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脊髄小脳性運動失調症に対するCAD-1883の研究 (Synchrony-1)

2021年4月5日 更新者：Cadent Therapeutics

脊髄小脳性運動失調症の成人における CAD-1883 の安全性、忍容性、および有効性を評価するためのフェーズ 2 無作為化二重盲検プラセボ対照試験 (Synchrony-1)

これは、脊髄小脳失調症 (SCA) の遺伝子型診断を受けた成人の治療における CAD-1883 の経口投与を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照第 2 相試験です。 この研究は、SCA 患者集団における CAD-1883 の安全性、忍容性、有効性を理解する機会を提供します。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

詳細な説明

これは無作為化、二重盲検、プラセボ対照第 2 相試験であり、複数の用量レベルを使用して SCA の遺伝子型診断を受けた成人の治療における CAD-1883 の経口投与を評価します。 この研究には、それぞれ 16 人の患者からなる複数のコホートが含まれ、12 人の患者が CAD-1883 に無作為に割り付けられ、4 人の患者が一致するプラセボに割り付けられます。

潜在的な被験者は、スクリーニング期間（14〜28日）、ベースライン（1日目）の訪問、および12週間の治療期間を受けます。 フォローアップの訪問は、治療期間の終了から 4 週間後に行われます。 個々の被験者参加の合計期間は、スクリーニング期間の長さに応じて、最大 20 週間になる場合があります。

この研究では、有害事象、バイタルサイン、検査パラメータ（化学、血液学、尿検査を含む）によって安全性を評価します。 CAD-1883の薬物動態;失調症の評価と評価のためのスケール（SARA）、失調症と症状の臨床医/患者の評価、患者の生活の質の測定、および転倒と歩行の測定値を取得するためのウェアラブルセンサーによる有効性測定。

計画目的のために、予想される研究完了日は 3 つのコホートの評価を想定しています。

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Collaborative NeuroScience Network
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • University of Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Houston Methodist Research Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～73年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • -以下のSCA遺伝子型の以前の脊髄小脳失調症（SCA）診断：SCA1、2、3、6、7、8、10、17、または常染色体劣性小脳失調症1型（ARCA1）。
  • -失調症の評価と評価の尺度（SARA） 合計スコアが8以上で、
  • -スクリーニング時のSARA項目＃1（歩行）スコアが2以上
  • 他の人の助けを借りずにスクリーニングで8メートル移動する能力

主な除外基準:

  • -対象の運動失調症の症状を主に説明または大幅に寄与するSCA以外の神経学的状態、または運動失調症の症状の評価を混乱させる可能性がある（例：慢性アルコール依存症、ビタミン欠乏症、多発性硬化症、パーキンソン病、フリードライヒ運動失調症、血管疾患、腫瘍、腫瘍随伴性疾患、頭部外傷、特発性遅発性運動失調症、多系統萎縮症、脳卒中、関節炎、脳性麻痺、原因不明の痙性)。
  • -スクリーニング時の非運動失調症の徴候（INAS）項目の次の項目で中程度または重度のスコア： ジストニア：5項目中少なくとも3項目。痙性：3項目のうち少なくとも2項目。剛性: 3項目のうち少なくとも2項目

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：CAD-1883

CAD-1883 150 mg のカプセルを 1 日 2 回 (BID) 経口投与します。 2 回目の 1 日用量は、1 日 1 回目の用量の 8 時間後 (+/- 2 時間) に服用します。

評価される初期用量レジメンは 150 mg BID です。 600 mg BID までの追加の用量レジメンは、今後の臨床データに基づいて決定されます。
薬：CAD-1883
150mg入りカプセル
プラセボコンパレーター：プラセボ
一致するプラセボはカプセルで提供され、1 日 2 回経口投与されます。 2 回目の 1 日用量は、1 日 1 回目の用量の 8 時間後 (+/- 2 時間) に服用します。
薬：プラセボ
カプセル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CAD-1883 対プラセボの経口投与の安全性と忍容性を評価するには: 有害事象の発生率
時間枠：12週間の治療期間
有害事象の発生率
12週間の治療期間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Cadent Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予想される)

2021年6月1日

一次修了 (予想される)

2022年11月1日

研究の完了 (予想される)

2022年12月1日

試験登録日

最初に提出

2020年3月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年3月9日

最初の投稿 (実際)

2020年3月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年4月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年4月5日

最終確認日

2021年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAD1883-211

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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