid inden for 4 måneder efter tilmelding.
7. Enhver kendt allergi over for en hvilken som helst komponent i leveringsvehiklet eller diagnostiske midler anvendt under undersøgelsen (f.eks. dilatationsdråber) eller medicin, der er planlagt til brug i den perioperative periode, inklusive kortikosteroider, tacrolimus og mycophenolat.
8. Overhængende livstruende sygdom.
9. Misbrug af alkohol eller ulovlige stoffer inden for 12 måneder efter proceduren.
10. Abnormiteter i laboratorieprøver eller abnormiteter i elektrokardiogram eller røntgen af ​​thorax, som efter hovedforskerens vurdering er klinisk signifikante og ville gøre patienten ude af stand til at tolerere undersøgelsesprocedurer.
11. Samtidig sygdom eller infektion 28 dage før indskrivning.
12. Kontraindikationer til brug af anæstesi.
13. Kvinder i den fødedygtige alder (dvs. dem, der ikke er kirurgisk sterile og ikke mindst 12 måneder efter overgangsalderen), som ikke er villige til at overholde undersøgelsens præventionskrav (kvinder, der ikke er villige til at bruge en effektiv form for prævention som f.eks. p-piller eller intrauterint apparat).
14. Kvinder, der er gravide.
15. Kvinder, der ammer eller har til hensigt at amme i løbet af de første 6 måneder efter behandlingen.
16. Mænd eller kvinder, der ikke accepterer at bruge barriere eller medicinsk prævention i mindst 6 måneder efter operationen.
17. Anamnese med administration af forsøgsmiddel inden for 28 dage før administration.
18. Deltagelse i et tidligere genoverførselsterapistudie eller cellebaseret terapi.
19. Tilmelding til enhver anden klinisk undersøgelse for enhver tilstand, inklusive dem, der vedrører RP i hele undersøgelsens varighed.
20. Aktuel eller forventet langtidsbehandling med systemiske kortikosteroider (i længere tid end 7 dage).
21. Nuværende behandling med immunsuppressive terapier eller enhver kontraindikation til brug af de immunsuppressive midler i denne protokol.
22. En anamnese med malignitet inden for en femårig periode eller en positiv cancerscreeningstest inden for en etårig periode efter screeningsbesøget.
23. Ethvert fysisk eller mentalt handicap, der vil svække patientens evne til at rejse til og fra studiecentret eller give informeret samtykke/samtykke eller effektive sikkerhedsvurderinger som specificeret i protokollen. Eventuelle psykiske eller psykiatriske lidelser, der forhindrer patienten i at have fuld autoritet til at gøre det (dvs. forsøgspersonen kan ikke få underskrevet fuldmagt til en anden person).
24. Manglende evne eller vilje til at overholde undersøgelsesprotokollen.
25. Sygehistorie med HIV eller hepatitis A, B eller C.
26. Forsøgspersoner, der har taget receptpligtig eller forsøgsmæssig oral retinoidmedicin (f.eks. Accutane® Soriatane®), eller medicin, der kan påvirke makula (f.eks. tamoxifen, mellaril, thorazin, plaquenil, niacin) inden for 6 måneder efter tilmelding.
27. Allergi over for Beta-Lactam antibiotika.
28. Tilstedeværelsen af ​​cystoid makulaødem.
29. Glucose-6-phosphat dehydrogenase (G6PD) mangel