Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av CAD-1883 för spinocerebellär ataxi (Synchrony-1)

5 april 2021 uppdaterad av: Cadent Therapeutics

Fas 2 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av CAD-1883 hos vuxna med spinocerebellär ataxi (Synchrony-1)

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 2-studie som utvärderar oral administrering av CAD-1883 vid behandling av vuxna med en genotypisk diagnos av spinocerebellär ataxi (SCA). Denna studie erbjuder möjligheten att förstå säkerheten, tolerabiliteten och effekten av CAD-1883 i SCA-patientpopulationen.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 2-studie som utvärderar oral administrering av CAD-1883 vid behandling av vuxna med en genotypisk diagnos av SCA med användning av flera dosnivåer. Studien kommer att omfatta flera kohorter med 16 patienter vardera där 12 patienter kommer att randomiseras till CAD-1883 och 4 till matchande placebo.

Potentiella försökspersoner kommer att genomgå en screeningperiod (14 till 28 dagar), ett baslinjebesök (dag 1) och en 12-veckors behandlingsperiod. Ett uppföljningsbesök kommer att ske 4 veckor efter avslutad behandlingsperiod. Den totala varaktigheten av individuellt deltagande kan vara upp till 20 veckor, beroende på hur länge screeningperioden är.

Studien kommer att bedöma säkerheten genom biverkningar, vitala tecken, laboratorieparametrar (inklusive kemi, hematologi och urinanalys); farmakokinetik för CAD-1883; och effektmått enligt Scale for the Assessment and Rating of Ataxi (SARA), kliniker/patients bedömning av ataxi och symtom, mätningar av patientens livskvalitet och bärbara sensorer för att fånga fall- och gångmätningar.

För planeringsändamål förutsätter det förväntade slutdatumet för studien utvärdering av 3 kohorter.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Collaborative NeuroScience Network
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 73 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Tidigare spinocerebellär ataxi (SCA) diagnos av följande SCA-genotyper: SCA1, 2, 3, 6, 7, 8, 10, 17 eller autosomal recessiv cerebellär ataxi typ 1 (ARCA1).
  • Skala för bedömning och bedömning av ataxi (SARA) Totalpoäng ≥8 och
  • SARA objekt #1 (gång) poäng på ≥2 vid screening
  • Förmåga att gå 8 meter vid screening utan hjälp från annan person

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Andra neurologiska tillstånd än SCA som övervägande kan förklara eller bidra signifikant till försökspersonernas symtom på ataxi eller som kan förvirra bedömningen av ataxisymtom (t.ex. kronisk alkoholism, vitaminbrist, multipel skleros, Parkinsons sjukdom, Friedreichs ataxi, kärlsjukdom, tumörer , paraneoplastisk sjukdom, huvudskada, idiopatisk sen debut ataxi, multisystematrofi, stroke, artrit, cerebral pares, spasticitet av okänt ursprung).
  • Måttliga eller svåra poäng på följande Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS) objekt vid screening: Dystoni: minst 3 av 5 objekt; Spasticitet: minst 2 av 3 föremål; Styvhet: minst 2 av 3 artiklar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CAD-1883

Kapslar på 150 mg CAD-1883 kommer att administreras oralt två gånger dagligen (BID). Den andra dagliga dosen tas 8 timmar (+/- 2 timmar) efter den första dagliga dosen.

Den initiala dosregimen som utvärderas kommer att vara 150 mg två gånger dagligen. Ytterligare dosregimer upp till 600 mg BID kommer att bestämmas baserat på kommande kliniska data.
Läkemedel: CAD-1883
150 mg fyllda kapslar
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande placebo kommer att tillhandahållas i kapslar, som ska administreras oralt, två gånger dagligen. Den andra dagliga dosen tas 8 timmar (+/- 2 timmar) efter den första dagliga dosen.
Läkemedel: Placebo
kapslar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av oral administrering av CAD-1883 kontra placebo: Incidens av biverkningar
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
Förekomst av negativa händelser
12 veckors behandlingstid

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cadent Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 juni 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 november 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 mars 2020

Första postat (Faktisk)

10 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAD1883-211

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spinocerebellär ataxi typ 3

Kliniska prövningar på CAD-1883

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera