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Estudo de CAD-1883 para Ataxia Espinocerebelar (Synchrony-1)

5 de abril de 2021 atualizado por: Cadent Therapeutics

Estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do CAD-1883 em adultos com ataxia espinocerebelar (Sincronia-1)

Este é um estudo de Fase 2 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a administração oral de CAD-1883 no tratamento de adultos com diagnóstico genotípico de Ataxia Espinocerebelar (SCA). Este estudo oferece a oportunidade de entender a segurança, tolerabilidade e eficácia do CAD-1883 na população de pacientes com SCA.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 2 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a administração oral de CAD-1883 no tratamento de adultos com diagnóstico genotípico de SCA usando doses múltiplas. O estudo incluirá várias coortes de 16 pacientes cada, onde 12 pacientes serão randomizados para CAD-1883 e 4 para placebo correspondente.

Os indivíduos em potencial passarão por um período de triagem (14 a 28 dias), uma visita inicial (dia 1) e um período de tratamento de 12 semanas. Uma visita de acompanhamento ocorrerá 4 semanas após o final do período de tratamento. A duração total da participação individual do sujeito pode ser de até 20 semanas, dependendo da duração do período de triagem.

O estudo avaliará a segurança por eventos adversos, sinais vitais, parâmetros laboratoriais (incluindo química, hematologia e urinálise); farmacocinética de CAD-1883; e medidas de eficácia por Escala para Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA), classificação clínica/paciente de ataxia e sintomas, medidas de qualidade de vida do paciente e sensores vestíveis para capturar quedas e medidas de marcha.

Para fins de planejamento, a data prevista de conclusão do estudo pressupõe a avaliação de 3 coortes.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Collaborative NeuroScience Network
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 73 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico prévio de Ataxia Espinocerebelar (SCA) dos seguintes genótipos de SCA: SCA1, 2, 3, 6, 7, 8, 10, 17 ou Ataxia Cerebelar Autossômica Recessiva Tipo 1 (ARCA1).
  • Escala para Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA) Pontuação total ≥8 e
  • Pontuação do item nº 1 da SARA (marcha) de ≥2 na triagem
  • Capacidade de deambular 8 metros na triagem sem ajuda de outra pessoa

Principais Critérios de Exclusão:

  • Condição neurológica diferente da SCA que pode explicar predominantemente ou contribuir significativamente para os sintomas de ataxia dos indivíduos ou que pode confundir a avaliação dos sintomas de ataxia (por exemplo, alcoolismo crônico, deficiências de vitaminas, esclerose múltipla, doença de Parkinson, ataxia de Friedreich, doença vascular, tumores , doença paraneoplásica, traumatismo craniano, ataxia idiopática de início tardio, atrofia multissistêmica, acidente vascular cerebral, artrite, paralisia cerebral, espasticidade de origem desconhecida).
  • Escores moderados ou graves nos seguintes itens do Inventário de Sinais Não-Ataxia (INAS) na Triagem: Distonia: pelo menos 3 de 5 itens; Espasticidade: pelo menos 2 de 3 itens; Rigidez: pelo menos 2 de 3 itens

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: CAD-1883

Cápsulas de 150 mg de CAD-1883 serão administradas por via oral, duas vezes ao dia (BID). A segunda dose diária será tomada 8 horas (+/- 2 horas) após a primeira dose diária.

O regime de dose inicial avaliado será de 150 mg BID. Regimes de dose adicionais de até 600 mg BID serão determinados com base em dados clínicos futuros.
Medicamento: CAD-1883
Cápsulas cheias de 150 mg
Comparador de Placebo: Placebo
O placebo correspondente será fornecido em cápsulas, a serem administradas por via oral, duas vezes ao dia. A segunda dose diária será tomada 8 horas (+/- 2 horas) após a primeira dose diária.
Medicamento: Placebos
cápsulas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a segurança e tolerabilidade da administração oral de CAD-1883 versus placebo: incidência de eventos adversos
Prazo: Período de tratamento de 12 semanas
Incidência de Eventos Adversos
Período de tratamento de 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cadent Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de junho de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de novembro de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de março de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de março de 2020

Primeira postagem (Real)

10 de março de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de abril de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de abril de 2021

Última verificação

1 de abril de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAD1883-211

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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