Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CAD-1883 vizsgálata spinocerebellaris ataxiára (Synchrony-1)

2021. április 5. frissítette: Cadent Therapeutics

2. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a CAD-1883 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére spinocerebelláris ataxiában szenvedő felnőtteknél (Synchrony-1)

Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 2. fázisú vizsgálat, amely a CAD-1883 orális adagolását értékeli spinocerebellaris ataxia (SCA) genotípusos diagnózisú felnőttek kezelésében. Ez a tanulmány lehetőséget kínál a CAD-1883 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának megértésére az SCA-betegpopulációban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 2. fázisú vizsgálat, amely a CAD-1883 orális adagolását értékeli SCA genotípusos diagnózisú felnőttek kezelésében, több dózisszint alkalmazásával. A vizsgálatban több, egyenként 16 betegből álló kohorsz vesz majd részt, ahol 12 beteget randomizálnak a CAD-1883 csoportba, 4 pedig a megfelelő placebót.

A potenciális alanyok átesnek egy szűrési időszakon (14-28 nap), egy kiindulási (1. nap) látogatáson és egy 12 hetes kezelési időszakon. A kezelési időszak vége után 4 héttel utóellenőrzésre kerül sor. Az egyes alanyok részvételének teljes időtartama a szűrési időszak időtartamától függően legfeljebb 20 hét lehet.

A vizsgálat a biztonságosságot nemkívánatos események, életjelek, laboratóriumi paraméterek (beleértve a kémiai, hematológiai és vizeletvizsgálatot) alapján értékeli; a CAD-1883 farmakokinetikája; és hatékonysági mérések a Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA), az ataxia és a tünetek klinikus/beteg értékelése, a betegek életminőségére vonatkozó mérések és hordható érzékelők az esések és járásmérések rögzítésére.

Tervezési célból a tanulmány várható befejezési dátuma 3 kohorsz értékelését feltételezi.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Collaborative NeuroScience Network
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Korábbi spinocerebelláris ataxia (SCA) diagnózisa a következő SCA genotípusokra: SCA1, 2, 3, 6, 7, 8, 10, 17 vagy 1-es típusú autoszomális recesszív cerebelláris ataxia (ARCA1).
  • Skála az ataxia értékeléséhez és értékeléséhez (SARA) Teljes pontszám ≥8 és
  • A SARA 1. tétel (járás) pontszáma ≥2 a szűréskor
  • Képes 8 méteres mozgásra átvizsgáláskor más személy segítsége nélkül

Főbb kizárási kritériumok:

  • Az SCA-tól eltérő neurológiai állapot, amely túlnyomórészt megmagyarázhatja vagy jelentősen hozzájárulhat az alanyok ataxia tüneteihez, vagy amely megzavarhatja az ataxia tüneteinek értékelését (pl. krónikus alkoholizmus, vitaminhiány, sclerosis multiplex, Parkinson-kór, Friedreich-ataxia, érrendszeri betegség, daganatok , paraneoplasztikus betegség, fejsérülés, idiopátiás késői ataxia, multiszisztémás atrófia, stroke, ízületi gyulladás, cerebrális bénulás, ismeretlen eredetű spasticitás).
  • Közepes vagy súlyos pontszámok a következő Nem Ataxia Jelek jegyzéke (INAS) tételeken a szűréskor: Disztónia: 5 elemből legalább 3; Spaszticitás: 3 elemből legalább 2; Merevség: 3 elemből legalább 2

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CAD-1883

A 150 mg-os CAD-1883 kapszulákat szájon át, naponta kétszer (BID) adjuk be. A második napi adagot 8 órával (+/- 2 órával) az első napi adag után kell bevenni.

A kiértékelt kezdeti adag 150 mg naponta kétszer. További adagolási sémák napi kétszeri 600 mg-ig a várható klinikai adatok alapján kerülnek meghatározásra.
Drog: CAD-1883
150 mg-os töltött kapszula
Placebo Comparator: Placebo
A megfelelő placebo kapszulákban kerül forgalomba, amelyeket szájon át kell beadni, naponta kétszer. A második napi adagot 8 órával (+/- 2 órával) az első napi adag után kell bevenni.
Drog: Placebók
kapszulák

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A CAD-1883 orális adagolásának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a placebóval szemben: Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 12 hetes kezelési időszak
Nemkívánatos események előfordulása
12 hetes kezelési időszak

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cadent Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2021. június 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2022. november 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2022. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 9.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. április 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 5.

Utolsó ellenőrzés

2021. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAD1883-211

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Spinocerebelláris ataxia 3. típusú

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Klinikai vizsgálatok a CAD-1883

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guatemala

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel