Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование CAD-1883 для спиноцеребеллярной атаксии (Synchrony-1)

5 апреля 2021 г. обновлено: Cadent Therapeutics

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для оценки безопасности, переносимости и эффективности CAD-1883 у взрослых со спиноцеребеллярной атаксией (синхрония-1)

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2, в котором оценивается пероральное введение CAD-1883 при лечении взрослых с генотипическим диагнозом спиноцеребеллярной атаксии (SCA). Это исследование дает возможность понять безопасность, переносимость и эффективность CAD-1883 у пациентов с ВОС.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2, в котором оценивается пероральное введение CAD-1883 при лечении взрослых с генотипическим диагнозом SCA с использованием нескольких уровней доз. Исследование будет включать в себя несколько когорт по 16 пациентов в каждой, из которых 12 пациентов будут рандомизированы в группу CAD-1883, а 4 — в группу плацебо.

Потенциальные субъекты пройдут период скрининга (от 14 до 28 дней), базовый визит (день 1) и 12-недельный период лечения. Последующий визит состоится через 4 недели после окончания периода лечения. Общая продолжительность участия отдельных субъектов может составлять до 20 недель, в зависимости от продолжительности периода скрининга.

В исследовании будет оцениваться безопасность по нежелательным явлениям, показателям жизнедеятельности, лабораторным параметрам (включая биохимию, гематологию и анализ мочи); фармакокинетика CAD-1883; и меры эффективности по Шкале оценки и оценки атаксии (SARA), оценка атаксии и симптомов врачом/пациентом, показатели качества жизни пациента и носимые датчики для регистрации падений и измерения походки.

Для целей планирования предполагаемая дата завершения исследования предполагает оценку 3 когорт.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 71 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Предшествующая спиноцеребеллярная атаксия (SCA) диагностика следующих генотипов SCA: SCA1, 2, 3, 6, 7, 8, 10, 17 или аутосомно-рецессивная мозжечковая атаксия типа 1 (ARCA1).
  • Шкала оценки и рейтинга атаксии (SARA) Общий балл ≥8 и
  • Пункт № 1 по шкале SARA (походка) ≥2 баллов при скрининге
  • Способность пройти 8 метров при скрининге без посторонней помощи

Ключевые критерии исключения:

  • Неврологическое состояние, отличное от ВСС, которое может преимущественно объяснить симптомы атаксии у субъектов или в значительной степени способствовать им или может затруднить оценку симптомов атаксии (например, хронический алкоголизм, дефицит витаминов, рассеянный склероз, болезнь Паркинсона, атаксия Фридрейха, сосудистые заболевания, опухоли). , паранеопластическая болезнь, черепно-мозговая травма, идиопатическая атаксия с поздним началом, мультисистемная атрофия, инсульт, артрит, детский церебральный паралич, спастичность неясного генеза).
  • Умеренные или тяжелые баллы по следующим пунктам Перечня признаков, не связанных с атаксией (INAS) при скрининге: Дистония: не менее 3 из 5 пунктов; Спастичность: не менее 2 из 3 пунктов; Жесткость: не менее 2 из 3 пунктов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: КАД-1883

Капсулы по 150 мг CAD-1883 будут вводиться перорально два раза в день (дважды в день). Вторая суточная доза принимается через 8 часов (+/- 2 часа) после первой суточной дозы.

Оцениваемый режим начальной дозы будет составлять 150 мг два раза в день. Дополнительные режимы дозирования до 600 мг два раза в сутки будут определяться на основании предстоящих клинических данных.
Лекарство: КАД-1883
Наполненные капсулы по 150 мг
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо будет поставляться в капсулах для приема внутрь два раза в день. Вторая суточная доза принимается через 8 часов (+/- 2 часа) после первой суточной дозы.
Лекарство: Плацебо
капсулы

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы оценить безопасность и переносимость перорального введения CAD-1883 по сравнению с плацебо: Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: 12-недельный период лечения
Частота нежелательных явлений
12-недельный период лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cadent Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 июня 2021 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 ноября 2022 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 марта 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 марта 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 апреля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 апреля 2021 г.

Последняя проверка

1 апреля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAD1883-211

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться