Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CAD-1883:n tutkimus spinocerebellar-ataksialle (Synchrony-1)

maanantai 5. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Cadent Therapeutics

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus CAD-1883:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla, joilla on selkä-aivojen ataksia (Synchrony-1)

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioidaan CAD-1883:n oraalista antoa aikuisten hoidossa, joilla on genotyyppinen diagnoosi spinocerebellar Ataxia (SCA). Tämä tutkimus tarjoaa mahdollisuuden ymmärtää CAD-1883:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa SCA-potilaspopulaatiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioidaan CAD-1883:n oraalista antoa aikuisten hoidossa, joilla on SCA:n genotyyppidiagnoosi käyttämällä useita annostasoja. Tutkimukseen kuuluu useita 16 potilaan kohortteja, joista 12 potilasta satunnaistetaan CAD-1883:een ja 4 vastaavaan lumelääkkeeseen.

Mahdolliset koehenkilöt käyvät läpi seulontajakson (14–28 päivää), lähtötilanteen (päivä 1) käynnin ja 12 viikon hoitojakson. Seurantakäynti tehdään 4 viikon kuluttua hoitojakson päättymisestä. Yksittäisen koehenkilön osallistumisen kokonaiskesto voi olla jopa 20 viikkoa seulontajakson kestosta riippuen.

Tutkimuksessa arvioidaan turvallisuutta haittatapahtumien, elintoimintojen, laboratorioparametrien (mukaan lukien kemian, hematologian ja virtsaanalyysin) perusteella; CAD-1883:n farmakokinetiikka; ja tehokkuusmittaukset Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), kliinikko/potilasarvio ataksiasta ja oireista, potilaan elämänlaatumittaukset ja puettavat sensorit putoamisen ja kävelyn mittaamiseen.

Suunnittelua varten arvioitu tutkimuksen valmistumispäivä olettaa kolmen kohortin arvioinnin.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Seuraavien SCA-genotyyppien aiempi spinocerebellaarinen ataksia (SCA) -diagnoosi: SCA1, 2, 3, 6, 7, 8, 10, 17 tai tyypin 1 autosomaalinen resessiivinen pikkuaivoataksia (ARCA1).
  • Ataksia-arvioinnin ja arvioinnin asteikko (SARA) Kokonaispistemäärä ≥8 ja
  • SARA-kohde #1 (käytävä) pisteet ≥2 seulonnassa
  • Kyky liikkua 8 metriä seulonnassa ilman toisen henkilön apua

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Muu kuin SCA:n neurologinen sairaus, joka voi pääasiassa selittää koehenkilön ataksiaoireita tai vaikuttaa niihin merkittävästi tai joka voi sekoittaa ataksiaoireiden arviointia (esim. krooninen alkoholismi, vitamiinin puutos, multippeliskleroosi, Parkinsonin tauti, Friedreichin ataksia, verisuonisairaus, kasvaimet , paraneoplastinen sairaus, pään vamma, idiopaattinen myöhään alkava ataksia, monisysteeminen atrofia, aivohalvaus, niveltulehdus, aivovamma, tuntemattoman alkuperän spastisuus).
  • Keskivaikeat tai vaikeat pisteet seuraavissa Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS) -kohteissa seulonnassa: Dystonia: vähintään 3 viidestä; Spastisuus: vähintään 2/3 kohdetta; Jäykkyys: vähintään 2/3 tuotetta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CAD-1883

150 mg:n CAD-1883:n kapselit annetaan suun kautta kahdesti päivässä (BID). Toinen vuorokausiannos otetaan 8 tuntia (+/- 2 tuntia) ensimmäisen vuorokausiannoksen jälkeen.

Arvioitu aloitusannos on 150 mg kahdesti vuorokaudessa. Lisäannosohjelmat 600 mg:aan kahdesti vuorokaudessa asti määritetään tulevien kliinisten tietojen perusteella.
Lääke: CAD-1883
150 mg täytetyt kapselit
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava lumelääke toimitetaan kapseleina, jotka annetaan suun kautta kahdesti päivässä. Toinen vuorokausiannos otetaan 8 tuntia (+/- 2 tuntia) ensimmäisen vuorokausiannoksen jälkeen.
Lääke: Placebot
kapselit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CAD-1883:n suun kautta antamisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen plaseboon verrattuna: Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 viikon hoitojakso
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
12 viikon hoitojakso

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cadent Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 10. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 8. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAD1883-211

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa