Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van CAD-1883 voor spinocerebellaire ataxie (Synchrony-1)

5 april 2021 bijgewerkt door: Cadent Therapeutics

Fase 2 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van CAD-1883 bij volwassenen met spinocerebellaire ataxie (synchronie-1)

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie ter evaluatie van orale toediening van CAD-1883 bij de behandeling van volwassenen met een genotypische diagnose van spinocerebellaire ataxie (SCA). Deze studie biedt de mogelijkheid om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van CAD-1883 in de SCA-patiëntenpopulatie te begrijpen.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie ter evaluatie van de orale toediening van CAD-1883 bij de behandeling van volwassenen met een genotypische diagnose van SCA met behulp van meerdere dosisniveaus. De studie omvat meerdere cohorten van elk 16 patiënten, waarbij 12 patiënten gerandomiseerd zullen worden naar CAD-1883 en 4 naar bijpassende placebo.

Potentiële proefpersonen ondergaan een screeningperiode (14 tot 28 dagen), een basisbezoek (dag 1) en een behandelingsperiode van 12 weken. Een vervolgbezoek vindt plaats 4 weken na het einde van de behandelperiode. De totale duur van deelname van individuele proefpersonen kan oplopen tot 20 weken, afhankelijk van de duur van de screeningsperiode.

De studie zal de veiligheid beoordelen aan de hand van bijwerkingen, vitale functies, laboratoriumparameters (waaronder chemie, hematologie en urineonderzoek); farmacokinetiek van CAD-1883; en effectiviteitsmetingen door Schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA), beoordeling door clinicus/patiënt van ataxie en symptomen, metingen van de kwaliteit van leven van de patiënt en draagbare sensoren om val- en loopmetingen vast te leggen.

Voor planningsdoeleinden wordt bij de verwachte einddatum van de studie uitgegaan van evaluatie van 3 cohorten.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Collaborative NeuroScience Network
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 73 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Voorafgaande diagnose van spinocerebellaire ataxie (SCA) van de volgende SCA-genotypes: SCA1, 2, 3, 6, 7, 8, 10, 17 of autosomaal recessieve cerebellaire ataxie type 1 (ARCA1).
  • Schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA) Totaalscore ≥8 en
  • SARA item #1 (gang) score van ≥2 bij screening
  • Mogelijkheid om 8 meter te lopen bij Screening zonder hulp van een andere persoon

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Andere neurologische aandoening dan plotselinge hartstilstand die overwegend de symptomen van ataxie van de proefpersoon kan verklaren of er significant toe kan bijdragen of die de beoordeling van ataxiesymptomen kan verstoren (bijv. paraneoplastische ziekte, hoofdletsel, idiopathische laat optredende ataxie, multisysteematrofie, beroerte, artritis, hersenverlamming, spasticiteit van onbekende oorsprong).
  • Matige of ernstige scores op de volgende Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS)-items bij screening: Dystonie: ten minste 3 van de 5 items; Spasticiteit: minimaal 2 van 3 items; Stijfheid: minimaal 2 van 3 items

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CAD-1883

Capsules van 150 mg CAD-1883 worden oraal toegediend, tweemaal daags (BID). De tweede dagelijkse dosis wordt 8 uur (+/- 2 uur) na de eerste dagelijkse dosis ingenomen.

Het geëvalueerde initiële dosisregime is 150 mg tweemaal daags. Aanvullende doseringsregimes tot 600 mg tweemaal daags zullen worden bepaald op basis van toekomstige klinische gegevens.
Geneesmiddel: CAD-1883
150 mg gevulde capsules
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende placebo wordt geleverd in capsules, tweemaal daags oraal toe te dienen. De tweede dagelijkse dosis wordt 8 uur (+/- 2 uur) na de eerste dagelijkse dosis ingenomen.
Geneesmiddel: Placebo's
capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van orale toediening van CAD-1883 versus placebo te evalueren: incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Behandelingsperiode van 12 weken
Incidentie van bijwerkingen
Behandelingsperiode van 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cadent Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 juni 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 november 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAD1883-211

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op CAD-1883

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Japan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren