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Studie von CAD-1883 für spinozerebelläre Ataxie (Synchrony-1)

5. April 2021 aktualisiert von: Cadent Therapeutics

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von CAD-1883 bei Erwachsenen mit spinozerebellärer Ataxie (Synchrony-1)

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie, die die orale Verabreichung von CAD-1883 bei der Behandlung von Erwachsenen mit einer genotypischen Diagnose von spinozerebellärer Ataxie (SCA) untersucht. Diese Studie bietet die Möglichkeit, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von CAD-1883 in der SCA-Patientenpopulation zu verstehen.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie, die die orale Verabreichung von CAD-1883 bei der Behandlung von Erwachsenen mit einer genotypischen Diagnose von SCA unter Verwendung mehrerer Dosisstufen untersucht. Die Studie wird mehrere Kohorten von jeweils 16 Patienten umfassen, wobei 12 Patienten randomisiert CAD-1883 und 4 Patienten ein passendes Placebo erhalten.

Potenzielle Probanden werden einem Screening-Zeitraum (14 bis 28 Tage), einem Ausgangsbesuch (Tag 1) und einem 12-wöchigen Behandlungszeitraum unterzogen. 4 Wochen nach Ende der Behandlung findet eine Nachkontrolle statt. Die Gesamtdauer der einzelnen Fachteilnahmen kann je nach Dauer des Screening-Zeitraums bis zu 20 Wochen betragen.

Die Studie wird die Sicherheit anhand von unerwünschten Ereignissen, Vitalzeichen, Laborparametern (einschließlich Chemie, Hämatologie und Urinanalyse) bewerten; Pharmakokinetik von CAD-1883; und Wirksamkeitsmessungen durch Skala zur Bewertung und Bewertung von Ataxie (SARA), Kliniker-/Patientenbewertung von Ataxie und Symptomen, Patientenqualitätsmessungen und tragbare Sensoren zur Erfassung von Stürzen und Gangmessungen.

Für Planungszwecke geht das voraussichtliche Abschlussdatum der Studie von einer Auswertung von 3 Kohorten aus.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Collaborative NeuroScience Network
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 73 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Frühere Diagnose einer spinozerebellären Ataxie (SCA) der folgenden SCA-Genotypen: SCA1, 2, 3, 6, 7, 8, 10, 17 oder autosomal rezessive zerebelläre Ataxie Typ 1 (ARCA1).
  • Skala zur Beurteilung und Einstufung von Ataxie (SARA) Gesamtpunktzahl ≥8 und
  • SARA-Item Nr. 1 (Gang) Score von ≥ 2 beim Screening
  • Fähigkeit, beim Screening ohne Hilfe einer anderen Person 8 Meter weit zu gehen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Anderer neurologischer Zustand als SCA, der die Ataxie-Symptome der Probanden überwiegend erklären oder wesentlich dazu beitragen könnte oder der die Beurteilung der Ataxie-Symptome verfälschen könnte (z. B. chronischer Alkoholismus, Vitaminmangel, Multiple Sklerose, Parkinson-Krankheit, Friedreich-Ataxie, Gefäßerkrankungen, Tumore). , paraneoplastische Erkrankung, Kopfverletzung, idiopathische spät einsetzende Ataxie, Multisystematrophie, Schlaganfall, Arthritis, Zerebralparese, Spastik unbekannter Ursache).
  • Mittlere oder schwere Werte bei den folgenden INAS-Elementen (Inventory of Non-Ataxia Signs) beim Screening: Dystonie: mindestens 3 von 5 Elementen; Spastik: mindestens 2 von 3 Items; Steifigkeit: mindestens 2 von 3 Punkten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CAD-1883

Kapseln mit 150 mg CAD-1883 werden zweimal täglich (BID) oral verabreicht. Die zweite Tagesdosis wird 8 Stunden (+/- 2 Stunden) nach der ersten Tagesdosis eingenommen.

Das bewertete Anfangsdosisschema beträgt 150 mg BID. Zusätzliche Dosierungsschemata von bis zu 600 mg BID werden basierend auf bevorstehenden klinischen Daten festgelegt.
Arzneimittel: CAD-1883
150 mg gefüllte Kapseln
Placebo-Komparator: Placebo
Das passende Placebo wird in Kapseln bereitgestellt, die zweimal täglich oral verabreicht werden. Die zweite Tagesdosis wird 8 Stunden (+/- 2 Stunden) nach der ersten Tagesdosis eingenommen.
Arzneimittel: Placebos
Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der oralen Verabreichung von CAD-1883 im Vergleich zu Placebo: Auftreten von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Auftreten von unerwünschten Ereignissen
12 Wochen Behandlungsdauer

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cadent Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. Juni 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. November 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAD1883-211

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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