Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie CAD-1883 pro spinocerebelární ataxii (Synchrony-1)

5. dubna 2021 aktualizováno: Cadent Therapeutics

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti CAD-1883 u dospělých se spinocerebelární ataxií (Synchrony-1)

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 hodnotící perorální podávání CAD-1883 při léčbě dospělých s genotypovou diagnózou spinocerebelární ataxie (SCA). Tato studie nabízí příležitost porozumět bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti CAD-1883 v populaci pacientů s SCA.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 hodnotící perorální podávání CAD-1883 při léčbě dospělých s genotypovou diagnózou SCA s použitím více úrovní dávek. Studie bude zahrnovat více kohort po 16 pacientech, přičemž 12 pacientů bude randomizováno do skupiny CAD-1883 a 4 do skupiny s odpovídajícím placebem.

Potenciální subjekty podstoupí období screeningu (14 až 28 dní), základní návštěvu (den 1) a 12týdenní období léčby. Následná návštěva proběhne 4 týdny po ukončení léčebného období. Celková délka účasti jednotlivých subjektů může být až 20 týdnů v závislosti na délce období screeningu.

Studie posoudí bezpečnost podle nežádoucích účinků, vitálních funkcí, laboratorních parametrů (včetně chemie, hematologie a analýzy moči); farmakokinetika CAD-1883; a měření účinnosti podle Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), hodnocení ataxie a symptomů lékařem/pacientem, měření kvality života pacienta a nositelné senzory pro zachycení pádů a měření chůze.

Pro účely plánování předpokládá předpokládaný termín dokončení studie hodnocení 3 kohort.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Collaborative NeuroScience Network
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 73 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Předchozí diagnóza spinocerebelární ataxie (SCA) následujících genotypů SCA: SCA1, 2, 3, 6, 7, 8, 10, 17 nebo autozomálně recesivní cerebelární ataxie typu 1 (ARCA1).
  • Stupnice pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA) Celkové skóre ≥8 a
  • SARA bod č. 1 (chůze) skóre ≥2 při screeningu
  • Schopnost projít 8 metrů při Screeningu bez pomoci druhé osoby

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Neurologický stav jiný než SCA, který by mohl převážně vysvětlit nebo významně přispět k symptomům ataxie u subjektů nebo který by mohl zmást hodnocení symptomů ataxie (např. chronický alkoholismus, nedostatek vitamínů, roztroušená skleróza, Parkinsonova choroba, Friedreichova ataxie, cévní onemocnění, nádory , paraneoplastické onemocnění, poranění hlavy, idiopatická ataxie s pozdním nástupem, multisystémová atrofie, cévní mozková příhoda, artritida, dětská mozková obrna, spasticita neznámého původu).
  • Střední nebo závažné skóre na následujících položkách Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS) při screeningu: Dystonie: alespoň 3 z 5 položek; Spasticita: alespoň 2 ze 3 položek; Tuhost: alespoň 2 ze 3 položek

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CAD-1883

Kapsle 150 mg CAD-1883 budou podávány perorálně, dvakrát denně (BID). Druhá denní dávka se užije 8 hodin (+/- 2 hodiny) po první denní dávce.

Počáteční hodnocený dávkový režim bude 150 mg BID. Další dávkovací režimy až do 600 mg BID budou stanoveny na základě připravovaných klinických údajů.
Lék: CAD-1883
150 mg plněné tobolky
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo bude poskytnuto v kapslích, které se budou podávat perorálně, dvakrát denně. Druhá denní dávka se užije 8 hodin (+/- 2 hodiny) po první denní dávce.
Lék: Placebo
kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost perorálního podání CAD-1883 oproti placebu: Výskyt nežádoucích účinků
Časové okno: 12týdenní léčebné období
Výskyt nežádoucích příhod
12týdenní léčebné období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cadent Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. června 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

1. listopadu 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

10. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAD1883-211

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární ataxie typu 3

Klinické studie na CAD-1883

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bangladesh

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit