Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av CAD-1883 for spinocerebellar ataksi (Synchrony-1)

5. april 2021 oppdatert av: Cadent Therapeutics

Fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av CAD-1883 hos voksne med spinocerebellar ataksi (Synchrony-1)

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2-studie som evaluerer oral administrering av CAD-1883 i behandling av voksne med en genotypisk diagnose av spinocerebellar ataksi (SCA). Denne studien gir muligheten til å forstå sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av CAD-1883 i SCA-pasientpopulasjonen.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2-studie som evaluerer oral administrering av CAD-1883 i behandling av voksne med en genotypisk diagnose av SCA ved bruk av flere dosenivåer. Studien vil inkludere flere kohorter på 16 pasienter hver hvor 12 pasienter vil bli randomisert til CAD-1883 og 4 til matchende placebo.

Potensielle forsøkspersoner vil gjennomgå en screeningperiode (14 til 28 dager), et baseline-besøk (dag 1) og en 12-ukers behandlingsperiode. Et oppfølgingsbesøk vil skje 4 uker etter avsluttet behandlingsperiode. Den totale varigheten av individuell deltakelse kan være opptil 20 uker, avhengig av varigheten av screeningsperioden.

Studien vil vurdere sikkerhet ved uønskede hendelser, vitale tegn, laboratorieparametre (inkludert kjemi, hematologi og urinanalyse); farmakokinetikk av CAD-1883; og effektmål etter Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA), kliniker/pasient vurdering av ataksi og symptomer, pasientens livskvalitetsmål og bærbare sensorer for å fange opp fall og gangmålinger.

For planleggingsformål forutsetter den forventede studiens fullføringsdato evaluering av 3 kohorter.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Collaborative NeuroScience Network
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida: Ataxia Research Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 73 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Tidligere spinocerebellar ataksi (SCA) diagnose av følgende SCA-genotyper: SCA1, 2, 3, 6, 7, 8, 10, 17 eller autosomal recessiv cerebellar ataksi type 1 (ARCA1).
  • Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) Total poengsum ≥8 og
  • SARA element #1 (gangart) poengsum på ≥2 ved screening
  • Evne til å gå 8 meter ved Screening uten assistanse fra annen person

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Andre nevrologiske tilstander enn SCA som hovedsakelig kan forklare eller bidra betydelig til pasientenes symptomer på ataksi eller som kan forvirre vurderingen av ataksisymptomer (f.eks. kronisk alkoholisme, vitaminmangel, multippel sklerose, Parkinsons sykdom, Friedreichs ataksi, karsykdom, svulster , paraneoplastisk sykdom, hodeskade, idiopatisk sent innsettende ataksi, multisystematrofi, hjerneslag, leddgikt, cerebral parese, spastisitet av ukjent opprinnelse).
  • Moderat eller alvorlig score på følgende Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS) elementer ved screening: Dystoni: minst 3 av 5 elementer; Spastisitet: minst 2 av 3 elementer; Stivhet: minst 2 av 3 elementer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CAD-1883

Kapsler på 150 mg CAD-1883 vil bli administrert oralt, to ganger daglig (BID). Den andre daglige dosen tas 8 timer (+/- 2 timer) etter den første daglige dosen.

Det initiale doseregimet som vurderes vil være 150 mg BID. Ytterligere doseregimer opp til 600 mg BID vil bli bestemt basert på kommende kliniske data.
Legemiddel: CAD-1883
150 mg fylte kapsler
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo vil bli gitt i kapsler, som skal administreres oralt, to ganger daglig. Den andre daglige dosen tas 8 timer (+/- 2 timer) etter den første daglige dosen.
Legemiddel: Placebo
kapsler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere sikkerheten og toleransen ved oral administrering av CAD-1883 versus placebo: Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: 12 ukers behandlingstid
Forekomst av uønskede hendelser
12 ukers behandlingstid

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cadent Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. juni 2021

Primær fullføring (Forventet)

1. november 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

10. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAD1883-211

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på CAD-1883

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Singapore

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere