Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie CAD-1883 dla ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (Synchrony-1)

5 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Cadent Therapeutics

Faza 2 Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność CAD-1883 u dorosłych z ataksją rdzeniowo-móżdżkową (Synchrony-1)

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 oceniające doustne podawanie CAD-1883 w leczeniu dorosłych z genotypową diagnozą ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (SCA). Badanie to daje możliwość zrozumienia bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności CAD-1883 w populacji pacjentów z NZK.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 oceniające doustne podawanie CAD-1883 w leczeniu osób dorosłych z rozpoznaniem genotypowym NZK przy użyciu wielu poziomów dawek. Badanie obejmie wiele kohort po 16 pacjentów, z których 12 pacjentów zostanie losowo przydzielonych do grupy CAD-1883, a 4 do grupy placebo.

Potencjalni pacjenci zostaną poddani okresowi przesiewowemu (od 14 do 28 dni), wizycie wyjściowej (Dzień 1) i 12-tygodniowemu okresowi leczenia. Wizyta kontrolna odbędzie się 4 tygodnie po zakończeniu okresu leczenia. Całkowity czas uczestnictwa poszczególnych podmiotów może wynieść do 20 tygodni, w zależności od długości okresu przesiewowego.

Badanie oceni bezpieczeństwo na podstawie zdarzeń niepożądanych, parametrów życiowych, parametrów laboratoryjnych (w tym chemii, hematologii i analizy moczu); farmakokinetyka CAD-1883; oraz miary skuteczności za pomocą Skali oceny i oceny ataksji (SARA), oceny ataksji i objawów przez klinicystę/pacjenta, miary jakości życia pacjentów oraz czujniki do noszenia do rejestrowania upadków i pomiarów chodu.

Dla celów planistycznych przewidywany termin zakończenia badania zakłada ocenę 3 kohort.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 73 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wcześniejsza diagnoza ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (SCA) z następującymi genotypami SCA: SCA1, 2, 3, 6, 7, 8, 10, 17 lub autosomalna recesywna ataksja móżdżkowa typu 1 (ARCA1).
  • Skala oceny i oceny ataksji (SARA) Łączny wynik ≥8 i
  • Punktacja SARA nr 1 (chód) ≥2 podczas badania przesiewowego
  • Zdolność do przejścia 8 metrów podczas badania przesiewowego bez pomocy innej osoby

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Stan neurologiczny inny niż NZK, który może w przeważającej mierze wyjaśniać lub znacząco przyczyniać się do objawów ataksji u pacjentów lub który może zakłócać ocenę objawów ataksji (np. przewlekły alkoholizm, niedobory witamin, stwardnienie rozsiane, choroba Parkinsona, ataksja Friedreicha, choroba naczyniowa, nowotwory) choroba paranowotworowa, uraz głowy, samoistna ataksja późna, zanik wielonarządowy, udar mózgu, zapalenie stawów, mózgowe porażenie dziecięce, spastyczność nieznanego pochodzenia).
  • Umiarkowane lub ciężkie wyniki w następujących pozycjach Inwentarza objawów innych niż ataksja (INAS) podczas badania przesiewowego: Dystonia: co najmniej 3 z 5 pozycji; Spastyczność: co najmniej 2 z 3 pozycji; Sztywność: co najmniej 2 z 3 pozycji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CAD-1883

Kapsułki zawierające 150 mg CAD-1883 będą podawane doustnie, dwa razy dziennie (BID). Drugą dawkę dobową należy przyjąć 8 godzin (+/- 2 godziny) po pierwszej dawce dobowej.

Oceniany schemat dawkowania początkowego będzie wynosił 150 mg dwa razy na dobę. Dodatkowe schematy dawkowania do 600 mg dwa razy na dobę zostaną określone na podstawie przyszłych danych klinicznych.
Lek: CAD-1883
Kapsułki wypełnione 150 mg
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane placebo będzie dostarczane w kapsułkach do podawania doustnego dwa razy dziennie. Drugą dawkę dobową należy przyjąć 8 godzin (+/- 2 godziny) po pierwszej dawce dobowej.
Lek: Placebo
kapsułki

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję doustnego podawania CAD-1883 w porównaniu z placebo: częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12-tygodniowy okres leczenia
Występowanie zdarzeń niepożądanych
12-tygodniowy okres leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cadent Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 listopada 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAD1883-211

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na CAD-1883

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj